Rekombináns IX-es koagulációs faktor albumin fúziós fehérje biztonságossági és farmakokinetikai vizsgálata hemofília B-ben szenvedő betegeknél
2012. január 26. frissítette: CSL Behring
Egy rekombináns IX-es véralvadási faktor albumin fúziós fehérje (rIX-FP) nyílt elrendezésű, többközpontú, dózisemelhető biztonságossági és farmakokinetikai vizsgálata hemofília B-ben szenvedő alanyokon
A vizsgálat elsődleges célja az rIX-FP intravénás beadásának biztonságosságának felmérése.
A biztonságot a nemkívánatos események és a laboratóriumi változások idővel értékelik.
A vizsgálat másodlagos célja a farmakokinetikai paraméterek értékelése az rIX-FP egyszeri intravénás adagját követően.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
Ez a vizsgálat egyaránt tartalmaz egy rIX-FP dózis-eszkalációs biztonsági szegmenst (25, 50 és 75 NE/kg rIX-FP), valamint az rIX-FP PK értékelését egyszeri 50 NE/kg dózis után, valamint PK értékelés a referenciatermékként használt, korábban adott IX. faktor (FIX) készítmény (rekombináns FIX [rFIX] vagy plazmából származó FIX [pdFIX]) egyszeri 50 NE/kg dózisa után.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
25
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Vienna, Ausztria
- Study Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicetre, Franciaország
- Study Site
-
Lyon, Franciaország
- Study Site
-
Nantes, Franciaország
- Study Site
-
Paris, Franciaország
- Study Site
-
-
-
-
-
Tel Hashomer, Izrael
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Study Site
-
Hamburg, Németország
- Study Site
-
Hannover, Németország
- Study Site
-
Munster, Németország
- Study Site
-
-
-
-
-
Catania, Olaszország
- Study Site
-
Firenze, Olaszország
- Study Site
-
Genova, Olaszország
- Study Site
-
Milan, Olaszország
- Study Site
-
Napoli, Olaszország
- Study Site
-
Parma, Olaszország
- Study Site
-
Vicenza, Olaszország
- Study Site
-
-
-
-
-
A Coruna, Spanyolország
- Study Site
-
Barcelona, Spanyolország
- Study Site
-
Madrid, Spanyolország
- Study Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi, 12-65 éves, testtömeg ≥ 30 kg és ≤ 120 kg
- Dokumentált súlyos hemofília B (FIX aktivitás ≤ 2%), vagy a központi laboratórium tesztelte a szűréskor
- Alanyok, akik több mint 150 expozíciós napon (ED) kaptak FIX-termékeket (becslések szerint)
- Nincs megerősített korábbi FIX-gátló anamnézis (a pozitív FIX-inhibitor anamnézisében két egymást követő pozitív teszt – megerősítő teszt egy második, külön vett mintán röviddel az előző pozitív teszt után), és nincs kimutatható FIX-inhibitor (negatív FIX-inhibitor meghatározása: < 0,6 Bethesda egység [BU] a központi laboratórium által a szűréskor
- Az alanyok igény szerint vagy profilaktikus terápia alatt kezelhetők
- Aláírt tájékozott hozzájárulás/beleegyezés
Kizárási kritériumok:
- Ismert túlérzékenység (allergiás reakció vagy anafilaxia) bármely FIX termékkel vagy hörcsögfehérjével szemben
- Bármilyen ismert veleszületett vagy szerzett véralvadási rendellenesség, kivéve a veleszületett FIX-hiányt
- Thrombocytaszám < 100 000/µL
- Immunkompromittált (CD4 szám < 200/mm3), (HIV-pozitív alanyok is részt vehetnek a vizsgálatban, és proteázgátlók és vírusellenes terápia megengedett, a vizsgáló döntése alapján)
- Jelenleg intravénás immunmoduláló szereket, például immunglobulint vagy krónikus szisztémás kortikoszteroid kezelést kap
- A szérum aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy a szérum alanin-aminotranszferáz (ALT) koncentrációja > 5-szöröse a normál felső határának (ULN)
- Szérum kreatinin > 2 x ULN
- Bizonyíték trombózisra, beleértve a mélyvénás trombózist, a stroke-ot, a tüdőembóliát, a szívinfarktust és az artériás embóliát a felvételt megelőző 3 hónapon belül
- Vizsgálati gyógyszerkészítmény (IMP) használata az első rIX-FP beadást megelőző 30 napon belül
- Életveszélyes vérzéses epizódot tapasztalt, vagy jelentős műtéten vagy ortopédiai műtéten esett át a vizsgálatba való belépés előtti 3 hónapban
- Az alany jelenleg olyan FIX-dózist és/vagy kezelési rendet kap, amely kizárná a vizsgálatban való részvételt a vérzés lehetséges fokozott kockázata miatt, mivel a farmakokinetikai mintavételi időszak alatt a kezelést meg kell szakítani.
