Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Anti-tymocyttglobulin og cyklosporin som førstelinjebehandling ved behandling av pasienter med alvorlig aplastisk anemi

25. mai 2023 oppdatert av: The Cleveland Clinic

Protokoll for prospektiv fase II-studie av kanin-antitymocyttglobulin (r-ATG/thymoglobulin) og cyklosporin (CsA) som en førstelinje immunsuppressiv (IS) terapi for alvorlig aplastisk anemi (sAA)

RASIONAL: Immunsuppressive terapier, som anti-tymocyttglobulin og ciklosporin, kan forbedre beinmargsfunksjonen og øke antall blodceller. FORMÅL: Denne fase II-studien studerer hvor godt å gi anti-tymocyttglobulin sammen med ciklosporin som førstelinjebehandling ved behandling av pasienter med alvorlig aplastisk anemi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRE MÅL: Å bestemme responsraten til r-ATG og CsA i den første linjeinnstillingen. SEKUNDÆRE MÅL: Å bestemme nivået av IS som vurdert av Immuknow-analysen hos respondere og sammenligne det med ikke-respondere. OVERSIGT: Pasienter får anti-tymocytt globulin IV over 4-24 timer daglig på dag 1-5. Fra dag 6 får pasienter oral ciklosporin to ganger daglig i 6 måneder etterfulgt av en nedtrapping. Behandlingen fortsetter i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle pasienter med sAA som definert av Camitta som er kandidater for IS-terapi; disse kriteriene inkluderer benmargscellularitet < 25 % eller 25-50 % med < 30 % av hematopoietiske celler; den bør også ha to av følgende tre parametere: perifere blodnøytrofiler < 0,5 x 10^9/L, blodplater < 20 x 10^9/L og retikulocytter < 60 x 10^9/L hos anemiske pasienter
  • Hvis cytogenetisk testing er utført, bør den vise normal karyotype eller ikke være informativ
  • Pasienter bør enten være uvillige eller på annen måte ikke kvalifiserte (alder, komorbiditeter, mangel på donor) for benmargstransplantasjon som en terapeutisk modalitet
  • Ikke tidligere behandlet med ATG for sAA
  • Pasienter må ha ECOG-ytelsesstatus på 0, 1 eller 2
  • Vitamin B12 og folsyremangel må utelukkes ved måling av serumnivåer
  • Pasienter må ha tatt en benmargsbiopsiundersøkelse i løpet av de tre månedene før de meldte seg på studien
  • Må kunne gi informert samtykke
  • Systemiske og andre hematologiske årsaker til pancytopeni, basert på klinisk presentasjon, må ha vært utelukket

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med klinisk tydelig kongestiv hjertesvikt, alvorlige hjertearytmier; symptomer på koronarsykdom må fjernes av kardiologi før behandling
  • Pasienter som har hatt kjemoterapi, strålebehandling eller immunterapi eller andre undersøkelsesmedisiner innen 3 uker før studiestart
  • Gravide kvinner
  • Alle kvinner i fertil alder må ha en blodprøve eller urinstudie innen to uker før induksjonsregistrering for å utelukke graviditet
  • Kvinner i fertil alder anbefales sterkt å bruke en akseptert og effektiv prevensjonsmetode
  • Pasienter som har medisinske, psykologiske eller sosiale forhold som kan forstyrre pasientens deltakelse i studien eller evaluering av studieresultatene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: rATG + syklosporin
Pasienter får anti-tymocytt globulin IV daglig over 4-24 timer på dag 1-5. Fra dag 6 får pasienter oral ciklosporin to ganger daglig i 6 måneder etterfulgt av en nedtrapping. Behandlingen fortsetter i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet
Biologisk: anti-tymocyttglobulin
Gitt IV
Andre navn:
  • ATGAM
  • ATG
  • Thymoglobulin
  • lymfocytt immunglobulin
Legemiddel: cyklosporin
Gis muntlig
Andre navn:
  • 27-400
  • ciklosporin
  • cyklosporin
  • cyklosporin A
  • CYSP
  • Sandimmun

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pasienter behandlet med kaninantitymocyttglobulin (r-ATG/thymoglobulin) og cyklosporin (CsA) som oppnår minst en delvis remisjon (PR) etter 6 måneder
Tidsramme: Ved 6 måneder
Pasienter vil bli klassifisert som respondere hvis de har transfusjonsuavhengighet og oppfyller to av følgende tre kriterier: ANC større enn 500/mm3; blodplatetall større enn 20 000/mm3; og retikulocyttantall større enn 40 000/mm3. Transfusjonsuavhengighet er definert som ikke behov for transfusjoner i en måned før responsvurdering.
Ved 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning av nivået på IS som vurdert av Immuknow Assay i Responders og Ikke-responders
Tidsramme: Hver 2. uke i 3 måneder begynner på dag 1 av behandlingen og deretter månedlig (i totalt 6 måneder)
Hver 2. uke i 3 måneder begynner på dag 1 av behandlingen og deretter månedlig (i totalt 6 måneder)
Reduksjon av VB-repertoar assosiert med r-ATG/CsA-kombinasjon
Tidsramme: Hver 4. uke
Vi vil utføre molekylær analyse av TCR-repertoaret for å identifisere "markør" immunodominante klonprøver ved bruk av VB-typing.
Hver 4. uke

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jaroslaw Maciejewski, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2005

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. oktober 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. oktober 2010

Først lagt ut (Antatt)

1. november 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. mai 2023

Sist bekreftet

1. januar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CCF7922
  • NCI-2010-01365 (Annen identifikator: NCI/CTRP)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere