Estudio piloto que evalúa la seguridad y la eficacia de DCBT: NiCord® y UNM CBU para pacientes con neoplasias malignas hematológicas

El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TPH) es un procedimiento potencialmente curativo para diversas neoplasias malignas hematológicas, síndromes de insuficiencia de la médula ósea y trastornos metabólicos hereditarios. La aplicación de HSCT alogénico está limitada por la disponibilidad de donantes, de modo que solo aproximadamente un tercio de los candidatos apropiados tienen donantes familiares compatibles. Los donantes alternativos incluyen familiares no compatibles o donantes no relacionados compatibles, pero estos enfoques a menudo se complican por un mayor riesgo de enfermedad de injerto contra huésped (GvHD) y un proceso de búsqueda y obtención prolongado y engorroso. Además, muchos menos sujetos de minorías raciales encuentran donantes adecuados compatibles con el antígeno leucocitario humano (HLA).

La sangre del cordón umbilical se ha utilizado cada vez más como una fuente alternativa de células madre y ha ampliado la disponibilidad de HSCT alogénico a pacientes que de otro modo no serían elegibles para este enfoque curativo. En la última década, el número de trasplantes de sangre de cordón umbilical de donantes relacionados y no relacionados ha aumentado drásticamente. Se estima que, hasta la fecha, más de 20 000 pacientes se han sometido a un trasplante de sangre de cordón umbilical de donantes no emparentados por una variedad de trastornos genéticos, hematológicos, inmunológicos, metabólicos y oncológicos. Las principales ventajas del trasplante de sangre del cordón umbilical incluyen la fácil obtención, la ausencia de riesgos para los donantes, la reducción de la incidencia de infecciones transmitidas, la disponibilidad inmediata y la reducción del riesgo de EICH aguda en el contexto de una incompatibilidad de HLA entre el donante y el receptor. Sin embargo, la baja dosis de células sigue siendo una limitación principal de esta fuente de células que conduce a una reconstitución hematopoyética retrasada, un mayor riesgo de fracaso del injerto y tasas de mortalidad relacionadas con el tratamiento relativamente altas en comparación con otras fuentes de células hematopoyéticas. Para mejorar los resultados y ampliar la aplicabilidad del trasplante de sangre del cordón umbilical, una posible solución es la expansión ex vivo de células madre y progenitoras derivadas de la sangre del cordón umbilical.

El Patrocinador se ha comprometido a desarrollar NiCord®, que se basa en una tecnología novedosa para la expansión celular ex vivo de células progenitoras hematopoyéticas derivadas de la sangre del cordón umbilical. Al aumentar el número de células progenitoras de reconstitución a corto y largo plazo trasplantadas, NiCord® tiene el potencial de permitir una aplicación más amplia del trasplante de sangre del cordón umbilical y mejorar los resultados clínicos en sujetos con neoplasias malignas hematológicas de alto riesgo.

El principal objetivo del presente estudio es evaluar la seguridad del cotrasplante de NiCord® y una unidad de sangre de cordón umbilical no manipulada en pacientes con neoplasias malignas hematológicas después de una terapia mieloablativa.