DCBT의 안전성 및 효능을 평가하는 파일럿 연구: 혈액 악성 종양 환자에 대한 NiCord® 및 UNM CBU

동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)은 다양한 혈액 악성 종양, 골수 부전 증후군 및 유전성 대사 장애에 대한 잠재적인 치료 절차입니다. 동종이계 조혈모세포이식의 적용은 기증자 가용성에 의해 제한되어 달리 적절한 후보자의 약 1/3만이 가족 기증자와 적절하게 일치했습니다. 대체 기증자에는 가족 구성원이 일치하지 않거나 일치하지 않는 기증자가 포함되지만 이러한 접근 방식은 이식편대숙주병(GvHD)의 위험 증가와 길고 번거로운 검색 및 조달 프로세스로 인해 종종 복잡합니다. 또한 소수 인종의 피험자는 훨씬 적은 수의 적합한 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 기증자를 찾습니다.

제대혈은 줄기 세포의 대체 공급원으로 점점 더 많이 사용되고 있으며 동종이계 조혈모세포이식의 가용성을 그렇지 않으면 이 치유적 접근에 적합하지 않은 환자에게까지 확대했습니다. 지난 10년 동안 친족 및 비혈연 기증자로부터의 제대혈 이식 건수가 극적으로 증가했습니다. 현재까지 20,000명 이상의 환자가 다양한 유전적, 혈액학적, 면역학적, 대사적 및 종양학적 장애로 관련 없는 기증자로부터 제대혈 이식을 받은 것으로 추정됩니다. 제대혈 이식의 주요 이점은 조달 용이성, 기증자에 대한 위험 없음, 감염 전파 발생률 감소, 즉각적인 가용성, 기증자-수혜자 HLA 불일치 설정에서 급성 GvHD 위험 감소를 포함합니다. 그럼에도 불구하고, 낮은 세포 용량은 다른 조혈 세포 공급원과 비교하여 지연된 조혈 재구성, 이식 실패의 높은 위험 및 상대적으로 높은 치료 관련 사망률로 이어지는 이 세포 공급원의 주요 한계로 남아 있습니다. 결과를 개선하고 제대혈 이식의 적용 가능성을 확장하기 위한 한 가지 가능한 해결책은 제대혈 유래 줄기 및 전구 세포의 체외 확장입니다.

후원사는 제대혈 유래 조혈 전구 세포의 체외 세포 확장을 위한 새로운 기술을 기반으로 하는 NiCord® 개발에 착수했습니다. 이식된 단기 및 장기 재구성 전구 세포의 수를 증가시킴으로써 NiCord®는 제대혈 이식의 광범위한 적용을 가능하게 하고 고위험 혈액 악성 종양 환자의 임상 결과를 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.

현재 연구의 주요 목적은 골수 절제 요법 후 혈액 악성 종양 환자의 NiCord® 공동 이식과 조작되지 않은 제대혈 장치의 안전성을 평가하는 것입니다.