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Estudo internacional avaliando a segurança e a eficácia da alfa-1 antitripsina (AAT) humana inalada em pacientes com deficiência de alfa-1 antitripsina com enfisema

26 de novembro de 2019 atualizado por: Kamada, Ltd.

Um estudo internacional de Fase II/III, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, multicêntrico, avaliando a segurança e a eficácia da alfa-1 antitripsina (AAT) humana inalada em pacientes com deficiência de alfa-1 antitripsina com enfisema

Este é um estudo randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, multicêntrico, de Fase II/III, avaliando a segurança e eficácia de Kamada AAT para inalação em pacientes com enfisema causado por deficiência de alfa-1 antitripsina (AAT).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A Deficiência de Alfa-1 Antitripsina, também chamada de deficiência de Inibidor de Alfa-1-Proteínase (API), é um distúrbio genético caracterizado pela produção de uma quantidade anormal de proteína AAT e níveis circulantes reduzidos dessa proteína. Indivíduos com deficiência de AAT têm maior risco de desenvolver enfisema. Acredita-se que isso seja resultado da atividade crônica da elastase liberada por células continuamente presentes nos pulmões em baixo número.

Três análises intermediárias cegas mostraram que não há problemas de segurança nem preocupações quanto à tolerabilidade.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

168

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Homburg/Saar, Alemanha
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
      • Marburg, Alemanha
        • Universitatsklinikum GieBen und Marburg
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Inspiration Research Limited
      • Vancouver, Canadá
        • Seymour Health Centre
  • Dinamarca
      • Hellerup, Dinamarca
        • Gentofte Hospital
  • Holanda
      • Leiden, Holanda
        • LUMC
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Beaumont Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Royal Infirmary of Edinburgh
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton Hospital
  • Suécia
      • Malmo, Suécia, 20502
        • Malmö University Hospital
      • Stockholm, Suécia
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Diagnóstico de enfisema confirmado por tomografia computadorizada. Se um relatório de tomografia computadorizada anterior não estiver disponível na documentação do local, uma tomografia computadorizada deve ser realizada na triagem
  • Pacientes do sexo masculino ou feminino com pelo menos 18 anos de idade.
  • Capaz e disposto a assinar um consentimento informado.
  • Paciente com registro de deficiência congênita de AAT do fenótipo PiZZ (homozigoto) ou outros fenótipos raros relacionados à deficiência de AAT e com nível sérico de AAT ≤ 11 micromoles. Para pacientes recebendo terapia de aumento de AAT IV, o limite do nível sérico de AAT não se aplica.
  • VEF1/SVC <70% do valor previsto pós-broncodilatador (SVC é VC lento) e VEF1 <80% do valor previsto pós-broncodilatador
  • História de pelo menos duas exacerbações moderadas ou graves que exigiram mudança no tratamento (antibióticos, esteróides sistêmicos, hospitalização) nos últimos 18 meses antes da data da triagem, com pelo menos uma delas ocorrendo nos últimos 12 meses antes da triagem.
  • Capacidade de cumprir com a conclusão do diário eletrônico.
  • Capacidade de auto-administrar AAT inalado.
  • Nenhuma anormalidade significativa na hematologia sérica, na química sérica e nos marcadores inflamatórios/imunogênicos séricos de acordo com o julgamento do Pesquisador Principal, levando em consideração os efeitos potenciais da deficiência de AAT.
  • Nenhuma anormalidade significativa no exame de urina de acordo com o julgamento do Investigador Principal, levando em consideração os efeitos potenciais da deficiência de AAT.
  • Nenhuma anormalidade significativa no ECG de acordo com o julgamento do investigador.
  • Negativo para HBsAg e para anticorpos para HCV, HIV-1.
  • Pacientes com deficiência de AAT que são virgens (não recebendo terapia de reposição intravenosa) ou pacientes com deficiência de AAT (recebendo terapia de reposição intravenosa), se estiverem estáveis ​​na terapia regular por pelo menos 3 meses antes da consulta de triagem e estiverem dispostos a continuar o mesmo regime ao longo deste julgamento. Observe que apenas os centros na Alemanha podem recrutar pacientes que estão atualmente sendo tratados com IV AAT.
  • Pacientes do sexo feminino não grávidas e não lactantes, cujo teste de triagem de gravidez é negativo e que estão usando métodos contraceptivos considerados confiáveis ​​pelo investigador, ou que estão na pós-menopausa há pelo menos 2 anos ou esterilizadas cirurgicamente.

