Estudo piloto avaliando segurança e eficácia de DCBT: NiCord® e UNM CBU para pacientes com neoplasias hematológicas

O transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) é um procedimento potencialmente curativo para várias neoplasias hematológicas, síndromes de insuficiência da medula óssea e distúrbios metabólicos hereditários. A aplicação do HSCT alogênico é limitada pela disponibilidade de doadores, de modo que apenas aproximadamente um terço dos candidatos apropriados têm doadores familiares compatíveis. Doadores alternativos incluem membros da família incompatíveis ou doadores não aparentados compatíveis, mas essas abordagens são frequentemente complicadas por um risco aumentado de doença do enxerto contra o hospedeiro (GvHD) e um processo de busca e aquisição prolongado e complicado. Além disso, muito menos indivíduos de minorias raciais encontram doadores compatíveis com o antígeno leucocitário humano (HLA).

O sangue do cordão umbilical tem sido cada vez mais utilizado como uma fonte alternativa de células-tronco e ampliou a disponibilidade de TCTH alogênico para pacientes que, de outra forma, não seriam elegíveis para esta abordagem curativa. Na última década, o número de transplantes de sangue do cordão umbilical de doadores aparentados e não aparentados aumentou dramaticamente. Estima-se que mais de 20.000 pacientes tenham sido submetidos a transplante de sangue do cordão umbilical de doadores não aparentados até o momento para uma variedade de distúrbios genéticos, hematológicos, imunológicos, metabólicos e oncológicos. As principais vantagens do transplante de sangue do cordão umbilical incluem fácil aquisição, nenhum risco para os doadores, redução da incidência de infecções transmissíveis, disponibilidade imediata e risco reduzido de GvHD aguda no contexto de incompatibilidade HLA doador-receptor. No entanto, a baixa dose de células continua sendo a principal limitação dessa fonte de células, levando a uma reconstituição hematopoiética retardada, maior risco de falha do enxerto e taxas de mortalidade relacionadas ao tratamento relativamente altas em comparação com outras fontes de células hematopoiéticas. Para melhorar os resultados e estender a aplicabilidade do transplante de sangue do cordão umbilical, uma solução potencial é a expansão ex vivo de células-tronco e progenitoras derivadas do sangue do cordão umbilical.

O Patrocinador comprometeu-se a desenvolver o NiCord®, que se baseia em uma nova tecnologia para expansão celular ex vivo de células progenitoras hematopoiéticas derivadas do sangue do cordão umbilical. Ao aumentar o número de células progenitoras de reconstituição de curto e longo prazo transplantadas, o NiCord® tem o potencial de permitir uma aplicação mais ampla do transplante de sangue do cordão umbilical e melhorar os resultados clínicos em indivíduos com neoplasias hematológicas de alto risco.

O principal objetivo do presente estudo é avaliar a segurança do cotransplante de NiCord® e uma unidade de sangue de cordão não manipulado em pacientes com malignidades hematológicas após terapia mieloablativa.