Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost albuterolu v léčbě vrozených myastenických syndromů

31. prosince 2015 aktualizováno: Andrew Engel, Mayo Clinic
Studie testuje představu, že pacienti trpící určitými typy vrozených myastenických syndromů mají prospěch z užívání Albuterolu v dávkách používaných v klinické praxi.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem návrhu je zhodnotit účinky albuterolu, adrenergního agonisty, v léčbě kongenitálních myastenických syndromů (CMS). Během posledních 2 desetiletí jsem zjistil, že někteří pacienti s CMS refrakterní nebo zhoršení cholinergními agonisty, konkrétně ti, kteří trpí defekty acetylcholinesterázy (AChE) nebo Dok-7, reagují na efedrin, lék používaný více než půl století v léčba autoimunitní myasthenia gravis. Poté, co se efedrin stal nedostupným, léčil jsem stejný typ pacientů albuterolem v dávkách od 4 mg denně do dvakrát denně pro dospělé; dávka pro děti od 6 do 12 let je 2 mg dvakrát nebo třikrát denně; dávka pro děti od 2 do 6 let je 0,1 mg/kg/den (maximálně 2 mg) třikrát denně. Hodnocení účinků léků je založeno na níže uvedené tabulce.

Název:

Mayo Clinic č.

Datum této zprávy: (dd/mm/rrrr):

Než začnete užívat Albuterol ER na Albuterol (datum této zprávy)

  • Aktuální denní dávka albuterolu:

Datum zahájení (d/m/rok) Denní dávka Vzdálenost ve stopách ušlých bez zastavení do odpočinku Počet ušlých kroků bez zastavení k odpočinku Obtížné posadit se z lehu na zádech* Obtížné vstát ze sedu* Obtížné mluvit nebo polykat* Krátkodobost dech při námaze* Dušnost v noci* Slabost svalů paží nebo rukou * Slabost svalů nohou nebo chodidel*

*Hodnoťte jako mírné, středně těžké, těžké Níže popište jakékoli další změny ve vašem stavu, jako je doba zvednutí paže, počet hlubokých ohnutí kolen před tím, než budete muset přestat, nebo v činnostech každodenního života souvisejících s účinky léčby. Uveďte také případné nežádoucí vedlejší účinky léku. Pokračujte na druhé straně nebo v případě potřeby na samostatné stránce. Vraťte tento dotazník Dr. Andrew Engelovi (e-mail: schaefer.cleo@mayo.edu) po léčbě albuterolem po dobu 1 měsíce a poté měsíčně nebo poštou Dr. Andrew Engel, neurologické oddělení, Mayo Clinic, Rochester, MN 55905.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza kongenitálního myastenického syndromu podložená typickou klinickou anamnézou, séronegativitou na AChR a MuSK a průkazem dekrementální EMG odpovědi.

Kritéria vyloučení:

  • Nekontrolovaná hypertenze, arytmie nebo jiné významné srdeční onemocnění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Albuterol
4 mg dvakrát denně perorálně pro dospělé. Dávka pro děti od 6 do 12 let je 2 mg dvakrát nebo třikrát denně; dávka pro děti od 2 do 6 let je 0,1 mg/kg/den (maximálně 2 mg) třikrát denně.
Lék: Albuterol
4 mg dvakrát denně perorálně pro dospělé. Dávka pro děti od 6 do 12 let je 2 mg dvakrát nebo třikrát denně; dávka pro děti od 2 do 6 let je 0,1 mg/kg/den (maximálně 2 mg) třikrát denně.
Ostatní jména:
  • Ventolin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Název: Účinnost albuterolu v léčbě vrozených myastenických syndromů
Časové okno: 3 roky
Primární výsledná opatření se týkají hodnocení zlepšení pacientovy síly
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mayo Clinic

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Andrew G Engel, MD, Mayo Clinic

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. září 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. září 2010

První zveřejněno (Odhad)

16. září 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

1. ledna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. prosince 2015

Naposledy ověřeno

1. prosince 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 10-004529

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozený myastenický syndrom

Klinické studie na Albuterol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit