Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nemzetközi tanulmány a belélegzett, humán alfa-1-antitripszin (AAT) biztonságosságának és hatékonyságának értékeléséről emfizémás alfa-1-antitripszinhiányos betegeknél

2019. november 26. frissítette: Kamada, Ltd.

Fázis II/III, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, többközpontú, nemzetközi vizsgálat az inhalált humán alfa-1 antitripszin (AAT) biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére emfizémás alfa-1 antitripszinhiányos betegeknél

Ez egy randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak, többközpontú, II/III. fázisú vizsgálat, amely a Kamada AAT biztonságosságát és hatásosságát értékeli belélegezve alfa-1-antitripszin (AAT) hiánya által okozott tüdőtágulásban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az alfa-1-antitripszin-hiány, más néven alfa-1-proteináz-inhibitor (API) hiány, egy genetikai rendellenesség, amelyet abnormális mennyiségű AAT-fehérje termelése és e fehérje csökkent keringési szintje jellemez. Az AAT-hiányban szenvedő betegeknél fokozott az emfizéma kialakulásának kockázata. Úgy gondolják, hogy ez a tüdőben folyamatosan kis számban jelenlévő sejtek által felszabaduló elasztáz krónikus aktivitásának az eredménye.

Három elvakult időközi elemzés kimutatta, hogy nincsenek biztonsági problémák és aggályok az elviselhetőséget illetően.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

168

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Hellerup, Dánia
        • Gentofte Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Egyesült Királyság
        • Royal Infirmary of Edinburgh
      • London, Egyesült Királyság
        • Royal Brompton Hospital
  • Hollandia
      • Leiden, Hollandia
        • LUMC
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Inspiration Research Limited
      • Vancouver, Kanada
        • Seymour Health Centre
  • Németország
      • Homburg/Saar, Németország
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
      • Marburg, Németország
        • Universitatsklinikum GieBen und Marburg
  • Svédország
      • Malmo, Svédország, 20502
        • Malmö University Hospital
      • Stockholm, Svédország
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • Írország
      • Dublin, Írország
        • Beaumont Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Fő befogadási kritériumok:

  • Az emphysema diagnózisa CT-vizsgálattal igazolt. Ha a helyszíni dokumentálásnál nem áll rendelkezésre korábbi CT-vizsgálatról készült jelentés, akkor a szűréskor CT-vizsgálatot kell végezni
  • Legalább 18 éves férfi vagy nőbeteg.
  • Képes és hajlandó aláírni egy tájékozott hozzájárulást.
  • Beteg, akinek veleszületett PiZZ fenotípusú (homozigóta) AAT-hiánya vagy más, AAT-hiányhoz kapcsolódó ritka fenotípusa van, és az AAT szérumszintje ≤ 11 mikromol. Az IV AAT augmentációs terápiában részesülő betegek esetében a szérum AAT-szint küszöbértéke nem vonatkozik.
  • A FEV1/SVC a hörgőtágító kezelés utáni előrejelzett érték 70%-a (az SVC lassú VC) és a FEV1 < a hörgőtágító után várható érték 80%-a
  • A szűrést megelőző utolsó 18 hónapban legalább két közepes vagy súlyos exacerbáció, amely a kezelés megváltoztatását igényelte (antibiotikumok, szisztémás szteroidok, kórházi kezelés), amelyek közül legalább az egyik a szűrést megelőző 12 hónapban fordult elő.
  • Képes betartani az elektronikus napló kitöltését.
  • Az inhalációs AAT önálló beadásának képessége.
  • A szérum hematológiai, szérumkémiai és szérum gyulladásos/immunogén markerekben a vezető kutató megítélése szerint nincs jelentős eltérés, figyelembe véve az AAT-hiány lehetséges hatásait.
  • A vizsgálatvezető megítélése szerint, figyelembe véve az AAT-hiány lehetséges hatásait, nincs jelentős eltérés a vizeletvizsgálatban.
  • A vizsgáló megítélése szerint nincs jelentős eltérés az EKG-ban.
  • Negatív a HBsAg-ra és a HCV, HIV-1 elleni antitestekre.
  • AAT-hiányos betegek, akik vagy naiv (nem kapnak IV augmentációs terápiát) vagy AAT-hiányos (IV augmentációs terápiában részesülő) betegek, ha a szűrővizsgálat előtt legalább 3 hónapig stabilak voltak a rendszeres terápiában, és hajlandóak a folytatásra eljárás során. Ne feledje, hogy csak németországi telephelyek toborozhatnak olyan betegeket, akiket jelenleg IV AAT-vel kezelnek. Azok a betegek, akik 6 hónappal a szűrés időpontja előtt abbahagyták az intravénás augmentációs kezelést, és nem kezdik újra ezt a kezelést a vizsgálat ideje alatt, naivnak minősülnek.
  • Nem terhes, nem szoptató nőbeteg, akinek a terhességi szűrőtesztje negatív, és akik a vizsgáló által megbízhatónak ítélt fogamzásgátló módszert alkalmaznak, vagy legalább 2 évvel a menopauza után vagy műtétileg sterilizáltak.

