Aférese de Pacientes com Imunodeficiência

-CRITÉRIOS DE INCLUSÃO - PACIENTE

1. Idade do paciente de 18 a 40 anos.

2. Diagnóstico de deficiência de DOCK8, LAD-1 ou deficiência de GATA2:

   -DOCK8 deficiência

   • Mutações homozigóticas ou heterozigóticas compostas no gene DOCK8.

     -LAD-1

   • Menos de 10% de expressão de CD18 na superfície dos neutrófilos.

     -Deficiência de GATA2

   • Mutação deletéria do gene GATA2
3. Creatinina sérica <1,5 mg/dL.
4. Bilirrubina Total < 3mg/dl, ALT e AST < 5X limite superior do normal.
5. Capacidade de dar consentimento informado.
6. Acesso venoso adequado para aférese periférica ou consentimento para usar um cateter venoso central temporário para aférese.
7. Pacientes do sexo feminino em idade reprodutiva devem ter um teste de gravidez de urina negativo dentro de uma semana após o início da administração de Filgrastim.

CRITÉRIOS DE EXCLUSÃO - PACIENTE

1. infecção pelo HIV.
2. Infecção crônica pelo vírus da hepatite B ou hepatite C.
3. História de transtorno psiquiátrico que pode comprometer o cumprimento do protocolo ou que não permite consentimento informado apropriado.
4. Infecção ativa que não responde à terapia antimicrobiana.
5. As mulheres grávidas não podem participar de acordo com o OHSRP SOP 14B, Pesquisa envolvendo mulheres grávidas, fetos humanos e recém-nascidos.
6. Qualquer mulher que esteja amamentando, pois os efeitos do filgrastim em bebês são desconhecidos.
7. Indivíduos sexualmente ativos capazes de engravidar que não podem ou não querem usar formas eficazes de contracepção durante os 10 dias que antecedem a administração de filgrastim e procedimento(s) de aférese. Formas eficazes de contracepção incluem um ou mais dos seguintes: dispositivo intrauterino (DIU), hormonal (pílulas anticoncepcionais, injeções ou implantes), laqueadura/histerectomia, vasectomia do parceiro, métodos de barreira (preservativo, diafragma ou capuz cervical) , ou abstinência. Os homens no protocolo devem usar uma forma eficaz de contracepção no início do estudo.
8. Presença de malignidade ativa em outro sistema orgânico que não seja o sistema hematopoiético.
9. Pacientes com doença pulmonar ativa.
10. História de hipertensão não controlada por medicamentos, acidente vascular cerebral ou doença cardíaca grave. Indivíduos com angina sintomática serão considerados portadores de doença cardíaca grave e não serão elegíveis.
11. Outras contra-indicações médicas para a doação de células-tronco (ou seja, aterosclerose grave, doença autoimune, irite ou episclerite, trombose venosa profunda, acidente vascular cerebral).
12. Trombocitopenia (plaquetas com menos de 50.000 por microlitro) na avaliação inicial.
13. Pacientes recebendo terapia experimental ou agentes em investigação.
14. Sensibilidade ao filgrastim ou a produtos proteicos recombinantes derivados de E. coli.
15. Os pacientes devem testar negativo para agentes infecciosos transmissíveis por transfusão, incluindo hepatite B (HBsAg), hepatite C (anti-HCV), HIV (anti-HIV-1/2).