- Gyanús képtelenség (pl. nyelvi probléma vagy mentális állapot) vagy nem hajlandó megfelelni a tanulmányi eljárásoknak, vagy az előzményekben meg nem felelés
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kohorsz
25 NE/ttkg adag
|
Egyszeri adag 25, 50 vagy 75 NE/kg rIX-FP, intravénás infúzióban
|
|
Kísérleti: 2. kohorsz
50 NE/ttkg adag
|
Egyszeri adag 25, 50 vagy 75 NE/kg rIX-FP, intravénás infúzióban
Egyszeri adag 50 NE/kg referenciakészítmény, intravénás infúzió formájában
|
|
Kísérleti: 3. kohorsz
75 NE/ttkg adag
|
Egyszeri adag 25, 50 vagy 75 NE/kg rIX-FP, intravénás infúzióban
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Nemkívánatos események gyakorisága (AE)
Időkeret: a gyógyszer beadását követő 14 napig
|
a gyógyszer beadását követő 14 napig
|
|
A súlyos nemkívánatos események (SAE) gyakorisága
Időkeret: a gyógyszer beadását követő 28 napig
|
a gyógyszer beadását követő 28 napig
|
|
FIX elleni inhibitor előfordulása
Időkeret: a gyógyszer beadását követő 28 napig
|
a gyógyszer beadását követő 28 napig
|
|
RIX-FP elleni antitestek előfordulása
Időkeret: a gyógyszer beadását követő 28 napig
|
a gyógyszer beadását követő 28 napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az utolsó minta AUC értéke számszerűsíthető gyógyszerkoncentrációval (AUC0-t)
Időkeret: Az adagolás időpontjától az adagolást követő 7 napig
|
50 NE/kg rIX-FP infúziót követően
|
Az adagolás időpontjától az adagolást követő 7 napig
|
|
AUC a végtelenbe extrapolálva (AUCt-∞)
Időkeret: Az adagolás időpontjától az adagolást követő 7 napig
|
50 NE/kg rIX-FP infúziót követően
|
Az adagolás időpontjától az adagolást követő 7 napig
|
|
Felezési idő (t1/2)
Időkeret: Az adagolás időpontjától az adagolást követő 7 napig
|
50 NE/kg rIX-FP infúziót követően
|
Az adagolás időpontjától az adagolást követő 7 napig
|
|
Növekményes visszanyerés (NE/mL/NE/kg)
Időkeret: Az adagolás időpontjától az adagolást követő 7 napig
|
Az infúzió után 30 perccel kapott FIX-aktivitás (NE/ml), infúzió adagonként (NE/kg).
|
Az adagolás időpontjától az adagolást követő 7 napig
|
|
Felmentés
Időkeret: Az adagolás időpontjától az adagolást követő 7 napig
|
50 NE/kg rIX-FP infúziót követően
|
Az adagolás időpontjától az adagolást követő 7 napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Iris Jacobs, MD, CSL Behring
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2010. október 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2011. július 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2011. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. november 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. november 2.
Első közzététel (Becslés)
2010. november 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2012. január 31.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. január 26.
Utolsó ellenőrzés
2012. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CSL654_2001
- 1508 (Egyéb azonosító: CSL Behring)
- 2010-018477-38 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .