Pilotstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von DCBT: NiCord® und UNM CBU bei Patienten mit hämatologischen Malignomen

Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) ist ein potenziell kuratives Verfahren für verschiedene hämatologische Malignome, Knochenmarksversagenssyndrome und angeborene Stoffwechselstörungen. Die Anwendung der allogenen HSCT ist durch die Verfügbarkeit von Spendern begrenzt, sodass nur etwa ein Drittel der ansonsten geeigneten Kandidaten über passende Familienspender verfügen. Zu den alternativen Spendern gehören nicht übereinstimmende Familienmitglieder oder passende, nicht verwandte Spender. Diese Ansätze werden jedoch häufig durch ein erhöhtes Risiko einer Graft-versus-Host-Krankheit (GvHD) und einen langwierigen und umständlichen Such- und Beschaffungsprozess erschwert. Darüber hinaus finden weitaus weniger Angehörige ethnischer Minderheiten geeignete Spender, die mit dem menschlichen Leukozytenantigen (HLA) übereinstimmen.

Nabelschnurblut wird zunehmend als alternative Quelle für Stammzellen verwendet und hat die Verfügbarkeit der allogenen HSCT auf Patienten ausgeweitet, die sonst für diesen Heilansatz nicht in Frage kämen. Im letzten Jahrzehnt ist die Zahl der Nabelschnurbluttransplantationen von verwandten und nicht verwandten Spendern dramatisch gestiegen. Schätzungen zufolge haben sich bisher mehr als 20.000 Patienten einer Nabelschnurbluttransplantation von unabhängigen Spendern wegen verschiedener genetischer, hämatologischer, immunologischer, metabolischer und onkologischer Erkrankungen unterzogen. Zu den Hauptvorteilen der Nabelschnurbluttransplantation gehören die einfache Beschaffung, kein Risiko für Spender, eine geringere Inzidenz übertragener Infektionen, sofortige Verfügbarkeit und ein geringeres Risiko einer akuten GvHD bei einer HLA-Nichtübereinstimmung zwischen Spender und Empfänger. Dennoch bleibt die niedrige Zelldosis eine wesentliche Einschränkung dieser Zellquelle, die im Vergleich zu anderen hämatopoetischen Zellquellen zu einer verzögerten hämatopoetischen Rekonstitution, einem höheren Risiko eines Transplantatversagens und relativ hohen behandlungsbedingten Sterblichkeitsraten führt. Um die Ergebnisse zu verbessern und die Anwendbarkeit der Nabelschnurbluttransplantation zu erweitern, ist eine mögliche Lösung die Ex-vivo-Expansion von aus Nabelschnurblut gewonnenen Stamm- und Vorläuferzellen.

Der Sponsor hat sich verpflichtet, NiCord® zu entwickeln, das auf einer neuartigen Technologie zur Ex-vivo-Zellexpansion von aus Nabelschnurblut stammenden hämatopoetischen Vorläuferzellen basiert. Durch die Erhöhung der Anzahl der transplantierten kurz- und langfristigen Rekonstitutionsvorläuferzellen hat NiCord® das Potenzial, eine breitere Anwendung der Nabelschnurbluttransplantation zu ermöglichen und die klinischen Ergebnisse bei Patienten mit hämatologischen Hochrisiko-Malignitäten zu verbessern.

Das Hauptziel der aktuellen Studie besteht darin, die Sicherheit der gleichzeitigen Transplantation von NiCord® und einer unmanipulierten Nabelschnurbluteinheit bei Patienten mit hämatologischen Malignomen nach myeloablativer Therapie zu bewerten.