Pilotundersøgelse, der evaluerer sikkerhed og effektivitet af DCBT: NiCord® & UNM CBU til patienter med hæmatologiske maligniteter

Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) er en potentielt helbredende procedure for forskellige hæmatologiske maligniteter, knoglemarvssvigtsyndromer og arvelige metaboliske lidelser. Anvendelsen af ​​allogen HSCT er begrænset af donortilgængelighed, således at kun cirka en tredjedel af de ellers passende kandidater har passende matchede familiedonorer. Alternative donorer omfatter mismatchede familiemedlemmer eller matchede ikke-relaterede donorer, men disse tilgange kompliceres ofte af en øget risiko for graft-versus-host-sygdom (GvHD) og en langvarig og besværlig søge- og indkøbsproces. Desuden finder langt færre forsøgspersoner af raceminoriteter egnede humane leukocytantigen (HLA)-matchede donorer.

Navlestrengsblod er i stigende grad blevet brugt som en alternativ kilde til stamceller og har udvidet tilgængeligheden af ​​allogen HSCT til patienter, som ellers ikke ville være berettiget til denne helbredende tilgang. I det sidste årti er antallet af navlestrengsblodtransplantationer fra relaterede og ikke-beslægtede donorer steget dramatisk. Det anslås, at mere end 20.000 patienter har gennemgået navlestrengsblodtransplantation fra ubeslægtede donorer til dato for en række genetiske, hæmatologiske, immunologiske, metaboliske og onkologiske lidelser. De største fordele ved navlestrengsblodtransplantation omfatter let udtagning, ingen risiko for donorer, reduceret forekomst af overførende infektioner, øjeblikkelig tilgængelighed og reduceret risiko for akut GvHD i forbindelse med donor-recipient-HLA-mismatch. Ikke desto mindre forbliver den lave celledosis en væsentlig begrænsning af denne cellekilde, hvilket fører til forsinket hæmatopoietisk rekonstitution, højere risiko for transplantatsvigt og relativt høje behandlingsrelaterede dødelighedsrater sammenlignet med andre hæmatopoietiske cellekilder. For at forbedre resultater og udvide anvendeligheden af ​​navlestrengsblodtransplantation er en potentiel løsning ex vivo ekspansion af navlestrengsblod-afledte stam- og progenitorceller.

Sponsoren har forpligtet sig til at udvikle NiCord®, som er baseret på en ny teknologi til ex vivo celleudvidelse af navlestrengsblod-afledte hæmatopoietiske progenitorceller. Ved at øge antallet af transplanterede kort- og langsigtede rekonstitutionsstamceller har NiCord® potentialet til at muliggøre bredere anvendelse af navlestrengsblodtransplantation og forbedre kliniske resultater hos personer med højrisiko hæmatologiske maligniteter.

Hovedformålet med det aktuelle studie er at evaluere sikkerheden ved co-transplantation af NiCord® og en umanipuleret navlestrengsblodsenhed hos patienter med hæmatologiske maligniteter efter myeloablativ terapi.