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ネフローゼ症候群研究ネットワーク (NEPTUNE)

2026年6月8日 更新者：Matthias Kretzler、University of Michigan

希少疾患臨床研究ネットワーク傘下のネフローゼ症候群研究ネットワーク

極小変化病 (MCD)、限局性分節性糸球体硬化症 (FSGS)、および膜性腎症 (MN) は、個人および社会に多大な経済的負担をもたらし、現在、末期腎疾患 (ESRD) の有病率の約 12% を占めています (2005 年)。米国での年間費用は 30 億ドルを超えます。 しかし、これらの疾患の臨床分類は、科学界では不十分であると広く信じられています。 MCD/FSGS と MN 生物学の理解が不十分であることを考えると、利用可能な治療法が不完全であることは驚くべきことではありません。 治療法には明確な生物学的根拠がなく、多くの家族が経験したように、多くの場合有益ではなく、実際にはかなりの毒性がある可能性があります. これらの観察結果を考慮すると、患者を効果的にケアする上でのこれらの深刻な障害に対処する研究を実施することが不可欠です。

国立衛生研究所、希少疾患局 (NIH、ORD) による希少疾患臨床研究コンソーシアムの設立申請の要請に応じて、多くの関連大学が NephCure Foundation (NIDDK、ORDR) と共に参加しました。とミシガン大学は、ネフローゼ症候群 (NS) 希少疾患臨床研究コンソーシアムの設立に向けて協力しています。

このコンソーシアムを通じて、研究者はこれらの希少疾患の基礎生物学を理解し、研究者がアクセスしてさらに充実させるために、長期的な観察データと対応する生物学的標本を保管することを目指しています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

特発性ネフローゼ症候群 (NS) は、末期腎疾患 (ESRD) の全原因の約 12%、小児の ESRD の最大 20% を占めるまれな疾患症候群です。 NSの主な原因である限局性および分節性糸球体硬化症（FSGS）、最小変化病（MCD）および膜性腎症（MN）の治療戦略には、高用量の長期ステロイド療法、シクロホスファミド、シクロスポリンA、タクロリムス、ミコフェノール酸モフェチルおよびその他の免疫抑制剤が含まれます、これらはすべて重大な副作用を伴います。 現在の治療アプローチを使用して寛解を得られない場合、ESRD に進行することが多く、それに伴う費用、罹患率、および死亡率が高くなります。 North American Pediatric Renal Trials and Collaborative Studies (NAPRTCS) レジストリでは、ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群の小児患者の半数が、疾患レジストリに登録されてから 2 年以内に腎代替療法を必要としました。 FSGS はまた、腎移植後の再発率が高く (30 ～ 40%)、同種移植片の喪失につながる最も一般的な再発性疾患です。

ネフローゼ症候群の一般的な分類では、患者を FSGS、MCD、および MN に分類していますが、他の根本的な原因がなく、糸球体組織学が特定の組織学的パターンを示している場合です。 この分類は、FSGS、MCD、および MN 患者の不均一な自然史を適切に予測するものではありません。 FSGS および MCD の病因の理解における大きな進歩は、ヒトおよびモデル生物で FSGS または MCD 組織病理学を呈するステロイド抵抗性ネフローゼ症候群 (SRNS) の原因となるいくつかの変異遺伝子の同定から、過去 10 年間にもたらされました。 これらの機能的に異なる遺伝的障害は、組織学上で区別できないFSGS病変を呈する可能性があり、現在の組織学的診断の下で不均一な病原メカニズムの存在を確認しています。

ヒトにおける FSGS、MCD、および MN 生物学の理解が限られているため、異種障害をグループ化する記述的分類システムが必要になりました。 これにより、これらの不均一な患者は、明確な生物学的根拠を欠く鈍い免疫抑制薬を使用する同じ治療アプローチに常に委ねられ、多くの場合有益ではなく、重大な毒性によって複雑になります。 前述の欠点は、FSGS、MCD、およびMNを研究するために、基礎科学、翻訳、および臨床方法を組み合わせた協調的で革新的な調査戦略を採用する必要があることを強く主張しています。 これらの理由から、ネフローゼ症候群研究ネットワークが設立され、FSGS/MCD および MN 患者の臨床およびトランスレーショナル研究が実施されています。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

