アルファ-1 アンチトリプシン欠乏症の肺気腫患者における吸入、ヒト、アルファ-1 アンチトリプシン (AAT) の安全性と有効性を評価する国際研究
2019年11月26日 更新者：Kamada, Ltd.
Α-1 アンチトリプシン欠乏症肺気腫患者における吸入、ヒト、α-1 アンチトリプシン (AAT) の安全性と有効性を評価する第 II/III 相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設共同、国際研究
これは、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、多施設共同、第 II/III 相試験で、アルファ 1 アンチトリプシン (AAT) 欠乏によって引き起こされた肺気腫患者における吸入に対するカマダ AAT の安全性と有効性を評価しています。
調査の概要
詳細な説明
アルファ-1 アンチトリプシン欠損症は、アルファ-1-プロテイナーゼ阻害剤 (API) 欠損症とも呼ばれ、異常な量の AAT タンパク質の産生と、このタンパク質の循環レベルの低下を特徴とする遺伝性疾患です。 AAT欠乏症の被験者は、肺気腫を発症するリスクが高くなります。 これは、肺に継続的に存在する少数の細胞によって放出されるエラスターゼの慢性的な活動の結果であると考えられています。
3 つの盲検化された中間解析では、安全性の問題はなく、忍容性に関する懸念もないことが示されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
168
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Beaumont Hospital
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Birmingham、イギリス
- Queen Elizabeth Hospital
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Edinburgh、イギリス
- Royal Infirmary of Edinburgh
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London、イギリス
- Royal Brompton Hospital
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Leiden、オランダ
- LUMC
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Toronto、カナダ
- Inspiration Research Limited
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Vancouver、カナダ
- Seymour Health Centre
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Malmo、スウェーデン、20502
- Malmö University Hospital
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Stockholm、スウェーデン
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
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Hellerup、デンマーク
- Gentofte Hospital
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Homburg/Saar、ドイツ
- Universitätsklinikum des Saarlandes
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Marburg、ドイツ
- Universitatsklinikum GieBen und Marburg
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な包含基準:
- CTスキャンで確認された肺気腫の診断。 過去の CT スキャンのレポートが施設の文書化で利用できない場合は、スクリーニング時に CT スキャンを実行する必要があります。
- -18歳以上の男性または女性の患者。
- -インフォームドコンセントに署名することができ、喜んで署名します。
- -表現型PiZZ（ホモ接合体）の先天性AAT欠損症またはAAT欠損症に関連する他のまれな表現型の記録があり、AAT血清レベルが11マイクロモル以下の患者。 IV AAT 増強療法を受けている患者には、血清 AAT レベルの閾値は適用されません。
- FEV1/SVC 気管支拡張薬投与後の予測値の 70% 未満 (SVC は遅い VC) および気管支拡張薬投与後の FEV1 が予測値の 80% 未満
- -スクリーニング日の過去18か月間に治療の変更（抗生物質、全身ステロイド、入院）を必要とする少なくとも2つの中等度または重度の増悪の病歴 、これらの少なくとも1つは、スクリーニング前の過去12か月以内に発生しました。
- 電子日記の完成に応じる能力。
- 吸入AATを自己管理する能力。
- AAT欠乏症の潜在的な影響を考慮して、主任研究者の判断によると、血清血液学、血清化学、および血清炎症/免疫原マーカーに重大な異常はありません。
- AAT欠乏症の潜在的な影響を考慮して、研究責任者の判断によると、尿検査に重大な異常はありません。
- 治験責任医師の判断によると、心電図に重大な異常はありません。
- HBsAgおよびHCV、HIV-1に対する抗体は陰性です。
- -ナイーブ（IV増強療法を受けていない）またはAAT欠損患者（IV増強療法を受けている）のいずれかであるAAT欠損患者、少なくとも3か月間定期的な治療で安定していた場合 スクリーニング来院し、同じことを続ける意思がある場合この試験を通して体制。 現在 IV AAT で治療されている患者を募集できるのはドイツのサイトのみであることに注意してください。スクリーニング日の 6 か月前に IV 増強治療を中止し、研究の過程でこの治療を再開しない患者はナイーブと見なされます。
- -妊娠していない、授乳していない女性患者、そのスクリーニング妊娠検査が陰性であり、治験責任医師が信頼できるとみなす避妊法を使用している、または少なくとも閉経後2年または外科的に滅菌されている。
主な除外基準:
- 気管支拡張薬投与後の FEV1 >= 80% または FEV1 < 20% の予測値。
- FEV1/SVC>=70%
- 肺移植の歴史。
- -過去2年以内の肺手術。
- 胸部手術の順番待ちリストに載っています。
- -スクリーニング/再スクリーニング訪問の6週間以内に最後の増悪が終了した。
- -臨床的に重要な併発疾患（AAT欠乏症に続発する呼吸器または肝臓疾患を除く）、心臓、肝臓、腎臓、内分泌、神経、血液、腫瘍、免疫、骨格など）研究者の意見では、干渉する可能性がありますこの研究の安全性、コンプライアンス、またはその他の側面。 十分に管理された慢性疾患の患者は、担当医およびスポンサーとの相談後に含めることができます。
- -スクリーニング日から過去12か月間の積極的な喫煙。
- 妊娠中または授乳中。
- -出産の可能性のある女性は、調査官によって信頼できると見なされた適切な避妊をしていません。
- -精神医学的/精神障害またはその他の医学的障害の存在 インフォームドコンセントを与える、または研究プロトコルの要件を順守する患者の能力を損なう可能性があります。
- -HCV、HBV、および/またはHIVによる進行中のウイルス感染の証拠。
- アルコール乱用の証拠、またはアルコール乱用の履歴、または違法および/または合法的に処方された薬物。
- IgA欠損症
- -生命を脅かすアレルギー、アナフィラキシー反応、またはヒト血漿由来製品に対する全身反応の病歴。
- -ベースライン訪問前の30日以内の別の臨床試験への参加。
- -予定された診療所の訪問に参加できない、および/または研究プロトコルに従うことができない。
- 治験責任医師の意見では、患者がプロトコルの要件を順守することを妨げるその他の要因。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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プラセボ
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実験的：Α-1 アンチトリプシン
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アルファ-1 アンチトリプシン (AAT)
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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増悪事象と肺密度
時間枠：約1年
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約1年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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有害事象
時間枠：約1年
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約1年
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バイタルサイン
時間枠：約1年
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約1年
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身体検査
時間枠：約1年
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約1年
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心電図
時間枠：約1年
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約1年
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肺機能
時間枠：約1年
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約1年
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実験室評価
時間枠：約1年
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約1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Jan Stolk, Professor、LUMC, Leiden, Netherlands
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年12月1日
一次修了 (実際)
2014年11月1日
研究の完了 (実際)
2015年6月1日
試験登録日
最初に提出
2010年9月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年10月7日
最初の投稿 (見積もり)
2010年10月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年11月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年11月26日
最終確認日
2016年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Kamada-AAT (inhaled) 007
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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