Pilotstudie som evaluerer sikkerhet og effekt av DCBT: NiCord® og UNM CBU til pasienter med hematologiske maligniteter

Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) er en potensielt kurativ prosedyre for ulike hematologiske maligniteter, benmargssviktsyndromer og arvelige metabolske forstyrrelser. Anvendelsen av allogen HSCT er begrenset av donortilgjengelighet, slik at bare omtrent en tredjedel av de ellers passende kandidatene har matchet familiegivere på passende måte. Alternative givere inkluderer mismatchede familiemedlemmer eller matchede ikke-relaterte givere, men disse tilnærmingene er ofte komplisert av økt risiko for graft-versus-host disease (GvHD) og en langvarig og tungvint søke- og anskaffelsesprosess. I tillegg finner langt færre individer av raseminoriteter egnede donorer som matcher humant leukocyttantigen (HLA).

Navlestrengsblod har i økende grad blitt brukt som en alternativ kilde til stamceller og har utvidet tilgjengeligheten av allogen HSCT til pasienter som ellers ikke ville vært kvalifisert for denne kurative tilnærmingen. I løpet av det siste tiåret har antallet navlestrengsblodtransplantasjoner fra beslektede og ubeslektede givere økt dramatisk. Det er anslått at mer enn 20 000 pasienter har gjennomgått navlestrengsblodtransplantasjon fra ubeslektede givere til dags dato for en rekke genetiske, hematologiske, immunologiske, metabolske og onkologiske lidelser. De største fordelene med navlestrengsblodtransplantasjon inkluderer enkel anskaffelse, ingen risiko for donorer, redusert forekomst av overføring av infeksjoner, umiddelbar tilgjengelighet og redusert risiko for akutt GvHD ved HLA-mismatch mellom donor og mottaker. Ikke desto mindre er den lave celledosen fortsatt en hovedbegrensning for denne cellekilden som fører til forsinket hematopoetisk rekonstitusjon, høyere risiko for transplantasjonssvikt og relativt høye behandlingsrelaterte dødelighetsrater sammenlignet med andre hematopoetiske cellekilder. For å forbedre resultatene og utvide anvendeligheten av navlestrengsblodtransplantasjon, er en potensiell løsning ex vivo utvidelse av navlestrengsblod-avledede stam- og stamceller.

Sponsoren har forpliktet seg til å utvikle NiCord®, som er basert på en ny teknologi for ex vivo celleutvidelse av navlestrengsblod-avledede hematopoietiske stamceller. Ved å øke antallet kort- og langsiktige rekonstituerte stamceller som transplanteres, har NiCord® potensial til å muliggjøre bredere anvendelse av navlestrengsblodtransplantasjon og forbedre kliniske resultater hos personer med høyrisiko hematologiske maligniteter.

Hovedmålet med den nåværende studien er å evaluere sikkerheten ved samtidig transplantasjon av NiCord® og en umanipulert navlestrengsblodenhet hos pasienter med hematologiske maligniteter etter myeloablativ terapi.