Säkerhet och farmakokinetisk studie av ett rekombinant koagulationsfaktor IX albuminfusionsprotein hos patienter med hemofili B
26 januari 2012 uppdaterad av: CSL Behring
En öppen, multicenter, dosökningssäkerhet och farmakokinetisk studie av ett rekombinant koagulationsfaktor IX albuminfusionsprotein (rIX-FP) hos patienter med hemofili B
Det primära syftet med studien är att bedöma säkerheten vid IV-administrering av rIX-FP.
Säkerheten kommer att utvärderas av negativa händelser och laboratorieförändringar över tiden.
Det sekundära målet med studien är att utvärdera de farmakokinetiska parametrarna efter en intravenös engångsdos av rIX-FP.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie består av både ett säkerhetssegment för dosupptrappning av rIX-FP (25, 50 och 75 IE/kg rIX-FP) och PK-utvärdering av rIX-FP efter en engångsdos på 50 IE/kg, samt PK-utvärdering efter en engångsdos på 50 IE/kg av den tidigare givna faktor IX (FIX)-produkten (rekombinant FIX [rFIX] eller plasmahärledd FIX [pdFIX]) som används som referensprodukt.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
25
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Le Kremlin-Bicetre, Frankrike
- Study Site
-
Lyon, Frankrike
- Study Site
-
Nantes, Frankrike
- Study Site
-
Paris, Frankrike
- Study Site
-
-
-
-
-
Tel Hashomer, Israel
- Study Site
-
-
-
-
-
Catania, Italien
- Study Site
-
Firenze, Italien
- Study Site
-
Genova, Italien
- Study Site
-
Milan, Italien
- Study Site
-
Napoli, Italien
- Study Site
-
Parma, Italien
- Study Site
-
Vicenza, Italien
- Study Site
-
-
-
-
-
A Coruna, Spanien
- Study Site
-
Barcelona, Spanien
- Study Site
-
Madrid, Spanien
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Study Site
-
Hamburg, Tyskland
- Study Site
-
Hannover, Tyskland
- Study Site
-
Munster, Tyskland
- Study Site
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike
- Study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man, 12 - 65 år, med kroppsvikt ≥ 30 kg och ≤ 120 kg
- Dokumenterad svår hemofili B (FIX-aktivitet på ≤ 2%) eller testad av centrallaboratoriet vid screening
- Försökspersoner som har fått FIX-produkter i > 150 exponeringsdagar (ED) (uppskattat)
- Ingen bekräftad tidigare historia av FIX-hämmare (historik för positiv FIX-hämmare definierad som två på varandra följande positiva test - ett bekräftande test på ett andra, separat draget prov kort efter det föregående positiva testet) och bekräftade inga detekterbara FIX-hämmare (negativ FIX-hämmare definierad som < 0,6 Bethesda-enheter [BU] av centrallaboratoriet vid screening
- Patienter kan behandlas på begäran eller under profylaktisk terapi
- Undertecknat informerat samtycke/samtycke
Exklusions kriterier:
- Känd överkänslighet (allergisk reaktion eller anafylaxi) mot någon FIX-produkt eller hamsterprotein
- Alla kända medfödda eller förvärvade koagulationsrubbningar förutom medfödd FIX-brist
- Trombocytantal < 100 000/µL
- Immunsupprimerad (CD4-antal < 200/mm3), (hiv-positiva försökspersoner kan delta i studien och proteashämmare och antiviral terapi är tillåtna, efter utredarens bedömning)
- Får för närvarande IV immunmodulerande medel som immunglobulin eller kronisk systemisk kortikosteroidbehandling
- Serumaspartataminotransferas (AST) eller serumalaninaminotransferas (ALT) koncentration > 5 gånger (x) den övre normalgränsen (ULN)
- Serumkreatinin > 2 x ULN
- Bevis på trombos, inklusive djup ventrombos, stroke, lungemboli, hjärtinfarkt och arteriell emboli inom 3 månader före inskrivning
- Användning av ett undersökningsläkemedel (IMP) inom 30 dagar före den första administreringen av rIX-FP
- Upplevde en livshotande blödningsepisod eller genomgick en större operation eller ett ortopedisk kirurgiskt ingrepp under de 3 månaderna före studiestart
- Patient som för närvarande har en dos och/eller regim av FIX som skulle utesluta deltagande i studien på grund av möjlig ökad risk för blödning på grund av kravet att avbryta behandlingen under PK-provtagningsperioden
- Misstänkt oförmåga (t.ex. språkproblem eller psykiskt tillstånd) eller ovilja att följa studieprocedurer eller tidigare bristande efterlevnad
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 1
25 IE/kg dos
|
Engångsdos på 25, 50 eller 75 IE/kg rIX-FP, ges som intravenös infusion
|
|
Experimentell: Kohort 2
50 IE/kg dos
|
Engångsdos på 25, 50 eller 75 IE/kg rIX-FP, ges som intravenös infusion
Engångsdos på 50 IE/kg referensprodukt, ges som intravenös infusion
|
|
Experimentell: Kohort 3
75 IE/kg dos
|
Engångsdos på 25, 50 eller 75 IE/kg rIX-FP, ges som intravenös infusion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Frekvens av biverkningar (AE)
Tidsram: upp till 14 dagar efter administrering av läkemedel
|
upp till 14 dagar efter administrering av läkemedel
|
|
Frekvens av allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: upp till 28 dagar efter administrering av läkemedel
|
upp till 28 dagar efter administrering av läkemedel
|
|
Förekomst av inhibitor mot FIX
Tidsram: upp till 28 dagar efter administrering av läkemedel
|
upp till 28 dagar efter administrering av läkemedel
|
|
Förekomst av antikroppar mot rIX-FP
Tidsram: upp till 28 dagar efter administrering av läkemedel
|
upp till 28 dagar efter administrering av läkemedel
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
AUC till det sista provet med kvantifierbar läkemedelskoncentration (AUC0-t)
Tidsram: Från tidpunkten för dosering upp till 7 dagar efter dosen
|
Efter 50 IE/kg rIX-FP-infusion
|
Från tidpunkten för dosering upp till 7 dagar efter dosen
|
|
AUC extrapolerad till oändlighet (AUCt-∞)
Tidsram: Från tidpunkten för dosering upp till 7 dagar efter dosen
|
Efter 50 IE/kg rIX-FP-infusion
|
Från tidpunkten för dosering upp till 7 dagar efter dosen
|
|
Halveringstid (t1/2)
Tidsram: Från tidpunkten för dosering upp till 7 dagar efter dosen
|
Efter 50 IE/kg rIX-FP-infusion
|
Från tidpunkten för dosering upp till 7 dagar efter dosen
|
|
Inkrementell återhämtning (IE/ml/IE/kg)
Tidsram: Från tidpunkten för dosering upp till 7 dagar efter dosen
|
Definierat som FIX-aktivitet (IE/ml) erhållen 30 minuter efter infusion, per dos av (IE/kg) infusion.
|
Från tidpunkten för dosering upp till 7 dagar efter dosen
|
|
Undanröjning
Tidsram: Från tidpunkten för dosering upp till 7 dagar efter dosen
|
Efter 50 IE/kg rIX-FP-infusion
|
Från tidpunkten för dosering upp till 7 dagar efter dosen
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Iris Jacobs, MD, CSL Behring
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 oktober 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
1 juli 2011
Avslutad studie (Faktisk)
1 juli 2011
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 november 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 november 2010
Första postat (Uppskatta)
3 november 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
31 januari 2012
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 januari 2012
Senast verifierad
1 januari 2012
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CSL654_2001
- 1508 (Annan identifierare: CSL Behring)
- 2010-018477-38 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .