Aferese van patiënten met immunodeficiëntie

-INCLUSIECRITERIA - PATIËNT

1. Patiënt leeftijd van 18-40 jaar.

2. Diagnose van DOCK8-deficiëntie, LAD-1- of GATA2-deficiëntie:

   -DOCK8-tekort

   • Homozygote of samengestelde heterozygote mutaties in het DOCK8-gen.

     -LAD-1

   • Minder dan 10% CD18-expressie op het neutrofielenoppervlak.

     -GATA2-tekort

   • Schadelijke mutatie van het GATA2-gen
3. Serumcreatinine <1,5 mg/dl.
4. Totaal bilirubine < 3 mg/dl, ALAT en ASAT < 5x bovengrens van normaal.
5. Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven.
6. Adequate veneuze toegang voor perifere aferese, of toestemming voor het gebruik van een tijdelijke centraal veneuze katheter voor aferese.
7. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten binnen een week na aanvang van de toediening van Filgrastim een ​​negatieve urine-zwangerschapstest hebben.

UITSLUITINGSCRITERIA - PATIËNT

1. HIV-infectie.
2. Chronische hepatitis B- of hepatitis C-virusinfectie.
3. Voorgeschiedenis van een psychiatrische stoornis die de naleving van het protocol in gevaar kan brengen, of die geen passende geïnformeerde toestemming mogelijk maakt.
4. Actieve infectie die niet reageert op antimicrobiële therapie.
5. Zwangere vrouwen mogen niet deelnemen volgens OHSRP SOP 14B, Onderzoek waarbij zwangere vrouwen, menselijke foetussen en pasgeborenen betrokken zijn.
6. Elke vrouw die borstvoeding geeft, aangezien de effecten van filgrastim op zuigelingen niet bekend zijn.
7. Seksueel actieve personen die zwanger kunnen worden en geen effectieve vorm(en) van anticonceptie kunnen of willen gebruiken gedurende de 10 dagen rond de toediening van filgrastim en de afereseprocedure(s). Effectieve vormen van anticonceptie zijn onder meer een of meer van de volgende: spiraaltje (spiraaltje), hormonaal (anticonceptiepillen, injecties of implantaten), afbinden van de eileiders / hysterectomie, vasectomie van de partner, barrièremethoden (condoom, diafragma of pessarium) , of onthouding. Mannen op het protocol moeten een effectieve vorm van anticonceptie gebruiken bij binnenkomst in het onderzoek.
8. Aanwezigheid van actieve maligniteit in een ander orgaansysteem dan het hematopoietische systeem.
9. Patiënten met actieve longziekte.
10. Geschiedenis van hypertensie die niet onder controle is door medicatie, beroerte of ernstige hartaandoeningen. Personen met symptomatische angina pectoris worden geacht een ernstige hartaandoening te hebben en komen niet in aanmerking.
11. Andere medische contra-indicaties voor stamceldonatie (d.w.z. ernstige atherosclerose, auto-immuunziekte, iritis of episcleritis, diepe veneuze trombose, cerebrovasculair accident).
12. Trombocytopenie (bloedplaatjes minder dan 50.000 per microliter) bij baseline-evaluatie.
13. Patiënten die experimentele therapie of experimentele middelen krijgen.
14. Gevoeligheid voor filgrastim of voor van E. coli afgeleide recombinante eiwitproducten.
15. Patiënten moeten negatief testen op door transfusie overdraagbare infectieuze agentia, waaronder hepatitis B (HBsAg), hepatitis C (anti-HCV), HIV (anti-HIV-1/2).