Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie hodnotící bezpečnost a účinnost DCBT: NiCord® a UNM CBU pacientům s hematologickými malignitami

1. srpna 2021 aktualizováno: Gamida Cell ltd

Alogenní transplantace kmenových buněk NiCord®, ex vivo expandovaných kmenových a progenitorových buněk získaných z pupečníkové krve v kombinaci s druhou, nemanipulovanou jednotkou pupečníkové krve u pacientů s hematologickými malignitami

Pilotní studie hodnotící bezpečnost a účinnost společné transplantace NiCord®, ex vivo rozšířené populace kmenových a progenitorových buněk odvozených z UCB s druhou, nemanipulovanou CBU u pacientů s hematologickými malignitami

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) je potenciálně kurativní postup pro různé hematologické malignity, syndromy selhání kostní dřeně a dědičné metabolické poruchy. Aplikace alogenní HSCT je omezena dostupností dárce tak, že pouze přibližně jedna třetina jinak vhodných kandidátů má vhodně odpovídající rodinné dárce. Alternativní dárci zahrnují neshodné členy rodiny nebo shodující se nepříbuzní dárci, ale tyto přístupy jsou často komplikovány zvýšeným rizikem reakce štěpu proti hostiteli (GvHD) a zdlouhavým a těžkopádným procesem vyhledávání a odběru. Kromě toho mnohem méně jedinců z rasových menšin najde vhodné dárce odpovídající lidskému leukocytovému antigenu (HLA).

Pupečníková krev se stále více používá jako alternativní zdroj kmenových buněk a rozšířila dostupnost alogenní HSCT pro pacienty, kteří by jinak nebyli způsobilí pro tento léčebný přístup. V posledním desetiletí dramaticky vzrostl počet transplantací pupečníkové krve od příbuzných i nepříbuzných dárců. Odhaduje se, že dosud více než 20 000 pacientů podstoupilo transplantaci pupečníkové krve od nepříbuzných dárců pro různé genetické, hematologické, imunologické, metabolické a onkologické poruchy. Mezi hlavní výhody transplantace pupečníkové krve patří snadný odběr, žádné riziko pro dárce, snížený výskyt přenášejících infekcí, okamžitá dostupnost a snížené riziko akutní GvHD při nesouladu mezi dárcem a příjemcem HLA. Nicméně nízká buněčná dávka zůstává hlavním omezením tohoto buněčného zdroje, což vede k opožděné hematopoetické rekonstituci, vyššímu riziku selhání štěpu a relativně vysoké úmrtnosti související s léčbou ve srovnání s jinými zdroji hematopoetických buněk. Pro zlepšení výsledků a rozšíření použitelnosti transplantace pupečníkové krve je jedním z potenciálních řešení ex vivo expanze kmenových a progenitorových buněk pocházejících z pupečníkové krve.

Sponzor se zavázal vyvinout NiCord®, který je založen na nové technologii ex vivo buněčné expanze hematopoetických progenitorových buněk derivovaných z pupečníkové krve. Zvýšením počtu transplantovaných krátkodobě a dlouhodobě rekonstitučních progenitorových buněk má NiCord® potenciál umožnit širší aplikaci transplantace pupečníkové krve a zlepšit klinické výsledky u subjektů s vysoce rizikovými hematologickými malignitami.

Hlavním cílem současné studie je zhodnotit bezpečnost společné transplantace NiCord® a nemanipulované jednotky pupečníkové krve u pacientů s hematologickými malignitami po myeloablativní léčbě.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
        • Loyola University, Cardinal Bernardin Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Použitelné onemocnění a způsobilé pro myeloablativní SCT
  • Pacienti musí mít dvě CBU částečně odpovídající HLA
  • Záložní zdroj kmenových buněk
  • Adekvátní skóre Karnofsky Performance nebo Lansky Play-Performance scale
  • Dostatečné fyziologické rezervy
  • Podepsaný písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • příbuzný dárce odpovídající HLA schopný darovat
  • Předchozí alogenní HSCT
  • Pacienti s lymfomem s progresivním onemocněním
  • Jiná aktivní malignita
  • Infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  • Aktivní nebo nekontrolovaná infekce
  • Aktivní/symptomy onemocnění centrálního nervového systému (CNS).
  • Těhotenství nebo kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NiCord
Lék: NiCord®
NiCord® je produkt na bázi buněk složený z ex vivo expandovaných kmenových a progenitorových buněk odvozených z pupečníkové šňůry.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Akutní toxicita spojená s infuzí NiCord
Časové okno: 180 dní po transplantaci
Akutní toxicita spojená s infuzí NiCord bude měřena podle nežádoucích účinků během 24 hodin po infuzi, definovaných jako období akutní toxicity. Specificky byly sledovány známé nežádoucí příhody spojené s myeloablací a transplantací pupečníkové krve, včetně horečky, zimnice, alergické reakce/přecitlivělosti, anafylaxe, sinusové bradykardie, sinusové tachykardie, hypertenze, hypotenze, nauzey, zvracení, průjmu, dušnosti, hypoxie, hemoglobinurie, infekce, boku bolest a jakékoli jiné kožní, CNS, srdeční, plicní nebo jiné projevy toxicity.
180 dní po transplantaci
Podíl pacientů s přihojením neutrofilů
Časové okno: 42 dní
Přihojení neutrofilů bylo definováno jako dosažení absolutního počtu neutrofilů (ANC) ≥500 mm3 pro 3 po sobě jdoucí měření v různých dnech dne 42 včetně (den přihojení byl definován jako první z těchto 3 dnů). Výtěžek ANC musí být dárcovského původu, doložený testy chimerismu periferní krve, které ukazují méně než nebo rovno 10 % hostitelských buněk v periferní krvi.
42 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů, u kterých se vyvinula akutní GvHD stupně II-IV a III-IV
Časové okno: 180 dní

Akutní GvHD byla hodnocena od transplantace (den 0) do 99. dne po transplantaci nebo častěji, jak je klinicky indikováno. GvHD byla klasifikována podle Glucksbergovy klasifikace (Glucksberg, Storb et al. 1974).

Celkový stupeň GvHD však byl stanoven hodnocením kožního onemocnění, onemocnění jater a gastrointestinálních projevů.
180 dní
Nerelapsová úmrtnost
Časové okno: 100 dní
Podíl pacientů, kteří měli mortalitu bez relapsu po 100 dnech.
100 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Gamida Cell ltd

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Patrick Stiff, MD, Loyola University
  • Ředitel studie: David Snyder, PhD, Gamida Cell ltd

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. října 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. října 2010

První zveřejněno (Odhad)

15. října 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. srpna 2021

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GC P#01.01.020

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Non-Hodgkinův lymfom

Klinické studie na NiCord®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit