血友病 B 患者における組換え凝固第 IX 因子アルブミン融合タンパク質の安全性および薬物動態研究
2012年1月26日 更新者：CSL Behring
血友病 B の被験者における組換え凝固第 IX 因子アルブミン融合タンパク質 (rIX-FP) の非盲検多施設用量漸増安全性および薬物動態研究
この研究の主な目的は、rIX-FP の IV 投与の安全性を評価することです。
安全性は、有害事象および実験室の経時変化によって評価されます。
この研究の第 2 の目的は、rIX-FP の単回静脈内投与後の薬物動態パラメータを評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、rIX-FP 用量漸増安全性セグメント (rIX-FP の 25、50、および 75 IU/kg) と、50 IU/kg の単回投与後の rIX-FP の PK 評価の両方で構成されています。参照製品として使用される以前に与えられた第 IX 因子 (FIX) 製品 (組換え FIX [rFIX] または血漿由来 FIX [pdFIX]) の 50 IU/kg の単回投与後の PK 評価。
研究の種類
介入
入学 (実際)
25
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tel Hashomer、イスラエル
- Study Site
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Catania、イタリア
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Firenze、イタリア
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Genova、イタリア
- Study Site
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Milan、イタリア
- Study Site
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Napoli、イタリア
- Study Site
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Parma、イタリア
- Study Site
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Vicenza、イタリア
- Study Site
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Vienna、オーストリア
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A Coruna、スペイン
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Barcelona、スペイン
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Madrid、スペイン
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Berlin、ドイツ
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Hamburg、ドイツ
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Hannover、ドイツ
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Munster、ドイツ
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Le Kremlin-Bicetre、フランス
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Lyon、フランス
- Study Site
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Nantes、フランス
- Study Site
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Paris、フランス
- Study Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 男性、12～65歳、体重30kg以上120kg以下
- -重度の血友病B（FIX活性が2％以下）が記録されているか、スクリーニング時に中央検査室で検査されている
- 150日以上の暴露日（ED）（推定）でFIX製品を受け取った被験者
- FIXインヒビターの既往歴は確認されておらず（FIXインヒビター陽性の病歴は、2回の連続した陽性検査として定義されます - 前回の陽性検査の直後に、2回目の別々に採取されたサンプルでの確認検査として定義されます）、検出可能なFIXインヒビターが確認されませんでした（陰性FIXインヒビターは<として定義されます） 0.6 Bethesda Units [BU] スクリーニング時の中央研究所による
- 被験者は、オンデマンドまたは予防療法下で治療を受けることができます
- 署名済みのインフォームド コンセント/同意
除外基準:
- -FIX製品またはハムスタータンパク質に対する既知の過敏症（アレルギー反応またはアナフィラキシー）
- 先天性FIX欠乏症以外の既知の先天性または後天性凝固障害
- 血小板数 < 100,000/μL
- -免疫不全（CD4数<200 / mm3）、（HIV陽性の被験者は研究に参加することができ、プロテアーゼ阻害剤および抗ウイルス療法は、治験責任医師の裁量により許可されます）
- 現在、免疫グロブリンなどの IV 免疫調節剤または慢性全身性コルチコステロイド治療を受けている
- -血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）または血清アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）濃度> 5倍（x）正常上限（ULN）
- 血清クレアチニン > 2 x ULN
- -登録前3か月以内の深部静脈血栓症、脳卒中、肺塞栓症、心筋梗塞および動脈塞栓症を含む血栓症の証拠
- -最初のrIX-FP投与前の30日以内の治験薬（IMP）の使用
- -生命を脅かす出血エピソードを経験したか、大手術または整形外科手術を受けた 研究に参加する前の3か月間
- -現在、PKサンプリング期間中に治療を差し控える必要があるため、出血のリスクが高まる可能性があるため、研究への参加を妨げるFIXの用量および/またはレジメンを服用している被験者
- -能力がない疑いがある（例：言語の問題または精神状態）、または研究手順を順守したくない、または不順守の歴史
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート1
25 IU/kg 用量
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25、50、または 75 IU/kg の rIX-FP を単回静注で投与
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実験的：コホート 2
50 IU/kg 用量
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25、50、または 75 IU/kg の rIX-FP を単回静注で投与
参照製品 50 IU/kg の単回投与、静脈内注入として投与
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実験的：コホート3
75 IU/kg 用量
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25、50、または 75 IU/kg の rIX-FP を単回静注で投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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有害事象（AE）の頻度
時間枠：投薬後14日まで
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投薬後14日まで
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重大な有害事象（SAE）の頻度
時間枠：投薬後28日まで
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投薬後28日まで
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FIXに対するインヒビターの発生
時間枠：投薬後28日まで
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投薬後28日まで
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RIX-FPに対する抗体の発生
時間枠：投薬後28日まで
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投薬後28日まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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定量化可能な薬物濃度 (AUC0-t) を含む最後のサンプルまでの AUC
時間枠：投与時から投与後7日まで
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50 IU/kg rIX-FP 注入後
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投与時から投与後7日まで
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無限大に外挿された AUC (AUCt-∞)
時間枠：投与時から投与後7日まで
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50 IU/kg rIX-FP 注入後
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投与時から投与後7日まで
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半減期 (t1/2)
時間枠：投与時から投与後7日まで
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50 IU/kg rIX-FP 注入後
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投与時から投与後7日まで
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増分回復 (IU/mL/IU/kg)
時間枠：投与時から投与後7日まで
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(IU/kg) 注入の用量あたり、注入後 30 分で得られた FIX 活性 (IU/mL) として定義されます。
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投与時から投与後7日まで
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クリアランス
時間枠：投与時から投与後7日まで
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50 IU/kg rIX-FP 注入後
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投与時から投与後7日まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Iris Jacobs, MD、CSL Behring
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年10月1日
一次修了 (実際)
2011年7月1日
研究の完了 (実際)
2011年7月1日
試験登録日
最初に提出
2010年11月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年11月2日
最初の投稿 (見積もり)
2010年11月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2012年1月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2012年1月26日
最終確認日
2012年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。