Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Internasjonal studie som evaluerer sikkerheten og effekten av inhalert, humant, alfa-1-antitrypsin (AAT) hos pasienter med alfa-1-antitrypsinmangel med emfysem

26. november 2019 oppdatert av: Kamada, Ltd.

En fase II/III, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenter, internasjonal studie som evaluerer sikkerheten og effekten av inhalert, humant, alfa-1 antitrypsin (AAT) hos pasienter med alfa-1 antitrypsinmangel med emfysem

Dette er en randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, multisenter, fase II/III-studie som evaluerer sikkerheten og effekten av Kamada AAT for inhalasjon hos pasienter med emfysem forårsaket av Alpha-1 Antitrypsin (AAT) mangel.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Alpha-1 Antitrypsin-mangel, også kalt Alpha-1-Proteinase Inhibitor (API) mangel, er en genetisk lidelse karakterisert ved produksjon av en unormal mengde AAT-protein og reduserte sirkulerende nivåer av dette proteinet. Personer med AAT-mangel har økt risiko for å utvikle emfysem. Det antas at dette er et resultat av den kroniske aktiviteten til elastase frigjort av celler som kontinuerlig er tilstede i lungene i lavt antall.

Tre blindede interimsanalyser har vist at det ikke er noen sikkerhetsproblemer og ingen bekymringer angående tolerabilitet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

168

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Inspiration Research Limited
      • Vancouver, Canada
        • Seymour Health Centre
  • Danmark
      • Hellerup, Danmark
        • Gentofte Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • LUMC
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Royal Infirmary of Edinburgh
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton Hospital
  • Sverige
      • Malmo, Sverige, 20502
        • Malmö University Hospital
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • Tyskland
      • Homburg/Saar, Tyskland
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
      • Marburg, Tyskland
        • Universitatsklinikum GieBen und Marburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Diagnose av emfysem bekreftet ved CT-skanning. Hvis en rapport om tidligere CT-skanning ikke er tilgjengelig på stedet som dokumenterer, skal en CT-skanning utføres ved screening
  • Mannlige eller kvinnelige pasienter over 18 år.
  • Kan og er villig til å signere et informert samtykke.
  • Pasient med registrering av medfødt AAT-mangel av fenotype PiZZ (homozygot) eller andre sjeldne fenotyper relatert til AAT-mangel og med AAT-serumnivå ≤ 11 mikromol. For pasienter som får IV AAT-forsterkningsterapi gjelder ikke serum-AAT-nivåterskelen.
  • FEV1/SVC <70 % av predikert verdi etter bronkodilatator (SVC er langsom VC) og FEV1 < 80 % av predikert verdi etter bronkodilatator
  • Anamnese med minst to moderate eller alvorlige eksaserbasjoner som krevde endring i behandling (antibiotika, systemiske steroider, sykehusinnleggelse) i løpet av de siste 18 månedene før screeningsdatoen, med minst én av disse som skjedde i løpet av de siste 12 månedene før screening.
  • Evne til å overholde utfylling av elektronisk dagbok.
  • Evne til selv å administrere inhalert AAT.
  • Ingen signifikante abnormiteter i serumhematologi, serumkjemi og seruminflammatoriske/immunogene markører i henhold til hovedetterforskerens vurdering, tatt i betraktning de potensielle effektene av AAT-mangelen.
  • Ingen signifikante abnormiteter i urinanalyse i henhold til hovedetterforskerens vurdering, tatt i betraktning de potensielle effektene av AAT-mangelen.
  • Ingen signifikante abnormiteter i EKG per etterforskers vurdering.
  • Negativt for HBsAg og for antistoffer mot HCV, HIV-1.
  • Pasienter med AAT-mangel som enten er naive (mottar ikke IV-forstørrelsesbehandling) eller AAT-mangelfulle pasienter (mottar IV-forstørrelsesterapi), hvis de har vært stabile på vanlig behandling i minst 3 måneder før screeningbesøket og er villige til å fortsette det samme regime gjennom hele denne rettssaken. Vær oppmerksom på at bare steder i Tyskland kan rekruttere pasienter som for øyeblikket behandles med IV AAT. Pasienter som stoppet IV-forstørrelsesbehandling 6 måneder før screeningsdatoen og ikke vil starte denne behandlingen på nytt i løpet av studien, vil bli ansett som naive.
  • Ikke-gravide, ikke-ammende kvinnelige pasienter, hvis screening-graviditetstest er negativ og som bruker prevensjonsmetoder som etterforskeren anser som pålitelige, eller som er minst 2 år etter menopausal eller kirurgisk sterilisert.

Hovedeksklusjonskriterier:

  • FEV1 >= 80 % eller FEV1 < 20 % av antatt verdi etter bronkodilatator.
  • FEV1/SVC>=70 %
  • Historie om lungetransplantasjon.
  • Enhver lungeoperasjon de siste to årene.
  • På enhver thoraxkirurgi venteliste.
  • Slutt på siste eksaserbasjon mindre enn 6 uker før screening/re-screening besøk.
  • Klinisk signifikante interkurrente sykdommer (bortsett fra luftveis- eller leversykdom sekundært til AAT-mangel), inkludert: hjerte-, lever-, nyre-, endokrine, nevrologiske, hematologiske, neoplastiske, immunologiske, skjelett- eller andre sykdommer som etter etterforskerens mening kan forstyrre sikkerheten, samsvar eller andre aspekter ved denne studien. Pasienter med godt kontrollerte, kroniske sykdommer kan eventuelt inkluderes etter samråd med behandlende lege og sponsor.
  • Aktiv røyking i løpet av de siste 12 månedene fra screeningsdato.
  • Graviditet eller amming.
  • Kvinne i fertil alder som ikke tar tilstrekkelig prevensjon som etterforskeren anser som pålitelig.
  • Tilstedeværelse av psykiatrisk/psykisk lidelse eller annen medisinsk lidelse som kan svekke pasientens evne til å gi informert samtykke eller til å overholde kravene i studieprotokollen.
  • Bevis på pågående virusinfeksjon med HCV, HBV og/eller HIV.
  • Bevis på alkoholmisbruk eller historie med alkoholmisbruk eller ulovlige og/eller lovlig foreskrevne stoffer.
  • IgA-mangel
  • Anamnese med livstruende allergi, anafylaktisk reaksjon eller systemisk respons på produkter fra humant plasma.
  • Deltakelse i en annen klinisk studie innen 30 dager før baseline-besøket.
  • Manglende evne til å delta på planlagte klinikkbesøk og/eller overholde studieprotokollen.
  • Enhver annen faktor som etter utrederens mening ville hindre pasienten i å overholde kravene i protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Annen: Placebo
Placebo
Eksperimentell: Alpha-1 Antitrypsin
Biologisk: Kamada AAT for innånding
Alpha-1 Antitrypsin (AAT)
Andre navn:
  • Alfa-1 proteinasehemmer (API)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Eksacerbasjonshendelser og lungetetthet
Tidsramme: Omtrent 1 år
Omtrent 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: Omtrent 1 år
Omtrent 1 år
Livstegn
Tidsramme: Omtrent 1 år
Omtrent 1 år
Fysisk undersøkelse
Tidsramme: Omtrent 1 år
Omtrent 1 år
EKG
Tidsramme: Omtrent 1 år
Omtrent 1 år
Lungefunksjon
Tidsramme: Omtrent 1 år
Omtrent 1 år
Laboratorievurderinger
Tidsramme: Omtrent 1 år
Omtrent 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kamada, Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jan Stolk, Professor, LUMC, Leiden, Netherlands

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. september 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. oktober 2010

Først lagt ut (Anslag)

8. oktober 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. november 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. november 2019

Sist bekreftet

1. april 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Kamada-AAT (inhaled) 007

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere