알파-1 항트립신 결핍 폐기종 환자에서 흡입형 인간 알파-1 항트립신(AAT)의 안전성과 효능을 평가하는 국제 연구

주요 포함 기준:

• CT 스캔으로 확인된 폐기종 진단. 현장 문서화에서 과거 CT 스캔 보고서를 사용할 수 없는 경우 스크리닝 시 CT 스캔을 수행해야 합니다.
• 18세 이상의 남성 또는 여성 환자.
• 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 있고 서명할 의사가 있습니다.
• 표현형 PiZZ(동형접합체)의 선천성 AAT 결핍 기록 또는 AAT 결핍과 관련된 기타 드문 표현형 및 AAT 혈청 수준 ≤ 11 마이크로몰의 기록이 있는 환자. IV AAT 증가 요법을 받는 환자의 경우 혈청 AAT 수준 역치가 적용되지 않습니다.
• FEV1/SVC < 기관지확장제 후 예측값의 70%(SVC는 느린 VC임) 및 FEV1 < 기관지확장제 후 예측값의 80%
• 스크리닝 날짜 전 지난 18개월 동안 치료 변경(항생제, 전신 스테로이드, 입원)이 필요한 중등도 또는 중증 악화의 병력이 2회 이상 있었고, 이들 중 적어도 한 번은 스크리닝 전 지난 12개월 이내에 발생했습니다.
• 전자일기 작성 준수 능력.
• 흡입된 AAT를 자가 관리할 수 있는 능력.
• AAT 결핍의 잠재적 영향을 고려하여 주임 연구원의 판단에 따라 혈청 혈액학, 혈청 화학 및 혈청 염증/면역원성 마커에 유의한 이상 없음.
• AAT 결핍의 잠재적 영향을 고려한 연구책임자의 판단에 따라 요검사에서 유의미한 이상 없음.
• 조사관의 판단에 따라 ECG에 유의미한 이상 없음.
• HBsAg 및 HCV, HIV-1에 대한 항체에 대해 음성입니다.
• 나이브(IV 증강 요법을 받지 않음)이거나 AAT 결핍 환자(IV 증강 요법을 받고 있음)인 AAT 결핍 환자, 스크리닝 방문 전 최소 3개월 동안 정기적인 요법을 안정적으로 유지했고 동일한 치료를 계속할 의향이 있는 경우 이 재판 내내 정권. 현재 IV AAT로 치료 중인 환자는 독일의 기관에서만 모집할 수 있습니다. 스크리닝 날짜 6개월 전에 IV 확대 치료를 중단하고 연구 과정 동안 이 치료를 다시 시작하지 않을 환자는 순진한 것으로 간주됩니다.
• 비임신, 비수유 여성 환자로서 스크리닝 임신 테스트 결과가 음성이고 연구자가 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용 중이거나 폐경 후 최소 2년이 경과했거나 외과적으로 불임인 환자.

주요 배제 기준:

• 기관지확장제 후 예측값의 FEV1 >= 80% 또는 FEV1 < 20%.
• FEV1/SVC>=70%
• 폐 이식의 역사.
• 지난 2년 이내의 모든 폐 수술.
• 모든 흉부 수술 대기자 명단에 있습니다.
• 스크리닝/재스크리닝 방문 전 6주 미만의 마지막 악화 종료.
• 연구자의 의견에 따라 심장, 간, 신장, 내분비, 신경, 혈액, 신생물, 면역, 골격 또는 기타를 포함한 임상적으로 유의미한 병발성 질병(AAT 결핍에 이차적인 호흡기 또는 간 질환 제외) 이 연구의 안전성, 규정 준수 또는 기타 측면. 잘 조절되는 만성 질환이 있는 환자는 치료 의사 및 후원자와 상담한 후 포함될 수 있습니다.
• 스크리닝 날짜로부터 지난 12개월 동안의 활성 흡연자.
• 임신 또는 수유.
• 조사자가 신뢰할 수 있는 것으로 간주되는 적절한 피임을 하지 않는 가임 여성.
• 환자가 정보에 입각한 동의를 하거나 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수하는 능력을 손상시킬 수 있는 정신/정신 장애 또는 기타 의학적 장애의 존재.
• HCV, HBV 및/또는 HIV로 진행 중인 바이러스 감염의 증거.
• 알코올 남용의 증거 또는 알코올 남용 이력 또는 불법 및/또는 합법적으로 처방된 약물.
• IgA 결핍
• 생명을 위협하는 알레르기, 아나필락시스 반응 또는 인간 혈장 유래 제품에 대한 전신 반응의 병력.
• 기준선 방문 전 30일 이내에 또 다른 임상 시험에 참여.
• 예정된 클리닉 방문에 참석할 수 없고 및/또는 연구 프로토콜을 준수할 수 없습니다.
• 연구자의 의견에 따라 환자가 프로토콜의 요구 사항을 준수하지 못하게 하는 기타 요인.