Globulina antitimócita e ciclosporina como terapia de primeira linha no tratamento de pacientes com anemia aplástica grave
25 de maio de 2023 atualizado por: The Cleveland Clinic
Protocolo para Estudo Prospectivo de Fase II de Globulina Antitimócito de Coelho (r-ATG/Timoglobulina) e Ciclosporina (CsA) como Terapia Imunossupressora (IS) de Primeira Linha para Anemia Aplástica Grave (sAA)
JUSTIFICAÇÃO: Terapias imunossupressoras, como globulina anti-timócito e ciclosporina, podem melhorar a função da medula óssea e aumentar a contagem de células sanguíneas.
OBJETIVO: Este estudo de fase II está estudando o quão bem a administração de globulina anti-timócito junto com a ciclosporina como terapia de primeira linha funciona no tratamento de pacientes com anemia aplástica grave.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
OBJETIVOS PRINCIPAIS: Determinar a taxa de resposta de r-ATG e CsA na configuração da primeira linha.
OBJETIVOS SECUNDÁRIOS: Determinar o nível de IS avaliado pelo ensaio Immuknow em respondedores e compará-lo com não respondedores.
ESBOÇO: Os pacientes recebem globulina anti-timócito IV durante 4-24 horas diariamente nos dias 1-5.
Começando no dia 6, os pacientes recebem ciclosporina oral duas vezes ao dia por 6 meses, seguido de redução gradual.
O tratamento continua na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os pacientes com sAA conforme definido por Camitta que são candidatos à terapia IS; esses critérios incluem celularidade da medula óssea < 25% ou 25-50% com < 30% de células hematopoiéticas; também deve ter dois dos três parâmetros a seguir: neutrófilos no sangue periférico < 0,5 x 10^9/L, plaquetas < 20 x 10^9/L e reticulócitos < 60 x 10^9/L em pacientes anêmicos
- Se o teste citogenético foi feito, ele deve mostrar cariótipo normal ou não ser informativo
- Os pacientes devem não querer ou ser inelegíveis (idade, comorbidades, falta de doador) para transplante de medula óssea como modalidade terapêutica
- Não tratado anteriormente com ATG para sAA
- Os pacientes devem ter status de desempenho ECOG de 0, 1 ou 2
- A deficiência de vitamina B12 e ácido fólico deve ser descartada pela medição dos níveis séricos
- Os pacientes devem ter feito um exame de biópsia de medula óssea nos três meses anteriores à inscrição no estudo
- Deve ser capaz de fornecer consentimento informado
- Causas sistêmicas e outras causas hematológicas de pancitopenia, com base na apresentação clínica, devem ter sido descartadas
Critério de exclusão:
- Pacientes com insuficiência cardíaca congestiva clinicamente evidente, arritmias cardíacas graves; sintomas de doença arterial coronariana devem ser eliminados por cardiologia antes da terapia
- Pacientes que fizeram quimioterapia, radioterapia ou imunoterapia ou outro uso de drogas em investigação dentro de 3 semanas antes da entrada no estudo
- mulheres grávidas
- Todas as mulheres com potencial para engravidar devem fazer um exame de sangue ou estudo de urina dentro de duas semanas antes do registro de indução para descartar a gravidez
- Mulheres com potencial para engravidar são fortemente aconselhadas a usar um método contraceptivo aceito e eficaz
- Pacientes com condições médicas, psicológicas ou sociais que possam interferir na participação do paciente no estudo ou na avaliação dos resultados do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: rATG + Ciclosporina
Os pacientes recebem globulina anti-timócito IV diariamente durante 4-24 horas nos dias 1-5.
Começando no dia 6, os pacientes recebem ciclosporina oral duas vezes ao dia por 6 meses, seguido de redução gradual.
O tratamento continua na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável
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Dado IV
Outros nomes:
Dado oralmente
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pacientes tratados com globulina antitimócito de coelho (r-ATG/timoglobulina) e ciclosporina (CsA) atingindo pelo menos uma remissão parcial (RP) em 6 meses
Prazo: Aos 6 meses
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Os pacientes serão classificados como respondedores se tiverem independência de transfusão e atenderem a dois dos três critérios a seguir: CAN maior que 500/mm3; contagem de plaquetas maior que 20.000/mm3; e contagem de reticulócitos maior que 40.000/mm3.
A independência transfusional é definida como a ausência de necessidade de transfusões por um mês antes da avaliação da resposta.
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Aos 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Comparação do nível de IS conforme avaliado pelo ensaio Immuknow em respondedores e não respondedores
Prazo: A cada 2 semanas por 3 meses começando no dia 1 da terapia e depois mensalmente (por um total de 6 meses)
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A cada 2 semanas por 3 meses começando no dia 1 da terapia e depois mensalmente (por um total de 6 meses)
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Redução do Repertório VB Associado à Combinação r-ATG/CsA
Prazo: A cada 4 semanas
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Faremos análise molecular do repertório de TCR para identificar espécimes de clones imunodominantes "marcadores" usando tipagem VB.
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A cada 4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jaroslaw Maciejewski, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2005
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2010
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2010
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de outubro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de outubro de 2010
Primeira postagem (Estimado)
1 de novembro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de junho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de maio de 2023
Última verificação
1 de janeiro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Anemia
- Anemia Aplástica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes dermatológicos
- Antifúngicos
- Inibidores de Calcineurina
- Imunoglobulinas
- Timoglobulina
- Soro Antilinfócito
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Outros números de identificação do estudo
- CCF7922
- NCI-2010-01365 (Outro identificador: NCI/CTRP)
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