Studio pilota che valuta la sicurezza e l'efficacia del DCBT: NiCord® e UNM CBU per i pazienti con neoplasie ematologiche

Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) è una procedura potenzialmente curativa per varie neoplasie ematologiche, sindromi da insufficienza del midollo osseo e disordini metabolici ereditari. L'applicazione dell'HSCT allogenico è limitata dalla disponibilità di donatori in modo tale che solo circa un terzo dei candidati altrimenti idonei ha donatori familiari adeguatamente abbinati. I donatori alternativi includono familiari non corrispondenti o donatori non imparentati compatibili, ma questi approcci sono spesso complicati da un aumento del rischio di malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD) e da un processo di ricerca e approvvigionamento prolungato e ingombrante. Inoltre, molti meno soggetti appartenenti a minoranze razziali trovano donatori compatibili con l'antigene leucocitario umano (HLA).

Il sangue del cordone ombelicale è stato sempre più utilizzato come fonte alternativa di cellule staminali e ha esteso la disponibilità del trapianto allogenico a pazienti che altrimenti non sarebbero idonei per questo approccio curativo. Nell'ultimo decennio il numero di trapianti di sangue del cordone ombelicale da donatori imparentati e non è aumentato notevolmente. Si stima che più di 20.000 pazienti siano stati sottoposti a trapianto di sangue del cordone ombelicale da donatori non consanguinei fino ad oggi per una varietà di disturbi genetici, ematologici, immunologici, metabolici e oncologici. I principali vantaggi del trapianto di sangue del cordone ombelicale includono facilità di approvvigionamento, nessun rischio per i donatori, ridotta incidenza di trasmissione di infezioni, disponibilità immediata e ridotto rischio di GvHD acuta nel contesto di mancata corrispondenza tra donatore e ricevente HLA. Tuttavia, la bassa dose di cellule rimane una limitazione principale di questa fonte cellulare che porta a una ricostituzione ematopoietica ritardata, un rischio più elevato di fallimento del trapianto e tassi di mortalità correlati al trattamento relativamente elevati rispetto ad altre fonti di cellule ematopoietiche. Per migliorare i risultati ed estendere l'applicabilità del trapianto di sangue del cordone ombelicale, una potenziale soluzione è l'espansione ex vivo delle cellule staminali e progenitrici derivate dal sangue del cordone ombelicale.

Lo Sponsor si è impegnato a sviluppare NiCord®, che si basa su una nuova tecnologia per l'espansione cellulare ex vivo delle cellule progenitrici ematopoietiche derivate dal sangue cordonale. Aumentando il numero di cellule progenitrici di ricostituzione a breve e lungo termine trapiantate, NiCord® ha il potenziale per consentire un'applicazione più ampia del trapianto di sangue del cordone ombelicale e migliorare i risultati clinici in soggetti con neoplasie ematologiche ad alto rischio.

L'obiettivo principale del presente studio è valutare la sicurezza del co-trapianto di NiCord® e di un'unità di sangue del cordone ombelicale non manipolata in pazienti con neoplasie ematologiche dopo terapia mieloablativa.