Anti-thymocyt globulin og cyclosporin som førstelinjebehandling til behandling af patienter med svær aplastisk anæmi

Inklusionskriterier:

• Alle patienter med sAA som defineret af Camitta, som er kandidater til IS-terapi; disse kriterier inkluderer knoglemarvscellularitet < 25 % eller 25-50 % med < 30 % af hæmatopoietiske celler; den bør også have to af følgende tre parametre: perifere blodneutrofiler < 0,5 x 10^9/L, blodplader < 20 x 10^9/L og retikulocytter < 60 x 10^9/L hos anæmiske patienter
• Hvis cytogenetisk testning er blevet udført, skal den vise normal karyotype eller være ikke informativ
• Patienter bør enten være uvillige eller på anden måde ude af stand (alder, følgesygdomme, mangel på donor) til knoglemarvstransplantation som en terapeutisk modalitet
• Ikke tidligere behandlet med ATG for sAA
• Patienter skal have ECOG-præstationsstatus på 0, 1 eller 2
• Vitamin B12 og folinsyremangel skal udelukkes ved måling af serumniveauer
• Patienterne skal have fået foretaget en knoglemarvsbiopsiundersøgelse i de tre måneder før tilmelding til undersøgelsen
• Skal kunne give informeret samtykke
• Systemiske og andre hæmatologiske årsager til pancytopeni, baseret på klinisk præsentation, skal være udelukket

Ekskluderingskriterier:

• Patienter med klinisk tydeligt kongestivt hjertesvigt, alvorlige hjertearytmier; symptomer på koronararteriesygdom skal udredes af kardiologi før behandling
• Patienter, der har haft kemoterapi, strålebehandling eller immunterapi eller anden forsøgsmedicinsk brug inden for 3 uger før studiestart
• Gravid kvinde
• Alle kvinder i den fødedygtige alder skal have en blodprøve eller urinundersøgelse inden for to uger før induktionsregistrering for at udelukke graviditet
• Kvinder i den fødedygtige alder rådes kraftigt til at bruge en accepteret og effektiv præventionsmetode
• Patienter, der har medicinske, psykologiske eller sociale forhold, der kan forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen eller evaluering af undersøgelsesresultaterne