抗胸腺细胞球蛋白和环孢菌素作为治疗重度再生障碍性贫血患者的一线疗法
2023年5月25日 更新者：The Cleveland Clinic
兔抗胸腺细胞球蛋白 (r-ATG/胸腺球蛋白) 和环孢菌素 (CsA) 作为严重再生障碍性贫血 (sAA) 一线免疫抑制 (IS) 疗法的前瞻性 II 期研究方案
理由：免疫抑制疗法，例如抗胸腺细胞球蛋白和环孢菌素，可以改善骨髓功能并增加血细胞计数。
目的：该 II 期试验正在研究将抗胸腺细胞球蛋白与环孢菌素一起作为一线疗法治疗重度再生障碍性贫血患者的疗效。
研究概览
详细说明
主要目标：确定 r-ATG 和 CsA 在一线设置中的反应率。
次要目标：确定响应者中 Immuknow 测定评估的 IS 水平，并将其与无响应者进行比较。
大纲：患者在第 1-5 天每天接受抗胸腺细胞球蛋白 IV，持续时间超过 4-24 小时。
从第 6 天开始，患者每天两次口服环孢菌素，持续 6 个月，然后逐渐减量。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下继续治疗。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- Camitta 定义的所有适合 IS 治疗的 sAA 患者；这些标准包括骨髓细胞构成 < 25% 或 25-50% 且造血细胞 < 30%；它还应具有以下三个参数中的两个：贫血患者的外周血中性粒细胞 < 0.5 x 10^9/L，血小板 < 20 x 10^9/L 和网织红细胞 < 60 x 10^9/L
- 如果进行了细胞遗传学检测，它应该显示正常的核型或没有信息
- 患者应该不愿意或不符合（年龄、合并症、缺乏供体）骨髓移植作为治疗方式
- 之前未使用 ATG 治疗 sAA
- 患者的 ECOG 体能状态必须为 0、1 或 2
- 必须通过测量血清水平排除维生素 B12 和叶酸缺乏症
- 患者必须在参加研究前的三个月内进行过骨髓活检
- 必须能够提供知情同意
- 根据临床表现，必须排除全血细胞减少的全身性和其他血液学原因
排除标准：
- 有临床明显充血性心力衰竭、严重心律失常的患者；冠状动脉疾病的症状必须在治疗前由心脏病学清除
- 在进入研究前 3 周内接受过化学疗法、放射疗法或免疫疗法或其他研究性药物使用的患者
- 孕妇
- 所有有生育能力的女性必须在入职登记前两周内进行血液检查或尿液检查，以排除怀孕
- 强烈建议育龄妇女使用公认的有效避孕方法
- 患有可能干扰患者参与研究或评估研究结果的医学、心理或社会状况的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：rATG + 环孢菌素
患者在第 1-5 天每天接受抗胸腺细胞球蛋白 IV，历时 4-24 小时。
从第 6 天开始，患者每天两次口服环孢菌素，持续 6 个月，然后逐渐减量。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下继续治疗
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鉴于IV
其他名称：
口头给予
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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接受兔抗胸腺细胞球蛋白 (r-ATG/胸腺球蛋白) 和环孢菌素 (CsA) 治疗的患者在 6 个月时至少达到部分缓解 (PR)
大体时间：6个月时
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如果患者具有输血独立性并满足以下三个标准中的两个，则他们将被归类为反应者：ANC 大于 500/mm3；血小板计数大于 20,000/mm3；网织红细胞计数大于 40,000/mm3。
输血独立性定义为反应评估前一个月不需要输血。
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6个月时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过 Immuknow 测定评估的有反应者和无反应者的 IS 水平比较
大体时间：从治疗的第 1 天开始，每 2 周一次，持续 3 个月，然后每月一次（总共 6 个月）
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从治疗的第 1 天开始，每 2 周一次，持续 3 个月，然后每月一次（总共 6 个月）
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减少与 r-ATG/CsA 组合相关的 VB 曲目
大体时间：每 4 周一次
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我们将对 TCR 库进行分子分析，以使用 VB 分型识别“标记”免疫显性克隆标本。
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每 4 周一次
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jaroslaw Maciejewski、Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年3月1日
初级完成 (实际的)
2010年12月1日
研究完成 (实际的)
2010年12月1日
研究注册日期
首次提交
2010年10月29日
首先提交符合 QC 标准的
2010年10月29日
首次发布 (估计的)
2010年11月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年6月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月25日
最后验证
2018年1月1日
更多信息
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