Pilottitutkimus, jossa arvioidaan DCBT:n turvallisuutta ja tehokkuutta: NiCord® ja UNM CBU potilaille, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia

Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) on potentiaalisesti parantava toimenpide erilaisille hematologisille pahanlaatuisille kasvaimille, luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymille ja perinnöllisille aineenvaihduntahäiriöille. Allogeenisen HSCT:n käyttöä rajoittaa luovuttajien saatavuus siten, että vain noin kolmanneksella muutoin sopivista ehdokkaista on sopivasti yhteensopivia perheen luovuttajia. Vaihtoehtoisiin luovuttajiin kuuluu yhteensopimattomia perheenjäseniä tai vastaavia läheisiä luovuttajia, mutta näitä lähestymistapoja monimutkaistaa lisääntynyt käänteishyljintäsairauden (GvHD) riski sekä pitkittynyt ja raskas etsintä- ja hankintaprosessi. Lisäksi paljon harvemmat rotuvähemmistöihin kuuluvat henkilöt löytävät sopivia ihmisleukosyyttiantigeenin (HLA) mukaisia ​​luovuttajia.

Napanuoraverta on käytetty yhä enemmän vaihtoehtoisena kantasolulähteenä, ja se on laajentanut allogeenisen HSCT:n saatavuutta potilaille, jotka eivät muuten olisi oikeutettuja tähän parantavaan lähestymistapaan. Viimeisen vuosikymmenen aikana napanuoraverensiirtojen määrä sukulaisilta ja ei-sukulaisilta luovuttajilta on lisääntynyt dramaattisesti. On arvioitu, että yli 20 000 potilaalle on tähän mennessä tehty napanuoraverensiirto ulkoisilta luovuttajilta useiden geneettisten, hematologisten, immunologisten, metabolisten ja onkologisten sairauksien vuoksi. Napanuoraverensiirron suurimpia etuja ovat helppo hankinta, ei riskiä luovuttajille, vähentynyt infektioiden leviäminen, välitön saatavuus ja pienempi akuutin GvHD:n riski luovuttajan ja vastaanottajan HLA-epävastaavuuden yhteydessä. Siitä huolimatta alhainen soluannos on edelleen tämän solulähteen pääasiallinen rajoitus, mikä johtaa viivästyneeseen hematopoieettiseen palautumiseen, suurempaan siirteen epäonnistumisen riskiin ja suhteellisen korkeaan hoitoon liittyvään kuolleisuuteen verrattuna muihin hematopoeettisiin solulähteisiin. Napanuoraverensiirron tulosten parantamiseksi ja sovellettavuuden laajentamiseksi yksi mahdollinen ratkaisu on napanuoraverestä peräisin olevien kanta- ja progenitorisolujen ex vivo -laajentaminen.

Sponsori on sitoutunut kehittämään NiCord®, joka perustuu uuteen teknologiaan napanuoraverestä peräisin olevien hematopoieettisten esisolujen ex vivo -solujen laajentamiseen. Lisäämällä siirrettyjen lyhyt- ja pitkäaikaisten rekonstituution kantasolujen määrää NiCord® voi mahdollistaa napanuoraverensiirron laajemman soveltamisen ja parantaa kliinisiä tuloksia potilailla, joilla on korkea riski hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia.

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on arvioida NiCord®:n ja manipuloimattoman napanuoraveriyksikön yhteissiirron turvallisuutta potilailla, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia myeloablatiivisen hoidon jälkeen.