Aphérèse des patients immunodéprimés

-CRITÈRES D'INCLUSION - PATIENT

1. L'âge des patients de 18 à 40 ans.

2. Diagnostic de déficit en DOCK8, LAD-1 ou GATA2 :

   -Carence en DOCK8

   • Mutations homozygotes ou hétérozygotes composées du gène DOCK8.

     -LAD-1

   • Moins de 10 % d'expression de CD18 à la surface des neutrophiles.

     -Déficit GATA2

   • Mutation délétère du gène GATA2
3. Créatinine sérique <1,5 mg/dL.
4. Bilirubine totale < 3mg/dl, ALT et AST < 5X limite supérieure de la normale.
5. Capacité à donner un consentement éclairé.
6. Accès veineux adéquat pour l'aphérèse périphérique, ou consentement à utiliser un cathéter veineux central temporaire pour l'aphérèse.
7. Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif dans la semaine suivant le début de l'administration de Filgrastim.

CRITÈRES D'EXCLUSION - PATIENT

1. infection par le VIH.
2. Infection chronique par le virus de l'hépatite B ou de l'hépatite C.
3. Antécédents de trouble psychiatrique pouvant compromettre le respect du protocole ou ne permettant pas un consentement éclairé approprié.
4. Infection active qui ne répond pas au traitement antimicrobien.
5. Les femmes enceintes ne peuvent pas participer selon OHSRP SOP 14B, Recherche impliquant des femmes enceintes, des fœtus humains et des nouveau-nés.
6. Toute femme qui allaite car les effets du filgrastim sur les nourrissons ne sont pas connus.
7. Personnes sexuellement actives capables de devenir enceintes qui ne peuvent ou ne veulent pas utiliser une ou des formes efficaces de contraception pendant les 10 jours entourant l'administration du filgrastim et la ou les procédures d'aphérèse. Les formes efficaces de contraception comprennent un ou plusieurs des éléments suivants : dispositif intra-utérin (DIU), hormonal (pilules contraceptives, injections ou implants), ligature des trompes/hystérectomie, vasectomie du partenaire, méthodes de barrière (préservatif, diaphragme ou cape cervicale) , ou l'abstinence. Les hommes sur le protocole doivent utiliser une forme efficace de contraception à l'entrée de l'étude.
8. Présence d'une malignité active dans un autre système organique autre que le système hématopoïétique.
9. Patients atteints d'une maladie pulmonaire active.
10. Antécédents d'hypertension non contrôlée par des médicaments, d'accident vasculaire cérébral ou de maladie cardiaque grave. Les personnes souffrant d'angine de poitrine symptomatique seront considérées comme ayant une maladie cardiaque grave et ne seront pas éligibles.
11. Autres contre-indications médicales au don de cellules souches (c. athérosclérose sévère, maladie auto-immune, iritis ou épisclérite, thrombose veineuse profonde, accident vasculaire cérébral).
12. Thrombocytopénie (plaquettes inférieures à 50 000 par microlitre) lors de l'évaluation initiale.
13. Patients recevant une thérapie expérimentale ou des agents expérimentaux.
14. Sensibilité au filgrastim ou aux produits protéiques recombinants dérivés d'E. coli.
15. Les patients doivent être testés négatifs pour les agents infectieux transmissibles par transfusion, y compris l'hépatite B (AgHBs), l'hépatite C (anti-VHC), le VIH (anti-VIH-1/2).