Globulina anti-timocita e ciclosporina come terapia di prima linea nel trattamento di pazienti con grave anemia aplastica

Criterio di inclusione:

• Tutti i pazienti con sAA come definito da Camitta che sono candidati alla terapia IS; questi criteri includono cellularità del midollo osseo < 25% o 25-50% con < 30% di cellule emopoietiche; dovrebbe inoltre avere due dei seguenti tre parametri: neutrofili nel sangue periferico < 0,5 x 10^9/L, piastrine < 20 x 10^9/L e reticolociti < 60 x 10^9/L nei pazienti anemici
• Se è stato eseguito il test citogenetico, dovrebbe mostrare un cariotipo normale o non essere informativo
• I pazienti devono essere riluttanti o altrimenti non idonei (età, comorbilità, mancanza di donatore) al trapianto di midollo osseo come modalità terapeutica
• Non precedentemente trattato con ATG per sAA
• I pazienti devono avere un performance status ECOG di 0, 1 o 2
• La carenza di vitamina B12 e acido folico deve essere esclusa misurando i livelli sierici
• I pazienti devono aver subito un esame bioptico del midollo osseo nei tre mesi precedenti l'arruolamento nello studio
• Deve essere in grado di fornire il consenso informato
• Devono essere state escluse cause sistemiche e altre cause ematologiche di pancitopenia, basate sulla presentazione clinica

Criteri di esclusione:

• Pazienti con insufficienza cardiaca congestizia clinicamente evidente, gravi aritmie cardiache; i sintomi della malattia coronarica devono essere eliminati dalla cardiologia prima della terapia
• Pazienti che hanno fatto uso di chemioterapia, radioterapia o immunoterapia o altri farmaci sperimentali nelle 3 settimane precedenti l'ingresso nello studio
• Donne incinte
• Tutte le donne in età fertile devono sottoporsi a un esame del sangue o uno studio delle urine entro due settimane prima della registrazione dell'induzione per escludere la gravidanza
• Si consiglia vivamente alle donne in età fertile di utilizzare un metodo contraccettivo accettato ed efficace
• Pazienti che presentano condizioni mediche, psicologiche o sociali che possono interferire con la partecipazione del paziente allo studio o la valutazione dei risultati dello studio