Aféresis de pacientes con inmunodeficiencia

-CRITERIOS DE INCLUSIÓN - PACIENTE

1. Edad del paciente de 18 a 40 años.

2. Diagnóstico de deficiencia de DOCK8, LAD-1 o deficiencia de GATA2:

   -Deficiencia de DOCK8

   • Mutaciones homocigotas o heterocigotas compuestas en el gen DOCK8.

     -LAD-1

   • Menos del 10 % de expresión de CD18 en la superficie de los neutrófilos.

     -Deficiencia de GATA2

   • Mutación deletérea del gen GATA2
3. Creatinina sérica <1,5 mg/dl.
4. Bilirrubina total < 3 mg/dl, ALT y AST < 5 veces el límite superior de lo normal.
5. Capacidad para dar consentimiento informado.
6. Acceso venoso adecuado para aféresis periférica, o consentimiento para usar un catéter venoso central temporal para aféresis.
7. Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa dentro de la semana posterior al inicio de la administración de Filgrastim.

CRITERIOS DE EXCLUSIÓN - PACIENTE

1. infección por VIH
2. Infección crónica por el virus de la hepatitis B o la hepatitis C.
3. Antecedentes de trastorno psiquiátrico que pueda comprometer el cumplimiento del protocolo, o que no permita el debido consentimiento informado.
4. Infección activa que no responde a la terapia antimicrobiana.
5. Las mujeres embarazadas no pueden participar según OHSRP SOP 14B, Investigación que involucra a mujeres embarazadas, fetos humanos y recién nacidos.
6. Cualquier mujer que esté amamantando, ya que se desconocen los efectos de filgrastim en los bebés.
7. Individuos sexualmente activos capaces de quedar embarazadas que no pueden o no quieren usar formas efectivas de anticoncepción durante los 10 días que rodean la administración de filgrastim y el (los) procedimiento(s) de aféresis. Las formas efectivas de anticoncepción incluyen una o más de las siguientes: dispositivo intrauterino (DIU), hormonal (píldoras anticonceptivas, inyecciones o implantes), ligadura de trompas/histerectomía, vasectomía de la pareja, métodos de barrera (condón, diafragma o capuchón cervical) , o abstinencia. Los hombres en el protocolo deben usar una forma eficaz de anticoncepción al ingresar al estudio.
8. Presencia de malignidad activa en otro sistema de órganos que no sea el sistema hematopoyético.
9. Pacientes con enfermedad pulmonar activa.
10. Antecedentes de hipertensión que no se controla con medicamentos, accidente cerebrovascular o enfermedad cardíaca grave. Se considerará que las personas con angina sintomática tienen una enfermedad cardíaca grave y no serán elegibles.
11. Otras contraindicaciones médicas para la donación de células madre (es decir, aterosclerosis severa, enfermedad autoinmune, iritis o epiescleritis, trombosis venosa profunda, accidente cerebrovascular).
12. Trombocitopenia (plaquetas menos de 50.000 por microlitro) en la evaluación inicial.
13. Pacientes que reciben terapia experimental o agentes en investigación.
14. Sensibilidad a filgrastim o a productos de proteína recombinante derivados de E. coli.
15. Los pacientes deben dar negativo en la prueba de agentes infecciosos transmisibles por transfusión, incluidos hepatitis B (HBsAg), hepatitis C (anti-HCV), VIH (anti-HIV-1/2).