Fő kizárási kritériumok:

  • FEV1 >= 80% vagy FEV1 < 20% a hörgőtágító után várható értéknek.
  • FEV1/SVC>=70%
  • A tüdőtranszplantáció története.
  • Bármely tüdőműtét az elmúlt két évben.
  • Bármely mellkassebészeti várólistán.
  • Az utolsó exacerbáció vége kevesebb mint 6 héttel a szűrés/újraszűrő látogatás előtt.
  • Klinikailag jelentős interkurrens betegségek (kivéve az AAT-hiány következtében kialakuló légúti vagy májbetegségeket), beleértve a szív-, máj-, vese-, endokrin, neurológiai, hematológiai, daganatos, immunológiai, csontrendszeri vagy egyéb betegségeket, amelyek a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatják a a tanulmány biztonságát, megfelelőségét vagy egyéb szempontjait. A kezelőorvossal és a szponzorral történt egyeztetés után a jól kontrollált, krónikus betegségben szenvedő betegek is bevonhatók.
  • Aktív dohányzás a szűréstől számított 12 hónapban.
  • Terhesség vagy szoptatás.
  • Fogamzóképes korú nő, aki nem szed megfelelő fogamzásgátlást a vizsgáló szerint.
  • Pszichiátriai/mentális zavar vagy bármely más olyan egészségügyi rendellenesség jelenléte, amely ronthatja a beteg azon képességét, hogy beleegyezését adja vagy a vizsgálati protokoll követelményeinek megfeleljen.
  • Folyamatos HCV, HBV és/vagy HIV vírusfertőzés bizonyítéka.
  • Bizonyítékok alkohollal való visszaélésre vagy alkohollal való visszaélésre vagy illegális és/vagy legálisan felírt kábítószerekre.
  • IgA hiány
  • Életveszélyes allergia, anafilaxiás reakció vagy szisztémás reakció a kórtörténetben emberi plazmából származó termékekre.
  • Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban a kiindulási vizit előtt 30 napon belül.
  • Képtelenség a tervezett klinikai látogatásokon részt venni és/vagy a vizsgálati protokollt betartani.
  • Bármilyen egyéb tényező, amely a vizsgáló véleménye szerint megakadályozná a beteget abban, hogy megfeleljen a protokoll követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Egyéb: Placebo
Placebo
Kísérleti: Alfa-1 antitripszin
Biológiai: Kamada AAT inhalációhoz
Alfa-1 antitripszin (AAT)
Más nevek:
  • Alfa-1 proteináz gátló (API)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Exacerbációs események és a tüdő sűrűsége
Időkeret: Körülbelül 1 év
Körülbelül 1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Mellékhatások
Időkeret: Körülbelül 1 év
Körülbelül 1 év
Életjelek
Időkeret: Körülbelül 1 év
Körülbelül 1 év
Fizikális vizsgálat
Időkeret: Körülbelül 1 év
Körülbelül 1 év
EKG
Időkeret: Körülbelül 1 év
Körülbelül 1 év
A tüdő működése
Időkeret: Körülbelül 1 év
Körülbelül 1 év
Laboratóriumi értékelések
Időkeret: Körülbelül 1 év
Körülbelül 1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Kamada, Ltd.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jan Stolk, Professor, LUMC, Leiden, Netherlands

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. szeptember 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. október 7.

Első közzététel (Becslés)

2010. október 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. november 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. november 26.

Utolsó ellenőrzés

2016. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Kamada-AAT (inhaled) 007

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel