DCBT の安全性と有効性を評価するパイロット研究: 血液悪性腫瘍患者に対する NiCord® および UNM CBU

同種造血幹細胞移植（HSCT）は、さまざまな血液悪性腫瘍、骨髄不全症候群、遺伝性代謝障害を治癒できる可能性のある処置です。 同種異系HSCTの適用はドナーの入手可能性によって制限されており、そうでなければ適切な候補者の約3分の1だけが適切に適合する家族ドナーを持っている。 代替ドナーには、不一致の家族メンバーや一致する血縁関係のないドナーが含まれますが、これらのアプローチは、移植片対宿主病（GvHD）のリスクの増加と、長期にわたる煩雑な検索および調達プロセスによって複雑になることがよくあります。 さらに、人種的少数派の被験者は、ヒト白血球抗原 (HLA) が適合する適切なドナーを見つけることができません。

臍帯血は幹細胞の代替供給源としてますます使用されており、臍帯血がなければこの治療的アプローチの対象とならない患者にも同種HSCTの利用可能性が拡大しています。 過去 10 年間で、血縁ドナーおよび非血縁ドナーからの臍帯血移植の数が劇的に増加しました。 これまでに、さまざまな遺伝的、血液学的、免疫学的、代謝的および腫瘍学的疾患のために、20,000 人を超える患者が血縁関係のないドナーからの臍帯血移植を受けていると推定されています。 臍帯血移植の主な利点には、調達が容易であること、ドナーへのリスクがないこと、伝染感染の発生率が低いこと、すぐに利用できること、ドナーとレシピエントの HLA が一致しない場合の急性 GvHD のリスクが低いことが挙げられます。 それにもかかわらず、低細胞量は依然としてこの細胞源の主な制限であり、他の造血細胞源と比較して造血再構成の遅れ、移植片不全のリスクの増加、および治療関連死亡率の比較的高い原因となります。 臍帯血移植の転帰を改善し、適用可能性を拡大するための 1 つの潜在的な解決策は、臍帯血由来の幹細胞および前駆細胞を体外で拡大することです。

スポンサーは、臍帯血由来の造血前駆細胞の体外細胞増殖のための新しい技術に基づく NiCord® の開発に着手しました。 NiCord® は、移植される短期および長期の再構成前駆細胞の数を増やすことにより、臍帯血移植のより広範な適用を可能にし、高リスクの血液悪性腫瘍を有する被験者の臨床転帰を改善する可能性があります。

現在の研究の主な目的は、骨髄破壊療法後の血液悪性腫瘍患者における NiCord® と未操作臍帯血ユニットの同時移植の安全性を評価することです。