1200

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90227
        • 募集
        • University of Southern California-Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Kevin Lemley, MD, PhD
        • コンタクト：
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Stanford University School of Medicine
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Richard Lafayette, MD
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • まだ募集していません
        • University of California San Francisco Benioff Children's Hospitals
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Paul Brakeman, MD, PhD
      • Torrance、California、アメリカ、90502
        • 募集
        • Lundquist Biomedical Research Institute at Harbor UCLA Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sharon Adler, MD
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • まだ募集していません
        • Children's Hospital Colorado
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Gabriel Cara-Fuentes, MD
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • まだ募集していません
        • University of Colorado Anschutz School of Medicine
        • 主任研究者：
          • Amber Podoll, MD
        • コンタクト：
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alessia Fornoni, MD. PhD
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
        • 主任研究者：
          • Laurence Greenbaum, MD, PhD
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60680
        • 募集
        • John Stroger Cook County Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ambarish Athavale, MD
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ellen McCarthy, MD
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • 募集
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alicia Neu, MD
        • 副調査官：
          • Michael Choi, MD
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • 完了
        • Kidney Disease Section, NIDDK, NIH
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • University of Michigan Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Matthias Kretzler, MD
        • コンタクト：
          • Amanda Williams, BS - adult
          • 電話番号：734-615-5017
          • メール：amwi@umich.edu
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • CS Mott Children's Hospital, University of Michigan
        • 副調査官：
          • Debbie Gipson, MD, MS
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 完了
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • 募集
        • Children's Mercy Hospital
        • 主任研究者：
          • Tarak Srivastava, MD
        • コンタクト：
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • まだ募集していません
        • Washington University - St Louis
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Vikas Dharnidharka, MD, PhD
    • New York
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
        • 募集
        • Cohen Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Christine Sethna, MD
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Andrew Bomback, MD, MPH
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10010
        • 募集
        • New York University Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Olga Zhadnova, MD
        • 主任研究者：
          • Howard Trachtman, MD
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • 募集
        • Bellevue Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Laura Barisoni, MD
        • 副調査官：
          • Olga Zhadnova, MD
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • 募集
        • New York University Veterans Administration
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Laura Barisoni, MD
        • 副調査官：
          • Olga Zhadnova, MD
      • The Bronx、New York、アメリカ、11040
        • 募集
        • Montefiore Medical Center
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Robert Woroniecki, MD
        • 主任研究者：
          • Frederick Kaskel, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • 募集
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Patrick H. Nachman, MD
        • 副調査官：
          • Susan L. Hogan, PhD, MPH
        • 副調査官：
          • Keisha Gibson, MD
        • コンタクト：
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
        • 募集
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Susan Massengill, MD
        • コンタクト：
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • 引きこもった
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic
        • 副調査官：
          • Katherine Dell, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Villarreal
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • 完了
        • University Hospital Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44109
        • 完了
        • MetroHealth Hospital at Case Western Medical Center
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • 募集
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Salem Almaani, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • University of Pennsylvania
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Lawrence Holzman, MD
        • コンタクト：
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 副調査官：
          • Kevin Meyers, MD
        • コンタクト：
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
        • 募集
        • Temple University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Crystal Gadegbeku, MD
        • 主任研究者：
          • Iris Lee, MD
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • 募集
        • Medical University of South Carolina
        • 主任研究者：
          • David Selewski, MD, MS
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shweta S. Shah, MD
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
      • Seattle、Washington、アメリカ、98145
      • Spokane、Washington、アメリカ、99204
        • 募集
        • Providence Medical Research Center
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Katherine Tuttle, MD
        • コンタクト：
  • カナダ
    • Ontario
      • Richmond Hill、Ontario、カナダ、L4C 4Z3
        • 完了
        • York Central Hospital
      • Scarborough Village、Ontario、カナダ、M1H 3G4
        • 完了
        • Scarborough Hospital
      • Toronto、Ontario、カナダ、L5M 2N1
        • 募集
        • Credit Valley Hospital
        • 副調査官：
          • Phillip Boll, MD
        • コンタクト：
      • Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
        • 募集
        • Sunnybrook Hospital
        • 主任研究者：
          • Michelle Hladunewich, MD
        • コンタクト：
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G2C4
        • 募集
        • University Health Network
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Daniel Cattran, MD
        • 副調査官：
          • Heather Reich, MD
        • 副調査官：
          • Michelle Hladunewich, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

80年歳未満 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

-FSGS、MCD、MNまたはタンパク尿性腎疾患に一致する腎疾患の徴候および症状を有する患者、または以前に生検を受けていない小児科の参加者で、参加している臨床センターで患者のケアに出席している患者は、コホートA（生検コホート）の対象となる登録対象集団の対象となりますNEPTUNE研究に。

ネフローゼ症候群を発症した小児科参加者のコホート、コホート B を確立するために、非生検コホートであるプロトコル V4.0 が開始されました。 この人口、

これらのサイトのいずれかで初期治療とその後のフォローアップ研究訪問を受けることをいとわない潜在的な参加者は、参加を歓迎します。

説明

コホート A (生検コホート) 包含基準:

-FSGS / MCDまたはMNの初期臨床診断を提示する患者、または以前に生検されていない小児科の参加者で、FSGS / MCDまたはMNの臨床診断が次の選択基準を満たす：

  • -文書化された尿中タンパク質排泄≥1500 mg / 24時間またはスポットタンパク質：診断時またはスクリーニング/適格訪問から3か月以内のクレアチニン比と同等。
  • 予定された腎生検

コホート B (非生検、cNEPTUNE) 包含基準:

  • 年
  • との最初のプレゼンテーション

  • 蛋白尿/ネフローゼ

    • UA>2+かつ浮腫 OR
    • UA>2+および血清アルブミン
    • UPC > 2g/g および血清アルブミン

除外基準 (コホート A&B):

  • 以前の固形臓器移植
  • 診断用腎生検を伴わない糸球体症の臨床診断
  • -ARA基準で定義されている全身性エリテマトーデス（SLE）の臨床的、血清学的または組織学的証拠。 SLE と合併した膜性疾患の患者は、この実体がループス腎炎の国際腎臓学会/腎病理学会のカテゴリー内で明確に定義されており、SLE 腎炎の他の分類カテゴリーと頻繁に重複するため、除外されます (68)。
  • -他の腎疾患の臨床的または組織学的証拠（アルポート、膝蓋骨、糖尿病性腎症、IgA腎炎、単クローン性免疫グロブリン血症（多発性骨髄腫）、膀胱尿道逆流または腎異形成を伴う泌尿生殖器奇形）
  • -平均余命が6か月未満の登録時の既知の全身性疾患の診断
  • -包括的なインフォームドコンセントを提供することを望まない、またはできない
  • 研究手順と訪問スケジュールを遵守したくない
  • 収容された個人（囚人など）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
FSGS/MCD コホート (コホート A)

Focal Segmental Glomerulosclerosis/Minimal Change Disease (FSGS/MCD) コホート

参加者は、生検でFSGSまたはMCDの組織学的診断が証明されたNEPTUNEに登録しました。

適格な参加者は、臨床的に示された腎生検を予定する必要があります。
手順：腎生検
臨床的に示された腎生検を受ける予定の患者は、追加の腎コアに同意するように要求され、すべての臨床ケアが完了するまで取っておきます。
MN コホート (コホート A)

膜性腎症（MN）コホート

参加者は、MNの組織学的診断が証明された生検でNEPTUNEに登録しました。

適格な参加者は、臨床的に示された腎生検を予定する必要があります。
手順：腎生検
臨床的に示された腎生検を受ける予定の患者は、追加の腎コアに同意するように要求され、すべての臨床ケアが完了するまで取っておきます。
その他の糸球体症コホート

