Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

International undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​inhaleret, humant alfa-1-antitrypsin (AAT) hos patienter med alfa-1-antitrypsinmangel med emfysem

26. november 2019 opdateret af: Kamada, Ltd.

En fase II/III, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenter, international undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​inhaleret, humant, alfa-1 antitrypsin (AAT) hos patienter med alfa-1 antitrypsinmangel med emfysem

Dette er et randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt, multicenter, fase II/III-studie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​Kamada AAT til inhalation hos patienter med emfysem forårsaget af Alpha-1 Antitrypsin (AAT) mangel.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Alpha-1 Antitrypsin mangel, også kaldet Alpha-1-Proteinase Inhibitor (API) mangel, er en genetisk lidelse karakteriseret ved produktionen af ​​en unormal mængde AAT protein og reducerede cirkulerende niveauer af dette protein. Personer med AAT-mangel har øget risiko for at udvikle emfysem. Det antages, at dette er resultatet af den kroniske aktivitet af elastase frigivet af celler, der konstant er til stede i lungerne i lavt antal.

Tre blindede interimsanalyser har vist, at der ikke er nogen sikkerhedsproblemer og ingen bekymringer med hensyn til tolerabilitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

168

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Inspiration Research Limited
      • Vancouver, Canada
        • Seymour Health Centre
  • Danmark
      • Hellerup, Danmark
        • Gentofte Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Royal Infirmary of Edinburgh
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton Hospital
  • Holland
      • Leiden, Holland
        • LUMC
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
  • Sverige
      • Malmo, Sverige, 20502
        • Malmo University Hospital
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • Tyskland
      • Homburg/Saar, Tyskland
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
      • Marburg, Tyskland
        • Universitatsklinikum GieBen und Marburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Primære inklusionskriterier:

  • Diagnose af emfysem bekræftet ved CT-scanning. Hvis en rapport om tidligere CT-scanninger ikke er tilgængelig på stedet, der dokumenterer, skal en CT-scanning udføres ved screening
  • Mandlige eller kvindelige patienter på mindst 18 år.
  • Kan og er villig til at underskrive et informeret samtykke.
  • Patient med registrering af medfødt AAT-mangel af fænotype PiZZ (homozygot) eller andre sjældne fænotyper relateret til AAT-mangel og med AAT-serumniveau ≤ 11 mikromol. For patienter, der modtager IV AAT augmentationsterapi, gælder tærsklen for serum AAT-niveau ikke.
  • FEV1/SVC <70 % af forudsagt værdi efter bronkodilatator (SVC er langsom VC) og FEV1 < 80 % af forudsagt værdi efter bronkodilatator
  • Anamnese med mindst to moderate eller svære eksacerbationer, der krævede ændring i behandlingen (antibiotika, systemiske steroider, hospitalsindlæggelse) inden for de sidste 18 måneder forud for screeningsdatoen, hvor mindst én af disse fandt sted inden for de sidste 12 måneder før screeningen.
  • Evne til at overholde udfyldelse af elektronisk dagbog.
  • Evne til selv at administrere inhaleret AAT.
  • Ingen væsentlige abnormiteter i serumhæmatologi, serumkemi og seruminflammatoriske/immunogene markører i henhold til Principal Investigators vurdering, under hensyntagen til de potentielle virkninger af AAT-manglen.
  • Ingen væsentlige abnormiteter i urinanalysen ifølge Principal Investigators vurdering under hensyntagen til de potentielle virkninger af AAT-manglen.
  • Ingen signifikante abnormiteter i EKG pr. investigators vurdering.
  • Negativ for HBsAg og for antistoffer mod HCV, HIV-1.
  • Patienter med AAT-mangel, som enten er naive (modtager ikke IV-augmentationsterapi) eller AAT-deficiente patienter (modtager IV-augmentationsterapi), hvis de har været stabile på regelmæssig behandling i mindst 3 måneder forud for screeningsbesøget og er villige til at fortsætte det samme regime under hele denne retssag. Bemærk, at det kun er steder i Tyskland, der kan rekruttere patienter, der i øjeblikket behandles med IV AAT. Patienter, der stoppede IV augmentationsbehandling 6 måneder før screeningsdatoen og ikke vil genoptage denne behandling i løbet af undersøgelsen, vil blive betragtet som naive.
  • Ikke-gravide, ikke-ammende kvindelige patienter, hvis screeningsgraviditetstest er negativ, og som bruger svangerskabsforebyggende metoder, der anses for pålidelige af investigator, eller som er mindst 2 år efter overgangsalderen eller kirurgisk steriliseret.

