Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kísérleti tanulmány a DCBT biztonságának és hatékonyságának értékeléséről: NiCord® és UNM CBU hematológiai rosszindulatú betegeknél

2021. augusztus 1. frissítette: Gamida Cell ltd

NiCord®, köldökzsinórvérből származó ex vivo kiterjesztett ős- és progenitor sejtek allogén őssejt-transzplantációja egy második, nem manipulált köldökzsinórvér-egységgel kombinálva rosszindulatú hematológiai betegségben szenvedő betegeknél

Kísérleti tanulmány a NiCord®, az UCB-ből származó ex vivo kiterjesztett ős- és progenitor sejtek egy második, nem manipulált CBU együttes transzplantációjának biztonságosságát és hatékonyságát értékelő hematológiai rosszindulatú betegeknél

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) egy potenciálisan gyógyító eljárás különféle hematológiai rosszindulatú daganatok, csontvelő-elégtelenség szindrómák és öröklött anyagcserezavarok kezelésére. Az allogén HSCT alkalmazását korlátozza a donorok elérhetősége, így az egyébként megfelelő jelöltek csak körülbelül egyharmada rendelkezik megfelelő családi donorral. Az alternatív donorok közé tartoznak az össze nem illő családtagok vagy a nem rokon donorok, de ezeket a megközelítéseket gyakran bonyolítja a graft versus-host betegség (GvHD) fokozott kockázata, valamint az elhúzódó és nehézkes keresési és beszerzési folyamat. Ezenkívül sokkal kevesebb faji kisebbséghez tartozó alany talál megfelelő humán leukocita antigén (HLA) megfelelő donort.

A köldökzsinórvért egyre gyakrabban használják alternatív őssejtforrásként, és kiterjesztette az allogén HSCT elérhetőségét olyan betegekre is, akik egyébként nem lennének alkalmasak erre a gyógyító megközelítésre. Az elmúlt évtizedben drámaian megnőtt a rokon és nem rokon donoroktól származó köldökzsinórvér-transzplantációk száma. Becslések szerint eddig több mint 20 000 betegen végeztek köldökzsinórvér-transzplantációt független donoroktól különféle genetikai, hematológiai, immunológiai, anyagcsere- és onkológiai rendellenességek miatt. A köldökzsinórvér-transzplantáció fő előnyei közé tartozik a könnyű beszerzés, a donorok kockázatának hiánya, a fertőzések átvitelének csökkent gyakorisága, az azonnali elérhetőség és az akut GvHD kockázatának csökkentése a donor-recipiens HLA eltérés esetén. Mindazonáltal az alacsony sejtdózis továbbra is ennek a sejtforrásnak a fő korlátja, ami késleltetett hematopoietikus helyreálláshoz, a graft kudarcának nagyobb kockázatához és a kezeléssel összefüggő viszonylag magas mortalitási arányhoz vezet más hematopoetikus sejtforrásokhoz képest. A köldökzsinórvér-transzplantáció eredményeinek javítása és alkalmazhatóságának kiterjesztése érdekében az egyik lehetséges megoldás a köldökzsinórvérből származó ős- és progenitorsejtek ex vivo expanziója.

A szponzor vállalta a NiCord® kifejlesztését, amely a köldökzsinórvérből származó hematopoietikus progenitor sejtek ex vivo sejttágítására szolgáló új technológián alapul. Az átültetett rövid és hosszú távú helyreállító progenitor sejtek számának növelésével a NiCord® lehetőséget kínál arra, hogy lehetővé tegye a köldökzsinórvér-transzplantáció szélesebb körű alkalmazását és javítsa a klinikai eredményeket magas kockázatú hematológiai rosszindulatú betegeknél.

A jelenlegi vizsgálat fő célja a NiCord® és a nem manipulált köldökzsinórvér-egység együttes transzplantációjának biztonságosságának értékelése myeloablatív terápiát követően hematológiai rosszindulatú daganatos betegeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Egyesült Államok, 60153
        • Loyola University, Cardinal Bernardin Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Alkalmazható betegség és alkalmas myeloablatív SCT-re
  • A betegeknek két, részben HLA-egyeztetett CBU-val kell rendelkezniük
  • Tartalék őssejtforrás
  • Megfelelő Karnofsky Performance pontszám vagy Lansky Play-Performance skála
  • Elegendő fiziológiai tartalék
  • Aláírt írásos beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • HLA-egyezésű rokon donor képes adományozni
  • Korábbi allogén HSCT
  • Progresszív betegségben szenvedő limfómás betegek
  • Egyéb aktív rosszindulatú daganatok
  • Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés
  • Aktív vagy ellenőrizetlen fertőzés
  • Központi idegrendszeri (CNS) betegség aktív/tünetei
  • Terhesség vagy szoptatás

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NiCord
Drog: NiCord®
A NiCord® egy sejtalapú termék, amely köldökzsinórból származó ex vivo kiterjesztett ős- és progenitor sejtekből áll.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A NiCord infúzióval kapcsolatos akut toxicitás
Időkeret: 180 nappal a transzplantáció után
A NiCord infúzióval kapcsolatos akut toxicitást az infúziót követő 24 órán belüli nemkívánatos események alapján mérik, amelyeket akut toxicitási periódusként határoznak meg. A mieloablációhoz és a köldökzsinórvér-transzplantációhoz kapcsolódó ismert nemkívánatos eseményeket kifejezetten figyelték, beleértve a lázat, hidegrázást, allergiás reakciót/túlérzékenységet, anafilaxiát, sinus bradycardiát, sinus tachycardiát, magas vérnyomást, hipotenziót, hányingert, hányást, hasmenést, nehézlégzést, hipoxiát, hemoglobinuria, fertőzést, fertőzést. fájdalom és bármely más bőr-, központi ideg-, szív-, tüdő- vagy egyéb toxicitási megnyilvánulás.
180 nappal a transzplantáció után
Neutrophil beültetésben szenvedő betegek aránya
Időkeret: 42 nap
A neutrofil beültetést úgy határoztuk meg, hogy az abszolút neutrofilszám (ANC) ≥500 mm3 értéket ért el 3 egymást követő mérés során, különböző napokon, a 42. napot is beleértve (a beültetés napja az első a 3 nap közül). Az ANC visszanyerésének donor eredetűnek kell lennie, amelyet perifériás vér kiméra vizsgálatai dokumentáltak, és a perifériás vérben legfeljebb 10% gazdasejteket jeleznek.
42 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek aránya, akiknél akut GvHD II-IV. és III-IV
Időkeret: 180 nap

Az akut GvHD-t a transzplantációtól (0. nap) a transzplantációt követő 99. napig értékelték, vagy klinikailag indokoltnak megfelelően gyakrabban. A GvHD-t a Glucksberg-osztályozás szerint osztályozták (Glucksberg, Storb et al. 1974).

A GvHD általános fokozatát azonban a bőrbetegség, a májbetegség és a gyomor-bélrendszeri megnyilvánulások értékelése határozta meg.
180 nap
Nem visszaeső mortalitás
Időkeret: 100 nap
Azon betegek aránya, akiknél 100 napon belül nem volt relapszusos mortalitás.
100 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Gamida Cell ltd

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Patrick Stiff, MD, Loyola University
  • Tanulmányi igazgató: David Snyder, PhD, Gamida Cell ltd

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. október 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. október 14.

Első közzététel (Becslés)

2010. október 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. augusztus 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 1.

Utolsó ellenőrzés

2021. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GC P#01.01.020

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Non-Hodgkin limfóma

Klinikai vizsgálatok a NiCord®

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ecuador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel