Пилотное исследование по оценке безопасности и эффективности DCBT: NiCord® и UNM CBU у пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями

Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) является потенциально излечивающей процедурой при различных онкогематологических заболеваниях, синдромах недостаточности костного мозга и наследственных нарушениях обмена веществ. Применение аллогенной ТГСК ограничено наличием доноров, так что только примерно одна треть подходящих кандидатов имеют подходящих семейных доноров. Альтернативные доноры включают несовместимых членов семьи или несовместимых неродственных доноров, но эти подходы часто осложняются повышенным риском реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) и длительным и громоздким процессом поиска и приобретения. Кроме того, гораздо меньше представителей расовых меньшинств находят подходящих доноров, совместимых с человеческим лейкоцитарным антигеном (HLA).

Пуповинная кровь все чаще используется в качестве альтернативного источника стволовых клеток и расширила доступность аллогенной ТГСК для пациентов, которые в противном случае не имели бы права на этот лечебный подход. В последнее десятилетие резко возросло количество трансплантаций пуповинной крови от родственных и неродственных доноров. По оценкам, на сегодняшний день более 20 000 пациентов перенесли трансплантацию пуповинной крови от неродственных доноров по поводу различных генетических, гематологических, иммунологических, метаболических и онкологических заболеваний. Основные преимущества трансплантации пуповинной крови включают простоту получения, отсутствие риска для доноров, снижение частоты передачи инфекций, немедленную доступность и снижение риска острой РТПХ в условиях несоответствия HLA донор-реципиент. Тем не менее, низкая доза клеток остается основным ограничением этого источника клеток, что приводит к задержке восстановления кроветворения, более высокому риску отторжения трансплантата и относительно высокой смертности, связанной с лечением, по сравнению с другими источниками гематопоэтических клеток. Для улучшения результатов и расширения применимости трансплантации пуповинной крови одним из возможных решений является расширение ex vivo стволовых клеток и клеток-предшественников, полученных из пуповинной крови.

Спонсор взял на себя разработку NiCord®, который основан на новой технологии для расширения клеток ex vivo гемопоэтических клеток-предшественников, полученных из пуповинной крови. Увеличивая количество трансплантируемых клеток-предшественников с краткосрочным и долгосрочным восстановлением, NiCord® может обеспечить более широкое применение трансплантации пуповинной крови и улучшить клинические результаты у пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями высокого риска.

Основной целью настоящего исследования является оценка безопасности совместной трансплантации NiCord® и неманипулируемой единицы пуповинной крови у пациентов с гемобластозами после миелоаблативной терапии.