国际研究评估吸入、人类、Alpha-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 治疗缺乏 Alpha-1 抗胰蛋白酶的肺气肿患者的安全性和有效性
2019年11月26日 更新者：Kamada, Ltd.
一项 II/III 期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心、国际研究，评估吸入、人类、Alpha-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏肺气肿患者的安全性和有效性
这是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心、II/III 期研究，评估 Kamada AAT 吸入治疗由 Alpha-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 缺乏引起的肺气肿患者的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症，也称为 Alpha-1 蛋白酶抑制剂 (API) 缺乏症，是一种遗传性疾病，其特征是产生异常数量的 AAT 蛋白和降低该蛋白的循环水平。 患有 AAT 缺乏症的受试者患肺气肿的风险增加。 据信，这是肺部持续存在的少量细胞释放的弹性蛋白酶长期活性的结果。
三项盲法中期分析表明，没有安全问题，也没有关于耐受性的担忧。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
168
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Hellerup、丹麦
- Gentofte Hospital
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Toronto、加拿大
- Inspiration Research Limited
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Vancouver、加拿大
- Seymour Health Centre
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Homburg/Saar、德国
- Universitatsklinikum des Saarlandes
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Marburg、德国
- Universitatsklinikum GieBen und Marburg
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Dublin、爱尔兰
- Beaumont Hospital
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Malmo、瑞典、20502
- Malmö University Hospital
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Stockholm、瑞典
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
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Birmingham、英国
- Queen Elizabeth Hospital
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Edinburgh、英国
- Royal Infirmary of Edinburgh
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London、英国
- Royal Brompton Hospital
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Leiden、荷兰
- LUMC
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
主要纳入标准：
- CT扫描证实肺气肿的诊断。 如果现场记录中没有过去 CT 扫描的报告，则将在筛选时进行 CT 扫描
- 至少 18 岁的男性或女性患者。
- 能够并愿意签署知情同意书。
- 有先天性 AAT 缺陷表型 PiZZ（纯合子）或其他与 AAT 缺陷相关的罕见表型记录且 AAT 血清水平≤11 微摩尔的患者。 对于接受 IV AAT 增强治疗的患者，血清 AAT 水平阈值不适用。
- FEV1/SVC <支气管扩张剂后预测值的 70%（SVC 是慢 VC）和 FEV1 < 支气管扩张剂后预测值的 80%
- 在筛选日期之前的最后 18 个月内至少有两次需要改变治疗（抗生素、全身性类固醇、住院治疗）的中度或重度恶化史，其中至少一次发生在筛选之前的最后 12 个月内。
- 能够遵守完成电子日记。
- 自我管理吸入 AAT 的能力。
- 考虑到 AAT 缺乏的潜在影响，根据首席研究员的判断，血清血液学、血清化学和血清炎症/免疫原性标志物没有显着异常。
- 考虑到 AAT 缺乏的潜在影响，根据首席研究员的判断，尿液分析无明显异常。
- 根据研究者判断，心电图无明显异常。
- HBsAg 和 HCV、HIV-1 抗体均为阴性。
- 天真（未接受 IV 增强治疗）或 AAT 缺陷患者（接受 IV 增强治疗）的 AAT 缺陷患者，如果他们在筛查访视前至少 3 个月稳定接受常规治疗并且愿意继续相同治疗在整个审判过程中的制度。 请注意，只有德国的站点可以招募目前正在接受 IV AAT 治疗的患者。在筛选日期前 6 个月停止 IV 增强治疗并且不会在研究过程中重新开始这种治疗的患者将被视为 Naïve。
- 非妊娠、非哺乳期女性患者，筛查妊娠试验为阴性且正在使用研究者认为可靠的避孕方法，或绝经后至少 2 年或手术绝育。
主要排除标准：
- FEV1 >= 80% 或 FEV1 < 支气管扩张剂后预测值的 20%。
- FEV1/SVC>=70%
- 肺移植史。
- 过去两年内进行过任何肺部手术。
- 在任何胸外科等候名单上。
- 在筛选/重新筛选访问之前不到 6 周结束最后一次恶化。
- 具有临床意义的并发疾病（除了继发于 AAT 缺乏的呼吸系统疾病或肝脏疾病），包括：心脏、肝脏、肾脏、内分泌、神经、血液、肿瘤、免疫、骨骼或其他疾病，研究者认为这些疾病可能会干扰本研究的安全性、合规性或其他方面。 在与治疗医师和赞助商协商后，可能会包括患有控制良好的慢性疾病的患者。
- 自筛查之日起的最后 12 个月内积极吸烟。
- 怀孕或哺乳。
- 有生育能力的妇女未采取调查员认为可靠的充分避孕措施。
- 存在精神/精神障碍或任何其他可能损害患者给予知情同意或遵守研究方案要求的能力的医学障碍。
- 持续感染 HCV、HBV 和/或 HIV 的证据。
- 酗酒或酗酒史或非法和/或合法处方药的证据。
- IgA 缺乏症
- 对人血浆衍生产品有危及生命的过敏、过敏反应或全身反应史。
- 在基线访视前 30 天内参加过另一项临床试验。
- 无法参加预定的门诊就诊和/或无法遵守研究方案。
- 研究者认为会妨碍患者遵守方案要求的任何其他因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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安慰剂
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实验性的：Alpha-1 抗胰蛋白酶
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Alpha-1 抗胰蛋白酶 (AAT)
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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恶化事件和肺密度
大体时间：约1年
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约1年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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不良事件
大体时间：约1年
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约1年
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生命体征
大体时间：约1年
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约1年
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身体检查
大体时间：约1年
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约1年
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心电图
大体时间：约1年
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约1年
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肺功能
大体时间：约1年
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约1年
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实验室评估
大体时间：约1年
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约1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Jan Stolk, Professor、LUMC, Leiden, Netherlands
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年12月1日
初级完成 (实际的)
2014年11月1日
研究完成 (实际的)
2015年6月1日
研究注册日期
首次提交
2010年9月15日
首先提交符合 QC 标准的
2010年10月7日
首次发布 (估计)
2010年10月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年11月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年11月26日
最后验证
2016年4月1日
更多信息
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