Antithymocytární globulin a cyklosporin jako léčba první linie při léčbě pacientů s těžkou aplastickou anémií

Kritéria pro zařazení:

• Všichni pacienti s sAA podle definice Camitty, kteří jsou kandidáty na terapii IS; tato kritéria zahrnují celularitu kostní dřeně < 25 % nebo 25-50 % s < 30 % hematopoetických buněk; měl by mít také dva z následujících tří parametrů: periferní krevní neutrofily < 0,5 x 10^9/l, krevní destičky < 20 x 10^9/l a retikulocyty < 60 x 10^9/l u anemických pacientů
• Pokud bylo provedeno cytogenetické vyšetření, mělo by vykazovat normální karyotyp nebo by nemělo být informativní
• Pacienti by měli být buď neochotní, nebo z jiného důvodu nezpůsobilí (věk, komorbidity, nedostatek dárce) pro transplantaci kostní dřeně jako terapeutickou modalitu
• Dříve nebyl léčen ATG pro sAA
• Pacienti musí mít výkonnostní stav ECOG 0, 1 nebo 2
• Nedostatek vitaminu B12 a kyseliny listové je nutné vyloučit měřením sérových hladin
• Pacienti museli podstoupit vyšetření biopsie kostní dřeně během tří měsíců před zařazením do studie
• Musí být schopen poskytnout informovaný souhlas
• Systémové a jiné hematologické příčiny pancytopenie na základě klinického obrazu musely být vyloučeny

Kritéria vyloučení:

• Pacienti s klinicky evidentním městnavým srdečním selháním, závažnými srdečními arytmiemi; příznaky onemocnění koronárních tepen musí být před léčbou odstraněny kardiologicky
• Pacienti, kteří podstoupili chemoterapii, radioterapii nebo imunoterapii nebo užívali jiné hodnocené léky během 3 týdnů před vstupem do studie
• Těhotná žena
• Všechny ženy ve fertilním věku musí podstoupit krevní test nebo vyšetření moči do dvou týdnů před indukční registrací, aby se vyloučilo těhotenství
• Ženám ve fertilním věku se důrazně doporučuje používat uznávanou a účinnou metodu antikoncepce
• Pacienti, kteří mají zdravotní, psychologické nebo sociální podmínky, které mohou narušovat účast pacienta ve studii nebo hodnocení výsledků studie