- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01217671
Mezinárodní studie hodnotící bezpečnost a účinnost inhalovaného lidského alfa-1 antitrypsinu (AAT) u pacientů s deficitem alfa-1 antitrypsinu a emfyzémem
Fáze II/III, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická mezinárodní studie hodnotící bezpečnost a účinnost inhalovaného lidského alfa-1 antitrypsinu (AAT) u pacientů s deficitem alfa-1 antitrypsinu s emfyzémem
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Deficit alfa-1 antitrypsinu, nazývaný také deficit inhibitoru alfa-1-proteinázy (API), je genetická porucha charakterizovaná produkcí abnormálního množství proteinu AAT a sníženými hladinami tohoto proteinu v oběhu. Subjekty s nedostatkem AAT mají zvýšené riziko rozvoje emfyzému. Předpokládá se, že je to výsledek chronické aktivity elastázy uvolňované buňkami trvale přítomnými v plicích v nízkém počtu.
Tři zaslepené průběžné analýzy ukázaly, že neexistují žádné bezpečnostní problémy a žádné obavy týkající se snášenlivosti.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Hellerup, Dánsko
- Gentofte Hospital
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko
- LUMC
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko
- Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Inspiration Research Limited
-
Vancouver, Kanada
- Seymour Health Centre
-
-
-
-
-
Homburg/Saar, Německo
- Universitätsklinikum des Saarlandes
-
Marburg, Německo
- Universitatsklinikum GieBen und Marburg
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Queen Elizabeth Hospital
-
Edinburgh, Spojené království
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
London, Spojené království
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
-
Malmo, Švédsko, 20502
- Malmö University Hospital
-
Stockholm, Švédsko
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Hlavní kritéria pro zařazení:
- Diagnóza emfyzému potvrzená CT vyšetřením. Pokud není na místě dokumentace k dispozici zpráva o minulém CT vyšetření, je třeba provést CT vyšetření při screeningu
- Muži nebo ženy ve věku nejméně 18 let.
- Schopný a ochotný podepsat informovaný souhlas.
- Pacient se záznamem vrozeného deficitu AAT fenotypu PiZZ (homozygot) nebo jiných vzácných fenotypů souvisejících s deficitem AAT a se sérovou hladinou AAT ≤ 11 mikromolů. Pro pacienty, kteří dostávají IV AAT augmentační terapii, prahová hodnota hladiny AAT v séru neplatí.
- FEV1/SVC < 70 % předpokládané hodnoty po bronchodilataci (SVC je pomalá VC) a FEV1 < 80 % předpokládané hodnoty po bronchodilataci
- Anamnéza nejméně dvou středně těžkých nebo těžkých exacerbací, které si vyžádaly změnu léčby (antibiotika, systémové steroidy, hospitalizaci) za posledních 18 měsíců před datem screeningu, přičemž alespoň jedna z nich se vyskytla během posledních 12 měsíců před screeningem.
- Schopnost dodržovat vyplnění elektronického deníku.
- Schopnost samostatně si aplikovat inhalační AAT.
- Žádné významné abnormality v hematologii séra, chemii séra a sérových zánětlivých/imunogenních markerech podle úsudku hlavního zkoušejícího, s přihlédnutím k potenciálním účinkům deficitu AAT.
- Žádné významné abnormality v analýze moči podle úsudku hlavního zkoušejícího, s ohledem na potenciální účinky deficitu AAT.
- Žádné významné abnormality v EKG podle posouzení zkoušejícího.
- Negativní na HBsAg a na protilátky proti HCV, HIV-1.
- Pacienti s deficitem AAT, kteří jsou buď naivní (nedostávají IV augmentační terapii) nebo pacienti s deficitem AAT (dostávají IV augmentační terapii), pokud byli stabilní na pravidelné léčbě po dobu alespoň 3 měsíců před screeningovou návštěvou a jsou ochotni v tom pokračovat režimu po celou dobu tohoto procesu. Pamatujte, že pouze místa v Německu mohou přijímat pacienty, kteří jsou v současné době léčeni IV AAT. Pacienti, kteří ukončili IV augmentační léčbu 6 měsíců před datem screeningu a v průběhu studie tuto léčbu znovu nezahájí, budou považováni za naivní.
- Netěhotné, nekojící pacientky, jejichž screeningový těhotenský test je negativní a které používají antikoncepční metody považované zkoušejícím za spolehlivé, nebo které jsou alespoň 2 roky po menopauze nebo jsou chirurgicky sterilizovány.
Hlavní kritéria vyloučení:
- FEV1 >= 80 % nebo FEV1 < 20 % předpokládané hodnoty po bronchodilataci.
- FEV1/SVC>=70 %
- Historie transplantace plic.
- Jakákoli operace plic během posledních dvou let.
- Na jakékoliv čekací listině na hrudní chirurgii.
- Konec poslední exacerbace méně než 6 týdnů před screeningem/opakovaným screeningem.
- Klinicky významná interkurentní onemocnění (s výjimkou respiračního nebo jaterního onemocnění sekundárního k nedostatku AAT), včetně: srdečních, jaterních, ledvinových, endokrinních, neurologických, hematologických, neoplastických, imunologických, kosterních nebo jiných onemocnění, která by podle názoru zkoušejícího mohla interferovat s bezpečnost, shodu nebo jiné aspekty této studie. Po konzultaci s ošetřujícím lékařem a zadavatelem by případně mohli být zařazeni pacienti s dobře kontrolovanými chronickými onemocněními.
- Aktivní kouření během posledních 12 měsíců od data screeningu.
- Těhotenství nebo kojení.
- Žena ve fertilním věku neužívající adekvátní antikoncepci, kterou zkoušející považoval za spolehlivou.
- Přítomnost psychiatrické/duševní poruchy nebo jakékoli jiné zdravotní poruchy, která by mohla zhoršit schopnost pacienta poskytnout informovaný souhlas nebo splnit požadavky protokolu studie.
- Důkaz probíhající virové infekce HCV, HBV a/nebo HIV.
- Důkaz o zneužívání alkoholu nebo anamnéze zneužívání alkoholu nebo nelegálních a/nebo legálně předepsaných drog.
- Nedostatek IgA
- Život ohrožující alergie, anafylaktická reakce nebo systémová odpověď na produkty získané z lidské plazmy v anamnéze.
- Účast v další klinické studii během 30 dnů před základní návštěvou.
- Neschopnost docházet na plánované návštěvy kliniky a/nebo dodržovat protokol studie.
- Jakýkoli další faktor, který by podle názoru zkoušejícího bránil pacientovi splnit požadavky protokolu.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Komparátor placeba: Placebo
|
Placebo
|
Experimentální: Alfa-1 antitrypsin
|
Alfa-1 antitrypsin (AAT)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Exacerbační příhody a plicní hustota
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Přibližně 1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Nežádoucí příhody
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Přibližně 1 rok
|
Známky života
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Přibližně 1 rok
|
Vyšetření
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Přibližně 1 rok
|
EKG
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Přibližně 1 rok
|
Funkce plic
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Přibližně 1 rok
|
Laboratorní hodnocení
Časové okno: Přibližně 1 rok
|
Přibližně 1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jan Stolk, Professor, LUMC, Leiden, Netherlands
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Onemocnění jater
- Genetické choroby, vrozené
- Plicní onemocnění, obstrukční
- Plicní onemocnění, chronická obstrukční
- Subkutánní emfyzém
- Emfyzém plic
- Emfyzém
- Nedostatek alfa 1-antitrypsinu
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory serinových proteináz
- Inhibitory trypsinu
- Inhibitory proteázy
- Alfa 1-antitrypsin
Další identifikační čísla studie
- Kamada-AAT (inhaled) 007
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .