Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilotstudie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van DCBT: NiCord® & UNM CBU voor patiënten met hematologische maligniteiten

1 augustus 2021 bijgewerkt door: Gamida Cell ltd

Allogene stamceltransplantatie van NiCord®, uit navelstrengbloed afgeleide ex vivo geëxpandeerde stam- en progenitorcellen, in combinatie met een tweede, niet-gemanipuleerde navelstrengbloedeenheid bij patiënten met hematologische maligniteiten

Pilotstudie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van een co-transplantatie van NiCord®, een van UCB afgeleide ex vivo uitgebreide populatie van stam- en progenitorcellen met een tweede, niet-gemanipuleerde CBU bij patiënten met hematologische maligniteiten

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) is een potentieel curatieve procedure voor verschillende hematologische maligniteiten, beenmergfalensyndromen en erfelijke stofwisselingsstoornissen. De toepassing van allogene HSCT wordt beperkt door de beschikbaarheid van donoren, zodat slechts ongeveer een derde van de anderszins geschikte kandidaten geschikt gematchte familiedonoren heeft. Alternatieve donoren zijn onder meer niet-overeenkomende familieleden of gematchte niet-verwante donoren, maar deze benaderingen worden vaak bemoeilijkt door een verhoogd risico op graft-versus-host-ziekte (GvHD) en een langdurig en omslachtig zoek- en aankoopproces. Bovendien vinden veel minder proefpersonen van raciale minderheden geschikte humane leukocytenantigeen (HLA)-gematchte donoren.

Navelstrengbloed wordt steeds vaker gebruikt als alternatieve bron van stamcellen en heeft de beschikbaarheid van allogene HSCT uitgebreid tot patiënten die anders niet in aanmerking zouden komen voor deze curatieve aanpak. In het laatste decennium is het aantal navelstrengbloedtransplantaties van verwante en niet-verwante donoren dramatisch toegenomen. Naar schatting hebben tot nu toe meer dan 20.000 patiënten navelstrengbloedtransplantatie ondergaan van niet-verwante donoren voor een verscheidenheid aan genetische, hematologische, immunologische, metabole en oncologische aandoeningen. De belangrijkste voordelen van navelstrengbloedtransplantatie zijn onder meer gemakkelijke aanschaf, geen risico voor donoren, verminderde incidentie van het overdragen van infecties, onmiddellijke beschikbaarheid en verminderd risico op acute GvHD in de setting van donor-ontvanger HLA-mismatch. Desalniettemin blijft de lage celdosis een belangrijke beperking van deze celbron, wat leidt tot vertraagde hematopoëtische reconstitutie, hoger risico op transplantaatfalen en relatief hoge behandelingsgerelateerde sterftecijfers in vergelijking met andere hematopoëtische celbronnen. Om de resultaten te verbeteren en de toepasbaarheid van navelstrengbloedtransplantatie uit te breiden, is een mogelijke oplossing ex vivo uitbreiding van uit navelstrengbloed afgeleide stam- en progenitorcellen.

De sponsor heeft toegezegd NiCord® te ontwikkelen, dat gebaseerd is op een nieuwe technologie voor ex vivo celexpansie van hematopoëtische voorlopercellen uit navelstrengbloed. Door het aantal getransplanteerde korte- en langetermijnreconstitutievoorlopercellen te vergroten, heeft NiCord® het potentieel om een ​​bredere toepassing van navelstrengbloedtransplantatie mogelijk te maken en de klinische resultaten te verbeteren bij patiënten met risicovolle hematologische maligniteiten.

Het hoofddoel van de huidige studie is het evalueren van de veiligheid van co-transplantatie van NiCord® en een niet-gemanipuleerde navelstrengbloedeenheid bij patiënten met hematologische maligniteiten na myeloablatieve therapie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Verenigde Staten, 60153
        • Loyola University, Cardinal Bernardin Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Toepasselijke ziekte en komt in aanmerking voor myeloablatieve SCT
  • Patiënten moeten twee gedeeltelijk HLA-gematchte CBU's hebben
  • Back-up stamcelbron
  • Voldoende Karnofsky Performance-score of Lansky Play-Performance-schaal
  • Voldoende fysiologische reserves
  • Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • HLA-gematchte donor die kan doneren
  • Eerdere allogene HSCT
  • Lymfoompatiënten met progressieve ziekte
  • Andere actieve maligniteit
  • Infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv).
  • Actieve of ongecontroleerde infectie
  • Actief/symptomen van ziekte van het centrale zenuwstelsel (CZS).
  • Zwangerschap of borstvoeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NiCord
Geneesmiddel: NiCord®
NiCord® is een op cellen gebaseerd product dat is samengesteld uit ex vivo geëxpandeerde stam- en progenitorcellen afkomstig van de navelstreng.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Acute toxiciteit geassocieerd met de infusie van NiCord
Tijdsspanne: 180 dagen na transplantatie
Acute toxiciteit geassocieerd met de infusie van NiCord zal worden gemeten aan de hand van bijwerkingen binnen 24 uur na de infusie, gedefinieerd als de acute toxiciteitsperiode. Bekende bijwerkingen geassocieerd met myeloablatie en navelstrengbloedtransplantatie werden specifiek gecontroleerd, waaronder koorts, koude rillingen, allergische reactie/overgevoeligheid, anafylaxie, sinusbradycardie, sinustachycardie, hypertensie, hypotensie, misselijkheid, braken, diarree, kortademigheid, hypoxie, hemoglobinurie, infectie, flank pijn en elke andere manifestatie van huid-, CZS-, hart-, long- of andere toxiciteit.
180 dagen na transplantatie
Percentage patiënten met neutrofielenimplantatie
Tijdsspanne: 42 dagen
Neutrofielenimplantatie werd gedefinieerd als het bereiken van een absoluut aantal neutrofielen (ANC) van ≥500 mm3 voor 3 opeenvolgende metingen op verschillende dagen tot en met dag 42 (de dag van implantatie werd gedefinieerd als de eerste van deze 3 dagen). Het ANC-herstel moet van donoroorsprong zijn, gedocumenteerd door perifere bloedchimerismetesten die minder dan of gelijk aan 10% gastheercellen in perifeer bloed aangeven.
42 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten dat acute GvHD graad II-IV en III-IV ontwikkelde
Tijdsspanne: 180 dagen

Acute GvHD werd beoordeeld vanaf transplantatie (dag 0) tot dag 99 na transplantatie of vaker zoals klinisch geïndiceerd. GvHD werd geclassificeerd volgens de Glucksberg-classificatie (Glucksberg, Storb et al. 1974).

De algehele graad van GvHD werd echter bepaald door een beoordeling van huidziekte, leverziekte en gastro-intestinale manifestaties.
180 dagen
Sterfte zonder terugval
Tijdsspanne: 100 dagen
Percentage patiënten met sterfte zonder terugval na 100 dagen.
100 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gamida Cell ltd

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Patrick Stiff, MD, Loyola University
  • Studie directeur: David Snyder, PhD, Gamida Cell ltd

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 oktober 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 oktober 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

15 oktober 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 augustus 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 augustus 2021

Laatst geverifieerd

1 augustus 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GC P#01.01.020

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren