Étude pilote évaluant l'innocuité et l'efficacité du DCBT : NiCord® et UNM CBU pour les patients atteints d'hémopathies malignes

La greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) est une procédure potentiellement curative pour diverses hémopathies malignes, syndromes d'insuffisance médullaire et troubles métaboliques héréditaires. L'application de la GCSH allogénique est limitée par la disponibilité des donneurs, de sorte que seulement environ un tiers des candidats autrement appropriés ont des donneurs familiaux convenablement appariés. Les donneurs alternatifs comprennent des membres de la famille incompatibles ou des donneurs non apparentés compatibles, mais ces approches sont souvent compliquées par un risque accru de maladie du greffon contre l'hôte (GvHD) et un processus de recherche et d'approvisionnement long et fastidieux. En outre, beaucoup moins de sujets appartenant à des minorités raciales trouvent des donneurs compatibles avec l'antigène leucocytaire humain (HLA).

Le sang de cordon ombilical a été de plus en plus utilisé comme source alternative de cellules souches et a étendu la disponibilité de la GCSH allogénique aux patients qui autrement ne seraient pas éligibles à cette approche curative. Au cours de la dernière décennie, le nombre de greffes de sang de cordon provenant de donneurs apparentés et non apparentés a considérablement augmenté. On estime que plus de 20 000 patients ont subi une greffe de sang de cordon ombilical provenant de donneurs non apparentés à ce jour pour une variété de troubles génétiques, hématologiques, immunologiques, métaboliques et oncologiques. Les principaux avantages de la greffe de sang de cordon comprennent un approvisionnement facile, aucun risque pour les donneurs, une incidence réduite de transmission d'infections, une disponibilité immédiate et un risque réduit de GvHD aiguë dans le cadre d'une inadéquation HLA donneur-receveur. Néanmoins, la faible dose de cellules reste une limitation principale de cette source de cellules, entraînant une reconstitution hématopoïétique retardée, un risque plus élevé d'échec de la greffe et des taux de mortalité liés au traitement relativement élevés par rapport aux autres sources de cellules hématopoïétiques. Pour améliorer les résultats et étendre l'applicabilité de la greffe de sang de cordon, une solution potentielle est l'expansion ex vivo des cellules souches et progénitrices dérivées du sang de cordon.

Le Promoteur s'est engagé à développer NiCord®, qui est basé sur une nouvelle technologie d'expansion cellulaire ex vivo de cellules progénitrices hématopoïétiques dérivées du sang de cordon. En augmentant le nombre de cellules progénitrices de reconstitution à court et à long terme transplantées, NiCord® a le potentiel de permettre une application plus large de la transplantation de sang de cordon ombilical et d'améliorer les résultats cliniques chez les sujets atteints d'hémopathies malignes à haut risque.

L'objectif principal de l'étude actuelle est d'évaluer l'innocuité de la co-transplantation de NiCord® et d'une unité de sang de cordon non manipulé chez des patients atteints d'hémopathies malignes après un traitement myéloablatif.