Principais Critérios de Exclusão:

  • VEF1 >= 80% ou VEF1 < 20% do valor previsto pós-broncodilatador.
  • VEF1/SVC>=70%
  • Histórico de transplante pulmonar.
  • Qualquer cirurgia pulmonar nos últimos dois anos.
  • Em qualquer lista de espera de cirurgia torácica.
  • Fim da última exacerbação menos de 6 semanas antes da visita de triagem/nova triagem.
  • Doenças intercorrentes clinicamente significativas (exceto doença respiratória ou hepática secundária à deficiência de AAT), incluindo: cardíaca, hepática, renal, endócrina, neurológica, hematológica, neoplásica, imunológica, esquelética ou outra) que, na opinião do investigador, possam interferir com a segurança, conformidade ou outros aspectos deste estudo. Pacientes com doenças crônicas bem controladas poderiam ser incluídos após consulta com o médico assistente e o patrocinador.
  • Tabagismo ativo durante os últimos 12 meses a partir da data da triagem.
  • Gravidez ou lactação.
  • Mulher com potencial para engravidar que não toma contracepção adequada considerada confiável pelo investigador.
  • Presença de transtorno psiquiátrico/mental ou qualquer outro transtorno médico que possa prejudicar a capacidade do paciente de dar consentimento informado ou cumprir os requisitos do protocolo do estudo.
  • Evidência de infecção viral contínua com HCV, HBV e/ou HIV.
  • Evidência de abuso de álcool ou história de abuso de álcool ou drogas ilegais e/ou legalmente prescritas.
  • Deficiência de IgA
  • História de alergia com risco de vida, reação anafilática ou resposta sistêmica a produtos derivados de plasma humano.
  • Participação em outro estudo clínico dentro de 30 dias antes da visita inicial.
  • Incapacidade de comparecer às consultas clínicas agendadas e/ou cumprir o protocolo do estudo.
  • Qualquer outro fator que, na opinião do investigador, impeça o paciente de cumprir as exigências do protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Outro: Placebo
Placebo
Experimental: Alfa-1 Antitripsina
Biológico: Kamada AAT para inalação
Alfa-1 Antitripsina (AAT)
Outros nomes:
  • Inibidor de alfa-1 proteinase (API)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Eventos de exacerbação e densidade pulmonar
Prazo: Aproximadamente 1 ano
Aproximadamente 1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Eventos adversos
Prazo: Aproximadamente 1 ano
Aproximadamente 1 ano
Sinais vitais
Prazo: Aproximadamente 1 ano
Aproximadamente 1 ano
Exame físico
Prazo: Aproximadamente 1 ano
Aproximadamente 1 ano
ECG
Prazo: Aproximadamente 1 ano
Aproximadamente 1 ano
Função pulmonar
Prazo: Aproximadamente 1 ano
Aproximadamente 1 ano
Avaliações laboratoriais
Prazo: Aproximadamente 1 ano
Aproximadamente 1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Kamada, Ltd.

Investigadores

  • Investigador principal: Jan Stolk, Professor, LUMC, Leiden, Netherlands

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de novembro de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de setembro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de outubro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

8 de outubro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de novembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de novembro de 2019

Última verificação

1 de abril de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Kamada-AAT (inhaled) 007

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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