重度の再生不良性貧血患者の治療における第一選択療法としての抗胸腺細胞グロブリンおよびシクロスポリン
2023年5月25日 更新者：The Cleveland Clinic
重症再生不良性貧血 (sAA) に対する第一選択免疫抑制 (IS) 療法としてのウサギ抗胸腺細胞グロブリン (r-ATG/サイモグロブリン) およびシクロスポリン (CsA) の前向き第 II 相試験のプロトコル
根拠: 抗胸腺細胞グロブリンやシクロスポリンなどの免疫抑制療法は、骨髄機能を改善し、血球数を増加させる可能性があります。
目的: この第 II 相試験では、抗胸腺細胞グロブリンをシクロスポリンと一緒に投与することが、重度の再生不良性貧血患者の治療においてどの程度効果があるかを研究しています。
調査の概要
詳細な説明
主な目的: 最初の行の設定で r-ATG と CsA の応答率を決定します。
副次的な目的: レスポンダーにおける Immuknow アッセイによって評価される IS のレベルを決定し、それを非レスポンダーと比較すること。
概要: 患者は、抗胸腺細胞グロブリン IV を、1 日目から 5 日目に毎日 4 時間から 24 時間にわたって投与されます。
6 日目から、患者は経口シクロスポリンを 1 日 2 回 6 か月間投与され、その後漸減します。
疾患の進行や許容できない毒性がなければ、治療は継続されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- IS療法の候補であるCamittaによって定義されたsAAのすべての患者。これらの基準には、造血細胞が 30% 未満で 25% 未満または 25 ～ 50% の骨髄細胞性が含まれます。次の 3 つのパラメーターのうち 2 つも必要です。貧血患者では、末梢血好中球 < 0.5 x 10^9/L、血小板 < 20 x 10^9/L、および網状赤血球 < 60 x 10^9/L。
- 細胞遺伝学的検査が行われた場合、それは正常な核型を示すか、有益ではないはずです
- -患者は、治療法としての骨髄移植を望まないか、そうでなければ不適格（年齢、併存疾患、ドナーの欠如）であるべきです
- -以前にsAAのATGで治療されていません
- -患者のECOGパフォーマンスステータスは0、1、または2でなければなりません
- ビタミン B12 と葉酸欠乏症は、血清レベルの測定によって除外する必要があります
- -患者は、研究に登録する前の3か月間に骨髄生検検査を受けていなければなりません
- -インフォームドコンセントを提供できる必要があります
- 汎血球減少症の全身性およびその他の血液学的原因は、臨床症状に基づいて除外されている必要があります
除外基準:
- 臨床的に明らかなうっ血性心不全、重篤な不整脈のある患者;冠動脈疾患の症状は、治療前に心臓病学によってクリアする必要があります
- -化学療法、放射線療法、免疫療法、またはその他の治験薬の使用が研究登録前の3週間以内に行われた患者
- 妊娠中の女性
- 出産の可能性のあるすべての女性は、妊娠を除外するために、導入登録の2週間前までに血液検査または尿検査を受ける必要があります。
- 出産の可能性のある女性は、認められた効果的な避妊方法を使用することを強くお勧めします
- -患者の研究への参加または研究結果の評価を妨げる可能性のある医学的、心理的、または社会的状態を有する患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：rATG + シクロスポリン
患者は、抗胸腺細胞グロブリン IV を、1 日目から 5 日目に 4 時間から 24 時間にわたって毎日受けます。
6 日目から、患者は経口シクロスポリンを 1 日 2 回 6 か月間投与され、その後漸減します。
疾患の進行や許容できない毒性がない限り、治療は継続されます
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与えられた IV
他の名前：
経口投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ウサギ抗胸腺細胞グロブリン (r-ATG/チモグロブリン) とシクロスポリン (CsA) で治療され、6 か月で少なくとも部分寛解 (PR) を達成した患者
時間枠：6ヶ月で
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患者が輸血に依存せず、次の 3 つの基準のうちの 2 つを満たす場合、レスポンダーとして分類されます。ANC が 500/mm3 を超える。血小板数が 20,000/mm3 を超える;網状赤血球数が 40,000/mm3 を超える。
輸血非依存は、反応評価前の 1 か月間輸血の必要がないことと定義されます。
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6ヶ月で
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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応答者と非応答者におけるImmuknowアッセイによって評価されたISのレベルの比較
時間枠：治療の初日から3か月間、2週間ごとに、その後は毎月（合計6か月間）
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治療の初日から3か月間、2週間ごとに、その後は毎月（合計6か月間）
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R-ATG/CsAの組み合わせに関連するVBレパートリーの減少
時間枠：4週間ごと
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VBタイピングを使用して「マーカー」免疫優性クローン標本を識別するために、TCRレパートリーの分子分析を行います。
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4週間ごと
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Jaroslaw Maciejewski、Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2005年3月1日
一次修了 (実際)
2010年12月1日
研究の完了 (実際)
2010年12月1日
試験登録日
最初に提出
2010年10月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年10月29日
最初の投稿 (推定)
2010年11月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年6月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月25日
最終確認日
2018年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。