Sikkerhet og farmakokinetisk studie av et rekombinant koagulasjonsfaktor IX albuminfusjonsprotein hos personer med hemofili B
26. januar 2012 oppdatert av: CSL Behring
En åpen, multisenter, doseøkningssikkerhet og farmakokinetisk studie av et rekombinant koagulasjonsfaktor IX albuminfusjonsprotein (rIX-FP) hos personer med hemofili B
Hovedmålet med studien er å vurdere sikkerheten ved IV-administrasjon av rIX-FP.
Sikkerhet vil bli evaluert av uønskede hendelser og laboratorieendringer over tid.
Det sekundære målet med studien er å evaluere farmakokinetikkparametrene etter en enkelt intravenøs dose rIX-FP.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien består av både et sikkerhetssegment for doseeskalering av rIX-FP (25, 50 og 75 IE/kg rIX-FP), og PK-evaluering av rIX-FP etter en enkeltdose på 50 IE/kg, samt PK-vurdering etter en enkeltdose på 50 IE/kg av det tidligere gitte faktor IX (FIX)-produktet (rekombinant FIX [rFIX] eller plasmaderivert FIX [pdFIX]) som brukes som referanseprodukt.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
25
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Le Kremlin-Bicetre, Frankrike
- Study Site
-
Lyon, Frankrike
- Study Site
-
Nantes, Frankrike
- Study Site
-
Paris, Frankrike
- Study Site
-
-
-
-
-
Tel Hashomer, Israel
- Study Site
-
-
-
-
-
Catania, Italia
- Study Site
-
Firenze, Italia
- Study Site
-
Genova, Italia
- Study Site
-
Milan, Italia
- Study Site
-
Napoli, Italia
- Study Site
-
Parma, Italia
- Study Site
-
Vicenza, Italia
- Study Site
-
-
-
-
-
A Coruna, Spania
- Study Site
-
Barcelona, Spania
- Study Site
-
Madrid, Spania
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Study Site
-
Hamburg, Tyskland
- Study Site
-
Hannover, Tyskland
- Study Site
-
Munster, Tyskland
- Study Site
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike
- Study Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann, 12 - 65 år, med kroppsvekt ≥ 30 kg og ≤ 120 kg
- Dokumentert alvorlig hemofili B (FIX-aktivitet på ≤ 2%) eller testet av sentrallaboratoriet ved screening
- Forsøkspersoner som har mottatt FIX-produkter i > 150 eksponeringsdager (ED) (estimert)
- Ingen bekreftet tidligere historie med FIX-hemmer (historie med positiv FIX-hemmer definert som to påfølgende positive tester - en bekreftende test på en andre, separat trukket prøve kort tid etter den forrige positive testen) og bekreftet ingen påvisbare FIX-hemmere (negativ FIX-hemmer definert som < 0,6 Bethesda Units [BU] ved sentrallaboratoriet ved screening
- Personer kan behandles ved behov eller under profylaktisk terapi
- Signert informert samtykke/samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Kjent overfølsomhet (allergisk reaksjon eller anafylaksi) mot et hvilket som helst FIX-produkt eller hamsterprotein
- Enhver kjent medfødt eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse bortsett fra medfødt FIX-mangel
- Blodplateantall < 100 000/µL
- Immunkompromittert (CD4-tall < 200/mm3), (hiv-positive individer kan delta i studien og proteasehemmere og antiviral terapi er tillatt, etter etterforskerens skjønn)
- Får for tiden IV immunmodulerende midler som immunglobulin eller kronisk systemisk kortikosteroidbehandling
- Serumaspartataminotransferase (AST) eller serumalaninaminotransferase (ALT) konsentrasjon > 5 ganger (x) øvre normalgrense (ULN)
- Serumkreatinin > 2 x ULN
- Bevis for trombose, inkludert dyp venetrombose, slag, lungeemboli, hjerteinfarkt og arteriell emboli innen 3 måneder før innmelding
- Bruk av et undersøkelsesmiddel (IMP) innen 30 dager før første rIX-FP-administrasjon
- Opplevde en livstruende blødningsepisode eller hadde en større operasjon eller en ortopedisk kirurgisk prosedyre i løpet av de 3 månedene før studiestart
- Person på en dose og/eller regime av FIX som vil utelukke deltakelse i studien på grunn av mulig økt risiko for blødning på grunn av kravet om å holde tilbake behandlingen i løpet av PK-prøvetakingsperioden
- Mistenkt manglende evne (f.eks. språkproblem eller mental tilstand) eller manglende vilje til å overholde studieprosedyrer eller historie med manglende overholdelse
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1
25 IE/kg dose
|
Enkeltdose på 25, 50 eller 75 IE/kg rIX-FP, gitt som intravenøs infusjon
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
50 IE/kg dose
|
Enkeltdose på 25, 50 eller 75 IE/kg rIX-FP, gitt som intravenøs infusjon
Enkeltdose på 50 IE/kg referanseprodukt, gitt som intravenøs infusjon
|
|
Eksperimentell: Kohort 3
75 IE/kg dose
|
Enkeltdose på 25, 50 eller 75 IE/kg rIX-FP, gitt som intravenøs infusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Hyppighet av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: opptil 14 dager etter administrering av legemidlet
|
opptil 14 dager etter administrering av legemidlet
|
|
Hyppighet av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: opptil 28 dager etter administrering av legemidlet
|
opptil 28 dager etter administrering av legemidlet
|
|
Forekomst av inhibitor mot FIX
Tidsramme: opptil 28 dager etter administrering av legemidlet
|
opptil 28 dager etter administrering av legemidlet
|
|
Forekomst av antistoffer mot rIX-FP
Tidsramme: opptil 28 dager etter administrering av legemidlet
|
opptil 28 dager etter administrering av legemidlet
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
AUC til siste prøve med kvantifiserbar medikamentkonsentrasjon (AUC0-t)
Tidsramme: Fra tidspunktet for dosering opp til 7 dager etter dosen
|
Etter 50 IE/kg rIX-FP infusjon
|
Fra tidspunktet for dosering opp til 7 dager etter dosen
|
|
AUC ekstrapolert til uendelig (AUCt-∞)
Tidsramme: Fra tidspunktet for dosering opp til 7 dager etter dosen
|
Etter 50 IE/kg rIX-FP infusjon
|
Fra tidspunktet for dosering opp til 7 dager etter dosen
|
|
Halveringstid (t1/2)
Tidsramme: Fra tidspunktet for dosering opp til 7 dager etter dosen
|
Etter 50 IE/kg rIX-FP infusjon
|
Fra tidspunktet for dosering opp til 7 dager etter dosen
|
|
Inkrementell utvinning (IE/ml/IE/kg)
Tidsramme: Fra tidspunktet for dosering opp til 7 dager etter dosen
|
Definert som FIX-aktivitet (IE/ml) oppnådd 30 minutter etter infusjon, per dose (IE/kg) infusjon.
|
Fra tidspunktet for dosering opp til 7 dager etter dosen
|
|
Klarering
Tidsramme: Fra tidspunktet for dosering opp til 7 dager etter dosen
|
Etter 50 IE/kg rIX-FP infusjon
|
Fra tidspunktet for dosering opp til 7 dager etter dosen
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Iris Jacobs, MD, CSL Behring
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. oktober 2010
Primær fullføring (Faktiske)
1. juli 2011
Studiet fullført (Faktiske)
1. juli 2011
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. november 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. november 2010
Først lagt ut (Anslag)
3. november 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
31. januar 2012
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. januar 2012
Sist bekreftet
1. januar 2012
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CSL654_2001
- 1508 (Annen identifikator: CSL Behring)
- 2010-018477-38 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .