免疫不全患者のアフェレーシス

-選択基準 - 患者

1. 患者の年齢は 18 ～ 40 歳。

2. DOCK8 欠損症、LAD-1、または GATA2 欠損症の診断:

   -DOCK8欠損

   • DOCK8遺伝子のホモ接合性または複合ヘテロ接合性変異。

     -LAD-1

   • 好中球表面での CD18 発現が 10% 未満。

     -GATA2欠損症

   • GATA2遺伝子の有害変異
3. 血清クレアチニン<1.5mg/dL。
4. 総ビリルビン < 3mg/dl、ALT および AST < 正常上限の 5 倍。
5. -インフォームドコンセントを与える能力。
6. -末梢アフェレーシスのための適切な静脈アクセス、またはアフェレーシスのための一時的な中心静脈カテーテルの使用への同意。
7. 妊娠可能年齢の女性患者は、フィルグラスチムの投与開始から 1 週間以内に尿妊娠検査で陰性でなければなりません。

除外基準 - 患者

1. HIV感染。
2. 慢性B型肝炎またはC型肝炎ウイルス感染症。
3. -プロトコルの遵守を損なう可能性がある、または適切なインフォームドコンセントを許可しない精神障害の病歴。
4. 抗菌療法に反応しない活動性感染症。
5. 妊娠中の女性は、OHSRP SOP 14B、妊娠中の女性、ヒトの胎児および新生児に関する研究に参加することはできません。
6. 乳児に対するフィルグラスチムの影響として母乳育児をしている女性は知られていません。
7. -フィルグラスチム投与およびアフェレーシス手順を取り巻く10日間に効果的な避妊法を使用できない、または使用したくない、妊娠する可能性のある性的に活発な個人。 効果的な避妊方法には、子宮内避妊器具 (IUD)、ホルモン (経口避妊薬、注射、またはインプラント)、卵管結紮/子宮摘出術、パートナーの精管切除術、バリア法 (コンドーム、横隔膜、または子宮頸管キャップ) の 1 つまたは複数が含まれます。 、または禁欲。 プロトコルの男性は、研究への参加時に効果的な避妊法を使用する必要があります。
8. 造血系以外の別の臓器系における活動性悪性腫瘍の存在。
9. -活動性肺疾患の患者。
10. -薬物療法、脳卒中、または重度の心臓病によって制御されていない高血圧の病歴。 症候性狭心症の人は重度の心臓病とみなされ、資格がありません。
11. 幹細胞提供に対するその他の医学的禁忌（すなわち、 重度のアテローム性動脈硬化症、自己免疫疾患、虹彩炎または上強膜炎、深部静脈血栓症、脳血管障害)。
12. -ベースライン評価での血小板減少症（1マイクロリットルあたり50,000未満の血小板）。
13. -実験的治療または治験薬を受けている患者。
14. フィルグラスチムまたは大腸菌由来の組み換えタンパク質産物に対する感受性。
15. 患者は、B 型肝炎 (HBsAg)、C 型肝炎 (抗 HCV)、HIV (抗 HIV-1/2) などの輸血感染性病原体の検査で陰性でなければなりません。