Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Internationell studie som utvärderar säkerheten och effekten av inhalerat, humant, alfa-1-antitrypsin (AAT) hos patienter med alfa-1-antitrypsinbrist med emfysem

26 november 2019 uppdaterad av: Kamada, Ltd.

En fas II/III, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenter, internationell studie som utvärderar säkerheten och effekten av inhalerat, humant, alfa-1 antitrypsin (AAT) hos patienter med alfa-1 antitrypsinbrist med emfysem

Detta är en randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, multicenter, fas II/III-studie som utvärderar säkerheten och effekten av Kamada AAT för inhalation hos patienter med emfysem orsakat av Alpha-1 Antitrypsin (AAT)-brist.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, även kallad Alpha-1-Proteinase Inhibitor (API) brist, är en genetisk störning som kännetecknas av produktionen av en onormal mängd AAT-protein och minskade cirkulerande nivåer av detta protein. Personer med AAT-brist löper ökad risk att utveckla emfysem. Man tror att detta är resultatet av den kroniska aktiviteten av elastas som frisätts av celler som ständigt finns i lungorna i låga antal.

Tre blindade interimsanalyser har visat att det inte finns några säkerhetsproblem och inga farhågor om tolerabilitet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

168

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Hellerup, Danmark
        • Gentofte Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Inspiration Research Limited
      • Vancouver, Kanada
        • Seymour Health Centre
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna
        • LUMC
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Storbritannien
        • Royal Infirmary of Edinburgh
      • London, Storbritannien
        • Royal Brompton Hospital
  • Sverige
      • Malmo, Sverige, 20502
        • Malmö University Hospital
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • Tyskland
      • Homburg/Saar, Tyskland
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
      • Marburg, Tyskland
        • Universitatsklinikum GieBen und Marburg

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Huvudsakliga inklusionskriterier:

  • Diagnos av emfysem bekräftad med datortomografi. Om en rapport om tidigare datortomografi inte finns tillgänglig på platsdokumentationen ska en datortomografi utföras vid screeningen
  • Manliga eller kvinnliga patienter som är minst 18 år gamla.
  • Kan och vill underteckna ett informerat samtycke.
  • Patient med medfödd AAT-brist av fenotyp PiZZ (homozygot) eller andra sällsynta fenotyper relaterade till AAT-brist och med AAT-serumnivå ≤ 11 mikromol. För patienter som får IV AAT-förstärkningsterapi gäller inte tröskelvärdet för serum AAT-nivån.
  • FEV1/SVC <70 % av förutsagt värde efter bronkodilator (SVC är långsam VC) och FEV1 < 80 % av förutsagt värde efter bronkodilator
  • Anamnes på minst två måttliga eller svåra exacerbationer som krävde förändring i behandlingen (antibiotika, systemiska steroider, sjukhusvistelse) under de senaste 18 månaderna före datumet för screening, med minst en av dessa inträffade under de senaste 12 månaderna före screening.
  • Förmåga att följa ifyllande av elektronisk dagbok.
  • Förmåga att själv administrera inhalerad AAT.
  • Inga signifikanta avvikelser i serumhematologi, serumkemi och seruminflammatoriska/immunogena markörer enligt huvudutredarens bedömning, med hänsyn tagen till de potentiella effekterna av AAT-bristen.
  • Inga signifikanta avvikelser vid urinanalys enligt huvudutredarens bedömning, med hänsyn till de potentiella effekterna av AAT-bristen.
  • Inga signifikanta avvikelser i EKG per utredares bedömning.
  • Negativt för HBsAg och för antikroppar mot HCV, HIV-1.
  • Patienter med AAT-brist som antingen är naiva (som inte får IV-förstärkningsterapi) eller AAT-bristpatienter (som får IV-förstärkningsterapi), om de har varit stabila på regelbunden behandling i minst 3 månader före screeningbesöket och är villiga att fortsätta med detsamma. regim under hela denna rättegång. Observera att endast platser i Tyskland kan rekrytera patienter som för närvarande behandlas med IV AAT. Patienter som avbröt IV-förstärkningsbehandlingen 6 månader före screeningdatumet och inte kommer att återuppta denna behandling under studiens gång kommer att betraktas som naiva.
  • Icke-gravida, icke-ammande kvinnliga patienter, vars screeninggraviditetstest är negativt och som använder preventivmetoder som bedöms vara tillförlitliga av utredaren, eller som är minst 2 år efter klimakteriet eller kirurgiskt steriliserade.

Huvudsakliga uteslutningskriterier:

  • FEV1 >= 80 % eller FEV1 < 20 % av förväntat värde efter bronkodilator.
  • FEV1/SVC>=70 %
  • Historien om lungtransplantation.
  • Eventuell lungoperation under de senaste två åren.
  • På någon kölista för bröstkirurgi.
  • Slutet på den senaste exacerbationen mindre än 6 veckor före screening/omscreeningbesök.
  • Kliniskt signifikanta interkurrenta sjukdomar (förutom respiratoriska eller leversjukdomar sekundära till AAT-brist), inklusive: hjärt-, lever-, njur-, endokrina, neurologiska, hematologiska, neoplastiska, immunologiska, skelett- eller annat) som enligt utredarens åsikt skulle kunna störa säkerheten, efterlevnaden eller andra aspekter av denna studie. Patienter med välkontrollerade, kroniska sjukdomar skulle eventuellt kunna inkluderas efter samråd med behandlande läkare och sponsor.
  • Aktiv rökning under de senaste 12 månaderna från undersökningsdatum.
  • Graviditet eller amning.
  • Kvinna i fertil ålder som inte tar adekvat preventivmedel som utredaren anser vara tillförlitligt.
  • Förekomst av psykiatrisk/psykisk störning eller annan medicinsk störning som kan försämra patientens förmåga att ge informerat samtycke eller att följa kraven i studieprotokollet.
  • Bevis på pågående virusinfektion med HCV, HBV och/eller HIV.
  • Bevis på alkoholmissbruk eller historia av alkoholmissbruk eller illegala och/eller lagligt förskrivna droger.
  • IgA-brist
  • Historik med livshotande allergi, anafylaktisk reaktion eller systemisk reaktion på humana plasmabaserade produkter.
  • Deltagande i en annan klinisk prövning inom 30 dagar före baslinjebesöket.
  • Oförmåga att närvara vid schemalagda klinikbesök och/eller följa studieprotokollet.
  • Varje annan faktor som, enligt utredarens uppfattning, skulle hindra patienten från att följa protokollets krav.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Övrig: Placebo
Placebo
Experimentell: Alpha-1 Antitrypsin
Biologisk: Kamada AAT för inandning
Alpha-1 Antitrypsin (AAT)
Andra namn:
  • Alpha-1 Proteinashämmare (API)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Exacerbationshändelser och lungdensitet
Tidsram: Ungefär 1 år
Ungefär 1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: Ungefär 1 år
Ungefär 1 år
Vitala tecken
Tidsram: Ungefär 1 år
Ungefär 1 år
Fysisk undersökning
Tidsram: Ungefär 1 år
Ungefär 1 år
EKG
Tidsram: Ungefär 1 år
Ungefär 1 år
Lungfunktion
Tidsram: Ungefär 1 år
Ungefär 1 år
Laboratorieutvärderingar
Tidsram: Ungefär 1 år
Ungefär 1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kamada, Ltd.

Utredare

  • Huvudutredare: Jan Stolk, Professor, LUMC, Leiden, Netherlands

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 september 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 oktober 2010

Första postat (Uppskatta)

8 oktober 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 november 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 november 2019

Senast verifierad

1 april 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Kamada-AAT (inhaled) 007

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera