Pilotstudie som utvärderar säkerhet och effekt av DCBT: NiCord® & UNM CBU till patienter med hematologiska maligniteter

Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) är en potentiellt botande procedur för olika hematologiska maligniteter, benmärgssviktsyndrom och ärftliga metabola störningar. Tillämpningen av allogen HSCT begränsas av givarens tillgänglighet så att endast cirka en tredjedel av de annars lämpliga kandidaterna har lämpligt matchade familjegivare. Alternativa donatorer inkluderar felaktiga familjemedlemmar eller matchade icke-relaterade donatorer, men dessa tillvägagångssätt kompliceras ofta av en ökad risk för graft-versus-host-sjukdom (GvHD) och en utdragen och besvärlig sök- och upphandlingsprocess. Dessutom hittar mycket färre försökspersoner av rasminoriteter lämpliga donatorer som matchar humant leukocytantigen (HLA).

Navelsträngsblod har använts alltmer som en alternativ källa till stamceller och har utökat tillgängligheten av allogen HSCT till patienter som annars inte skulle vara berättigade till detta botande tillvägagångssätt. Under det senaste decenniet har antalet transplantationer av navelsträngsblod från närstående och obesläktade donatorer ökat dramatiskt. Det uppskattas att mer än 20 000 patienter hittills har genomgått navelsträngsblodtransplantation från obesläktade donatorer för en mängd olika genetiska, hematologiska, immunologiska, metabola och onkologiska störningar. De största fördelarna med transplantation av navelsträngsblod inkluderar enkel tillvaratagande, ingen risk för donatorer, minskad förekomst av överföring av infektioner, omedelbar tillgänglighet och minskad risk för akut GvHD vid HLA-felmatchning mellan donator och mottagare. Ändå förblir den låga celldosen en huvudsaklig begränsning av denna cellkälla, vilket leder till fördröjd hematopoetisk rekonstitution, högre risk för transplantatfel och relativt höga behandlingsrelaterade dödlighetsfrekvenser jämfört med andra hematopoetiska cellkällor. För att förbättra resultaten och utöka användbarheten av navelsträngsblodtransplantation, är en potentiell lösning ex vivo expansion av stam- och stamceller härrörande från navelsträngsblod.

Sponsorn har åtagit sig att utveckla NiCord®, som är baserad på en ny teknologi för ex vivo cellexpansion av hematopoetiska stamceller från navelsträngsblod. Genom att öka antalet transplanterade kort- och långtidsrekonstitutionsfaderceller har NiCord® potentialen att möjliggöra en bredare tillämpning av navelsträngsblodtransplantation och förbättra kliniska resultat hos patienter med högriskhematologiska maligniteter.

Huvudsyftet med den aktuella studien är att utvärdera säkerheten vid samtransplantation av NiCord® och en omanipulerad navelsträngsblodenhet hos patienter med hematologiska maligniteter efter myeloablativ terapi.