NEPTUNE に登録され、FSGS/MCD または MN を持っていないと判断された参加者は、3 番目のグループで追跡されます。

適格な参加者は、臨床的に示された腎生検を予定する必要があります。
手順：腎生検
臨床的に示された腎生検を受ける予定の患者は、追加の腎コアに同意するように要求され、すべての臨床ケアが完了するまで取っておきます。
cNEPTUNE (コホートB)
-参加者は19歳未満で、免疫抑制療法への曝露が30日未満で、腎生検が予定されていません。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
尿タンパク排泄および腎機能の変化率。
時間枠：60ヶ月
寛解、部分寛解、非寛解と定義
60ヶ月
腎機能の変化率。
時間枠：60ヶ月

次のように定義されます。

  1. 25ml/分/1.73m2 フォローアップ推定GFRの減少（18歳以上の年齢には4変数MDRD方程式を使用し、年齢には修正シュワルツを使用）
  2. ベースライン測定値と比較して、フォローアップ推定 GFR が 50% 低下
  3. -推定GFR≤10cc /分、維持透析または先制的腎移植の開始として定義される末期腎疾患。
60ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
生活の質：
時間枠：60ヶ月
患者報告の結果は、SF-36、PedsQL、および患者報告結果測定情報システム（PROMIS）（年齢に応じたグループ）を使用して、訪問カレンダーに規定されているように、定期的な間隔で生活の質のアンケートを使用して評価されます。
60ヶ月
悪性腫瘍
時間枠：60ヶ月
-NEPTUNEへの登録後の皮膚、造血器系、または固形臓器のがん診断
60ヶ月
感染症、重篤および全身性
時間枠：60ヶ月

以下のいずれかを含む感染症：

  1. 皮膚または皮下組織の感染の文書化された診断（例： 非経口抗生物質および/または経口抗生物質を単独または組み合わせて 72 時間以上の治療間隔で使用する必要がある重要な器官。
  2. 感染症治療のための入院
60ヶ月
血栓塞栓イベント
時間枠：60ヶ月

以下のいずれかの文書化された診断：

  1. 塞栓性脳血管障害
  2. 深部静脈血栓症
  3. 腎静脈血栓症または
  4. 肺塞栓症
60ヶ月
入院
時間枠：60ヶ月
-24時間以上の観察を含む、文書化された入院。
60ヶ月
救急部門/観察室訪問
時間枠：60ヶ月
入院につながらず、24時間未満の救急部門または観察ユニットへの文書化された訪問。
60ヶ月
急性腎障害
時間枠：60ヶ月
-AKIN（Mehta et al。、Critical Care 2007、11：R31）によって定義された急性腎障害の文書化された診断および/または腎代替療法を必要とする腎不全
60ヶ月
死
時間枠：60ヶ月
  1. 感染または敗血症に続発する死亡の記録。
  2. 心血管/脳血管関連死: 突然死;心筋梗塞;うっ血性心不全;原発性難治性重篤不整脈;末梢血管疾患;虚血性脳血管障害;出血性脳血管障害;血栓塞栓イベント
  3. 癌による二次死の記録
  4. その他の死亡: 上記のカテゴリーに分類されない死亡の記録。
60ヶ月
新たに発症した糖尿病
時間枠：60ヶ月

-NEPTUNE登録時に存在しない次の1つ以上によって示される糖尿病の診断：

  1. 医療記録における糖尿病の診断の文書化
  2. カジュアル（非空腹時）血糖 > 200 mg/dL c) 空腹時血糖 > 126 mg/dL d) 経口ブドウ糖負荷試験後の 2 時間血糖 > 200 e) 長期使用（> 6 ヶ月） 妊娠外の血糖降下療法 f ) ヘモグロビンA1C >= 6.5%
60ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Michigan

協力者

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
The NephCure Foundation

捜査官

  • 主任研究者：Matthias Kretzler, MD、University of Michigan

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2010年4月1日

一次修了 (推定)

2030年12月31日

研究の完了 (推定)

2030年12月31日

試験登録日

最初に提出

2010年7月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年9月23日

最初の投稿 (推定)

2010年9月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月8日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 6801
  • 1U54DK083912 (米国 NIH グラント/契約)
  • 1R01DK141114-01A1 (米国 NIH グラント/契約)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

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