Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe oceniające bezpieczeństwo i skuteczność DCBT: NiCord® i UNM CBU u pacjentów z nowotworami hematologicznymi

1 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: Gamida Cell ltd

Allogeniczne przeszczepienie komórek macierzystych NiCord®, ekspandowanych ex vivo komórek macierzystych i progenitorowych pochodzących z krwi pępowinowej, w połączeniu z drugą, niemanipulowaną jednostką krwi pępowinowej u pacjentów z nowotworami hematologicznymi

Badanie pilotażowe oceniające bezpieczeństwo i skuteczność jednoczesnej transplantacji NiCord®, pochodzącej z UCB, powiększonej ex vivo populacji komórek macierzystych i progenitorowych z drugą, niemanipulowaną CBU u pacjentów z nowotworami hematologicznymi

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) jest procedurą potencjalnie leczniczą w przypadku różnych nowotworów hematologicznych, zespołów niewydolności szpiku kostnego i dziedzicznych zaburzeń metabolicznych. Zastosowanie allogenicznego HSCT jest ograniczone dostępnością dawców, tak że tylko około jedna trzecia skądinąd odpowiednich kandydatów ma odpowiednio dopasowanych dawców rodzinnych. Alternatywni dawcy obejmują niedopasowanych członków rodziny lub dopasowanych dawców niespokrewnionych, ale te podejścia są często komplikowane przez zwiększone ryzyko choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GvHD) oraz długotrwały i uciążliwy proces poszukiwania i pozyskiwania. Ponadto znacznie mniej osobników należących do mniejszości rasowych znajduje odpowiednich dawców dopasowanych do ludzkiego antygenu leukocytarnego (HLA).

Krew pępowinowa jest coraz częściej wykorzystywana jako alternatywne źródło komórek macierzystych i zwiększyła dostępność allogenicznego HSCT dla pacjentów, którzy w przeciwnym razie nie kwalifikowaliby się do tego leczniczego podejścia. W ostatniej dekadzie dramatycznie wzrosła liczba przeszczepów krwi pępowinowej od dawców spokrewnionych i niespokrewnionych. Szacuje się, że do tej pory ponad 20 000 pacjentów przeszło przeszczep krwi pępowinowej od niespokrewnionych dawców z powodu różnych zaburzeń genetycznych, hematologicznych, immunologicznych, metabolicznych i onkologicznych. Główne zalety przeszczepu krwi pępowinowej obejmują łatwe pobieranie, brak ryzyka dla dawców, zmniejszoną częstość przenoszenia infekcji, natychmiastową dostępność i zmniejszone ryzyko ostrej GvHD w przypadku niedopasowania HLA dawcy i biorcy. Niemniej jednak niska dawka komórek pozostaje głównym ograniczeniem tego źródła komórek, prowadząc do opóźnionej rekonstytucji układu krwiotwórczego, wyższego ryzyka niepowodzenia przeszczepu i stosunkowo wysokiej śmiertelności związanej z leczeniem w porównaniu z innymi źródłami komórek krwiotwórczych. Aby poprawić wyniki i rozszerzyć możliwości zastosowania przeszczepów krwi pępowinowej, jednym z potencjalnych rozwiązań jest ekspansja ex vivo komórek macierzystych i progenitorowych pochodzących z krwi pępowinowej.

Sponsor podjął się opracowania NiCord®, który bazuje na nowatorskiej technologii namnażania ex vivo krwiotwórczych komórek progenitorowych pochodzących z krwi pępowinowej. Zwiększając liczbę przeszczepionych krótko- i długoterminowych rekonstytucyjnych komórek progenitorowych, NiCord® może potencjalnie umożliwić szersze zastosowanie przeszczepów krwi pępowinowej i poprawić wyniki kliniczne u pacjentów z nowotworami hematologicznymi wysokiego ryzyka.

Głównym celem niniejszej pracy jest ocena bezpieczeństwa kotransplantacji NiCord® i niemanipulowanej jednostki krwi pępowinowej u pacjentów z nowotworami hematologicznymi po leczeniu mieloablacyjnym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Stany Zjednoczone, 60153
        • Loyola University, Cardinal Bernardin Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Odpowiednia choroba i kwalifikująca się do mieloablacyjnego SCT
  • Pacjenci muszą mieć dwie CBU częściowo dopasowane pod względem HLA
  • Zapasowe źródło komórek macierzystych
  • Odpowiedni wynik Karnofsky Performance lub skala Lansky Play-Performance
  • Wystarczające rezerwy fizjologiczne
  • Podpisana pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Pokrewny dawca dopasowany pod względem HLA, który może być dawcą
  • Wcześniejsze allogeniczne HSCT
  • Pacjenci z chłoniakiem z postępującą chorobą
  • Inny aktywny nowotwór złośliwy
  • Zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Aktywna lub niekontrolowana infekcja
  • Aktywne/objawy choroby ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
  • Ciąża lub laktacja

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NiCord
Lek: NiCord®
NiCord® to produkt na bazie komórek składający się z komórek macierzystych i progenitorowych pochodzących z pępowiny, ekspandowanych ex vivo.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ostra toksyczność związana z infuzją NiCord
Ramy czasowe: 180 dni po przeszczepie
Toksyczność ostra związana z infuzją NiCord będzie mierzona na podstawie zdarzeń niepożądanych w ciągu 24 godzin po infuzji, określanych jako okres toksyczności ostrej. Znane zdarzenia niepożądane związane z mieloablacją i przeszczepem krwi pępowinowej były szczegółowo monitorowane, w tym gorączka, dreszcze, reakcja alergiczna/nadwrażliwość, anafilaksja, bradykardia zatokowa, tachykardia zatokowa, nadciśnienie, niedociśnienie, nudności, wymioty, biegunka, duszność, niedotlenienie, hemoglobinuria, infekcja, ból i wszelkie inne objawy toksyczności skórnej, ośrodkowego układu nerwowego, serca, płuc lub inne objawy toksyczności.
180 dni po przeszczepie
Odsetek pacjentów z wszczepieniem neutrofili
Ramy czasowe: 42 dni
Wszczepienie neutrofili zdefiniowano jako osiągnięcie bezwzględnej liczby neutrofilów (ANC) ≥500 mm3 w 3 kolejnych pomiarach w różnych dniach do dnia 42 włącznie (dzień wszczepienia zdefiniowano jako pierwszy z tych 3 dni). Odzysk ANC musi pochodzić od dawcy, udokumentowany testami chimeryzmu krwi obwodowej wskazującymi mniej niż lub równo 10% komórek gospodarza we krwi obwodowej.
42 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których rozwinęła się ostra GvHD stopnia II-IV i III-IV
Ramy czasowe: 180 dni

Ostra GvHD oceniano od przeszczepu (dzień 0) do 99 dnia po przeszczepie lub częściej, zgodnie ze wskazaniami klinicznymi. GvHD sklasyfikowano zgodnie z klasyfikacją Glucksberga (Glucksberg, Storb i in. 1974).

Ogólny stopień GvHD określono jednak na podstawie oceny choroby skóry, choroby wątroby i objawów żołądkowo-jelitowych.
180 dni
Śmiertelność bez nawrotów
Ramy czasowe: 100 dni
Odsetek pacjentów, którzy mieli śmiertelność bez nawrotu po 100 dniach.
100 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gamida Cell ltd

Śledczy

  • Główny śledczy: Patrick Stiff, MD, Loyola University
  • Dyrektor Studium: David Snyder, PhD, Gamida Cell ltd

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 października 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 października 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 października 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GC P#01.01.020

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj