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Globuline anti-thymocyte et cyclosporine comme thérapie de première intention dans le traitement des patients atteints d'anémie aplasique sévère

25 mai 2023 mis à jour par: The Cleveland Clinic

Protocole pour l'étude prospective de phase II sur la globuline antithymocyte de lapin (r-ATG/thymoglobuline) et la cyclosporine (CsA) en tant que traitement immunosuppresseur (IS) de première ligne pour l'anémie aplasique sévère (AAs)

JUSTIFICATION : Les thérapies immunosuppressives, telles que la globuline anti-thymocyte et la cyclosporine, peuvent améliorer la fonction de la moelle osseuse et augmenter le nombre de cellules sanguines. OBJECTIF: Cet essai de phase II étudie l'efficacité de l'administration de globuline anti-thymocytes avec de la cyclosporine en tant que traitement de première intention dans le traitement des patients atteints d'anémie aplasique sévère.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIFS PRIMAIRES : Déterminer le taux de réponse du r-ATG et de la CsA dans le cadre de la première ligne. OBJECTIFS SECONDAIRES : Déterminer le niveau d'IS tel qu'évalué par le test Immuknow chez les répondeurs et le comparer aux non-répondeurs. APERÇU : Les patients reçoivent de la globuline anti-thymocyte IV pendant 4 à 24 heures par jour les jours 1 à 5. À partir du jour 6, les patients reçoivent de la cyclosporine orale deux fois par jour pendant 6 mois, suivie d'une réduction progressive. Le traitement se poursuit en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer institute, Case Comprehensive Cancer Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Tous les patients atteints d'AAs tel que défini par Camitta qui sont candidats à la thérapie IS ; ces critères incluent une cellularité médullaire < 25 % ou 25-50 % avec < 30 % de cellules hématopoïétiques ; il doit également avoir deux des trois paramètres suivants : neutrophiles du sang périphérique < 0,5 x 10^9/L, plaquettes < 20 x 10^9/L et réticulocytes < 60 x 10^9/L chez les patients anémiques
  • Si des tests cytogénétiques ont été effectués, ils doivent montrer un caryotype normal ou ne pas être informatifs
  • Les patients doivent être réticents ou inéligibles (âge, comorbidités, manque de donneur) à la greffe de moelle osseuse en tant que modalité thérapeutique
  • Non précédemment traité avec ATG pour sAA
  • Les patients doivent avoir un statut de performance ECOG de 0, 1 ou 2
  • Une carence en vitamine B12 et en acide folique doit être exclue par la mesure des taux sériques
  • Les patients doivent avoir subi un examen de biopsie de la moelle osseuse dans les trois mois précédant leur inscription à l'étude
  • Doit être en mesure de fournir un consentement éclairé
  • Les causes systémiques et autres causes hématologiques de pancytopénie, basées sur la présentation clinique, doivent avoir été exclues

Critère d'exclusion:

  • Patients présentant une insuffisance cardiaque congestive cliniquement évidente, des arythmies cardiaques graves ; les symptômes de maladie coronarienne doivent être éliminés par cardiologie avant le traitement
  • - Patients ayant subi une chimiothérapie, une radiothérapie ou une immunothérapie ou d'autres médicaments expérimentaux dans les 3 semaines précédant l'entrée à l'étude
  • Femmes enceintes
  • Toutes les femmes en âge de procréer doivent subir un test sanguin ou une étude d'urine dans les deux semaines précédant l'enregistrement d'induction pour exclure une grossesse
  • Il est fortement conseillé aux femmes en âge de procréer d'utiliser une méthode de contraception acceptée et efficace
  • Les patients qui ont des conditions médicales, psychologiques ou sociales qui peuvent interférer avec la participation du patient à l'étude ou l'évaluation des résultats de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: rATG + Ciclosporine
Les patients reçoivent quotidiennement de la globuline anti-thymocyte IV pendant 4 à 24 heures les jours 1 à 5. À partir du jour 6, les patients reçoivent de la cyclosporine orale deux fois par jour pendant 6 mois, suivie d'une réduction progressive. Le traitement se poursuit en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable
Biologique: globuline anti-thymocyte
Étant donné IV
Autres noms:
  • ATGAM
  • GTA
  • Thymoglobuline
  • Immunoglobuline lymphocytaire
Médicament: ciclosporine
Donné oralement
Autres noms:
  • 27-400
  • ciclosporine
  • cyclosporine
  • cyclosporine A
  • PSCY
  • Immunisé contre le sable

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Patients traités avec de la globuline antithymocyte de lapin (r-ATG/thymoglobuline) et de la cyclosporine (CsA) obtenant au moins une rémission partielle (RP) à 6 mois
Délai: A 6 mois
Les patients seront classés comme répondeurs s'ils ont une indépendance transfusionnelle et répondent à deux des trois critères suivants : ANC supérieur à 500/mm3 ; numération plaquettaire supérieure à 20 000/mm3 ; et nombre de réticulocytes supérieur à 40 000/mm3. L'indépendance transfusionnelle est définie comme l'absence de besoin de transfusion pendant un mois avant l'évaluation de la réponse.
A 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Comparaison du niveau d'IS tel qu'évalué par le test Immuknow chez les répondeurs et les non-répondants
Délai: Toutes les 2 semaines pendant 3 mois en commençant le jour 1 du traitement puis tous les mois (pour un total de 6 mois)
Toutes les 2 semaines pendant 3 mois en commençant le jour 1 du traitement puis tous les mois (pour un total de 6 mois)
Réduction du répertoire VB associé à la combinaison r-ATG/CsA
Délai: Toutes les 4 semaines
Nous effectuerons une analyse moléculaire du répertoire TCR pour identifier des spécimens de clones immunodominants "marqueurs" en utilisant le typage VB.
Toutes les 4 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The Cleveland Clinic

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jaroslaw Maciejewski, Cleveland Clinic Taussig Cancer institute, Case Comprehensive Cancer Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2005

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 octobre 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 octobre 2010

Première publication (Estimé)

1 novembre 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 mai 2023

Dernière vérification

1 janvier 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CCF7922
  • NCI-2010-01365 (Autre identifiant: NCI/CTRP)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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