Primære udelukkelseskriterier:

  • FEV1 >= 80 % eller FEV1 < 20 % af forudsagt værdi efter bronkodilatator.
  • FEV1/SVC>=70 %
  • Historie om lungetransplantation.
  • Enhver lungeoperation inden for de seneste to år.
  • På enhver thoraxoperation venteliste.
  • Slut på sidste eksacerbation mindre end 6 uger før screening/genscreeningsbesøg.
  • Klinisk signifikante interkurrente sygdomme (bortset fra luftvejs- eller leversygdomme sekundært til AAT-mangel), herunder: hjerte-, lever-, nyre-, endokrine, neurologiske, hæmatologiske, neoplastiske, immunologiske, skeletmæssige eller andet), som efter investigatorens mening kan interferere med sikkerheden, overholdelse eller andre aspekter af denne undersøgelse. Patienter med velkontrollerede, kroniske sygdomme kan eventuelt inddrages efter samråd med behandlende læge og sponsor.
  • Aktiv rygning inden for de sidste 12 måneder fra screeningsdatoen.
  • Graviditet eller amning.
  • Kvinde i den fødedygtige alder tager ikke tilstrækkelig prævention, som efterforskeren vurderer som pålidelig.
  • Tilstedeværelse af psykiatrisk/psykisk lidelse eller enhver anden medicinsk lidelse, som kan svække patientens evne til at give informeret samtykke eller til at overholde kravene i undersøgelsesprotokollen.
  • Bevis på igangværende virusinfektion med HCV, HBV og/eller HIV.
  • Bevis for alkoholmisbrug eller historie med alkoholmisbrug eller ulovlige og/eller lovligt ordinerede stoffer.
  • IgA mangel
  • Anamnese med livstruende allergi, anafylaktisk reaktion eller systemisk reaktion på humant plasmaafledte produkter.
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 30 dage før baseline besøg.
  • Manglende evne til at deltage i planlagte klinikbesøg og/eller overholde undersøgelsesprotokollen.
  • Enhver anden faktor, der efter investigators mening ville forhindre patienten i at overholde kravene i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Andet: Placebo
Placebo
Eksperimentel: Alpha-1 Antitrypsin
Biologisk: Kamada AAT til inhalation
Alpha-1 Antitrypsin (AAT)
Andre navne:
  • Alpha-1 proteinasehæmmer (API)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Eksacerbationshændelser og lungetæthed
Tidsramme: Cirka 1 år
Cirka 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: Cirka 1 år
Cirka 1 år
Vitale tegn
Tidsramme: Cirka 1 år
Cirka 1 år
Fysisk undersøgelse
Tidsramme: Cirka 1 år
Cirka 1 år
EKG
Tidsramme: Cirka 1 år
Cirka 1 år
Lungefunktion
Tidsramme: Cirka 1 år
Cirka 1 år
Laboratorievurderinger
Tidsramme: Cirka 1 år
Cirka 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kamada, Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jan Stolk, Professor, LUMC, Leiden, Netherlands

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. september 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. oktober 2010

Først opslået (Skøn)

8. oktober 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. november 2019

Sidst verificeret

1. april 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Kamada-AAT (inhaled) 007

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kamada AAT til inhalation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner