Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Anti-thymocyten globuline en ciclosporine als eerstelijnstherapie bij de behandeling van patiënten met ernstige aplastische anemie

25 mei 2023 bijgewerkt door: The Cleveland Clinic

Protocol voor prospectieve fase II-studie van konijnen-antithymocytglobuline (r-ATG/thymoglobuline) en ciclosporine (CsA) als eerstelijns immunosuppressieve (IS)-therapie voor ernstige aplastische anemie (sAA)

RATIONALE: Immunosuppressieve therapieën, zoals anti-thymocyten globuline en cyclosporine, kunnen de beenmergfunctie verbeteren en het aantal bloedcellen verhogen. DOEL: Deze fase II-studie onderzoekt hoe goed het geven van anti-thymocytenglobuline samen met ciclosporine als eerstelijnstherapie werkt bij de behandeling van patiënten met ernstige aplastische anemie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PRIMAIRE DOELSTELLINGEN: Om het responspercentage van r-ATG en CsA in de eerstelijnsinstelling te bepalen. SECUNDAIRE DOELSTELLINGEN: Het niveau van IS bepalen zoals beoordeeld door de Immuknow-assay bij responders en dit vergelijken met non-responders. OVERZICHT: Patiënten krijgen anti-thymocytenglobuline IV gedurende 4-24 uur per dag op dagen 1-5. Vanaf dag 6 krijgen patiënten oraal ciclosporine tweemaal daags gedurende 6 maanden, gevolgd door een afbouw. De behandeling wordt voortgezet bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer institute, Case Comprehensive Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle patiënten met sAA zoals gedefinieerd door Camitta die in aanmerking komen voor IS-therapie; deze criteria omvatten cellulariteit van het beenmerg < 25% of 25-50% met < 30% hematopoietische cellen; het moet ook twee van de volgende drie parameters hebben: neutrofielen in het perifere bloed < 0,5 x 10^9/L, bloedplaatjes < 20 x 10^9/L en reticulocyten < 60 x 10^9/L bij anemische patiënten
  • Als cytogenetische tests zijn uitgevoerd, moet dit een normaal karyotype vertonen of niet informatief zijn
  • Patiënten moeten onwillig of anderszins niet in aanmerking komen (leeftijd, comorbiditeit, gebrek aan donor) voor beenmergtransplantatie als therapeutische modaliteit
  • Niet eerder behandeld met ATG voor sAA
  • Patiënten moeten een ECOG-prestatiestatus van 0, 1 of 2 hebben
  • Vitamine B12- en foliumzuurdeficiëntie moeten worden uitgesloten door meting van serumspiegels
  • Patiënten moeten een beenmergbiopsie hebben ondergaan in de drie maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
  • Moet geïnformeerde toestemming kunnen geven
  • Systemische en andere hematologische oorzaken van pancytopenie moeten op basis van de klinische presentatie zijn uitgesloten

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met klinisch duidelijk congestief hartfalen, ernstige hartritmestoornissen; Symptomen van coronaire hartziekte moeten voorafgaand aan de therapie door cardiologie worden verholpen
  • Patiënten die binnen 3 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek chemotherapie, radiotherapie of immunotherapie of ander medicijngebruik in onderzoek hebben ondergaan
  • Zwangere vrouw
  • Alle vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten binnen twee weken voorafgaand aan de inductieregistratie een bloedtest of urineonderzoek ondergaan om zwangerschap uit te sluiten
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd wordt sterk aangeraden een geaccepteerde en effectieve anticonceptiemethode te gebruiken
  • Patiënten met medische, psychologische of sociale aandoeningen die de deelname van de patiënt aan het onderzoek of de evaluatie van de onderzoeksresultaten kunnen belemmeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: rATG + ciclosporine
Patiënten krijgen op dagen 1-5 dagelijks gedurende 4-24 uur anti-thymocytenglobuline IV. Vanaf dag 6 krijgen patiënten oraal ciclosporine tweemaal daags gedurende 6 maanden, gevolgd door een afbouw. De behandeling wordt voortgezet bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit
Biologisch: anti-thymocyt globuline
IV gegeven
Andere namen:
  • ATGAM
  • ATG
  • Thymoglobuline
  • lymfocyt immuunglobuline
Geneesmiddel: ciclosporine
Mondeling gegeven
Andere namen:
  • 27-400
  • ciclosporine
  • ciclosporine A
  • CYSP
  • Sandimmuun

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Patiënten behandeld met konijnenantithymocytenglobuline (r-ATG/thymoglobuline) en ciclosporine (CsA) die ten minste een gedeeltelijke remissie (PR) bereikten na 6 maanden
Tijdsspanne: Op 6 maanden
Patiënten worden geclassificeerd als responders als ze transfusieonafhankelijk zijn en aan twee van de volgende drie criteria voldoen: ANC groter dan 500/mm3; aantal bloedplaatjes hoger dan 20.000/mm3; en reticulocytentelling groter dan 40.000/mm3. Transfusie-onafhankelijkheid wordt gedefinieerd als geen behoefte aan transfusies gedurende één maand voorafgaand aan de responsbeoordeling.
Op 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vergelijking van het niveau van IS zoals beoordeeld door Immuknow Assay in responders en non-responders
Tijdsspanne: Elke 2 weken gedurende 3 maanden beginnend op dag 1 van de therapie en daarna maandelijks (gedurende in totaal 6 maanden)
Elke 2 weken gedurende 3 maanden beginnend op dag 1 van de therapie en daarna maandelijks (gedurende in totaal 6 maanden)
Vermindering van VB-repertoire geassocieerd met r-ATG / CsA-combinatie
Tijdsspanne: Elke 4 weken
We zullen een moleculaire analyse van het TCR-repertoire uitvoeren om "marker" immunodominante kloonspecimens te identificeren met behulp van VB-typering.
Elke 4 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jaroslaw Maciejewski, Cleveland Clinic Taussig Cancer institute, Case Comprehensive Cancer Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 oktober 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 oktober 2010

Eerst geplaatst (Geschat)

1 november 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CCF7922
  • NCI-2010-01365 (Andere identificatie: NCI/CTRP)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op anti-thymocyt globuline

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Luxembourg

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren