Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki rekombinowanego białka fuzyjnego albuminy czynnika krzepnięcia IX u pacjentów z hemofilią B

26 stycznia 2012 zaktualizowane przez: CSL Behring

Otwarte, wieloośrodkowe badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki rekombinowanego czynnika krzepnięcia IX albuminy (rIX-FP) u pacjentów z hemofilią B

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa dożylnego podania rIX-FP. Bezpieczeństwo będzie oceniane na podstawie zdarzeń niepożądanych i zmian laboratoryjnych w czasie. Celem drugorzędnym badania jest ocena parametrów farmakokinetycznych po podaniu pojedynczej dawki dożylnej rIX-FP.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to obejmuje zarówno segment bezpieczeństwa zwiększania dawki rIX-FP (25, 50 i 75 j.m./kg rIX-FP), jak i ocenę właściwości farmakokinetycznych rIX-FP po pojedynczej dawce 50 j.m./kg, a także Ocena farmakokinetyki po podaniu pojedynczej dawki 50 j.m./kg wcześniej podanego czynnika IX (FIX) (rekombinowanego FIX [rFIX] lub FIX pochodzącego z osocza [pdFIX]), który jest używany jako produkt referencyjny.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Study Site
  • Francja
      • Le Kremlin-Bicetre, Francja
        • Study Site
      • Lyon, Francja
        • Study Site
      • Nantes, Francja
        • Study Site
      • Paris, Francja
        • Study Site
  • Hiszpania
      • A Coruna, Hiszpania
        • Study Site
      • Barcelona, Hiszpania
        • Study Site
      • Madrid, Hiszpania
        • Study Site
  • Izrael
      • Tel Hashomer, Izrael
        • Study Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Study Site
      • Hamburg, Niemcy
        • Study Site
      • Hannover, Niemcy
        • Study Site
      • Munster, Niemcy
        • Study Site
  • Włochy
      • Catania, Włochy
        • Study Site
      • Firenze, Włochy
        • Study Site
      • Genova, Włochy
        • Study Site
      • Milan, Włochy
        • Study Site
      • Napoli, Włochy
        • Study Site
      • Parma, Włochy
        • Study Site
      • Vicenza, Włochy
        • Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna, 12 - 65 lat, o masie ciała ≥ 30 kg i ≤ 120 kg
  • Udokumentowana ciężka postać hemofilii B (aktywność FIX ≤ 2%) lub przebadana przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych
  • Osoby, które otrzymywały produkty FIX przez > 150 dni ekspozycji (ED) (szacunkowo)
  • Brak potwierdzonej wcześniejszej obecności inhibitora FIX (dodatni wynik testu na obecność inhibitora FIX zdefiniowany jako dwa kolejne dodatnie testy – test potwierdzający na drugiej, oddzielnie pobranej próbce wkrótce po poprzednim pozytywnym teście) i potwierdzony brak wykrywalnych inhibitorów FIX (ujemny wynik testu na obecność inhibitora FIX zdefiniowany jako < 0,6 jednostek Bethesda [BU] przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych
  • Pacjenci mogą być leczeni na żądanie lub w ramach terapii profilaktycznej
  • Podpisana świadoma zgoda/zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość (reakcja alergiczna lub anafilaksja) na jakikolwiek produkt FIX lub białko chomika
  • Jakiekolwiek znane wrodzone lub nabyte zaburzenie krzepnięcia inne niż wrodzony niedobór FIX
  • Liczba płytek krwi < 100 000/µl
  • Z obniżoną odpornością (liczba CD4 < 200/mm3), (osoby zakażone wirusem HIV mogą uczestniczyć w badaniu, a inhibitory proteazy i terapia przeciwwirusowa są dozwolone według uznania badacza)
  • Obecnie otrzymuje dożylnie środki immunomodulujące, takie jak immunoglobuliny lub przewlekłe ogólnoustrojowe leczenie kortykosteroidami
  • Stężenie aminotransferazy asparaginianowej (AST) w surowicy lub aminotransferazy alaninowej (ALT) w surowicy > 5-krotność (x) górnej granicy normy (GGN)
  • Kreatynina w surowicy > 2 x GGN
  • Dowody na zakrzepicę, w tym zakrzepicę żył głębokich, udar, zatorowość płucną, zawał mięśnia sercowego i zator tętniczy w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem
  • Stosowanie Badanego Produktu Leczniczego (IMP) w ciągu 30 dni przed pierwszym podaniem rIX-FP
  • Doświadczył zagrażającego życiu epizodu krwawienia lub przeszedł poważną operację lub ortopedyczny zabieg chirurgiczny w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania
  • Pacjent aktualnie przyjmujący dawkę i/lub schemat FIX, który wykluczałby udział w badaniu z powodu możliwego zwiększonego ryzyka krwawienia z powodu konieczności wstrzymania leczenia w okresie pobierania próbek PK
  • Podejrzana niezdolność (np. problem językowy lub stan psychiczny) lub niechęć do przestrzegania procedur badania lub historia niezgodności

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Dawka 25 j.m./kg
Biologiczny: Rekombinowane białko fuzyjne albuminy czynnika krzepnięcia IX
Pojedyncza dawka 25, 50 lub 75 j.m./kg rIX-FP podana we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Kohorta 2
Dawka 50 j.m./kg
Biologiczny: Rekombinowane białko fuzyjne albuminy czynnika krzepnięcia IX
Pojedyncza dawka 25, 50 lub 75 j.m./kg rIX-FP podana we wlewie dożylnym
Biologiczny: FIX uzyskany z osocza [pdFIX]
Pojedyncza dawka 50 j.m./kg produktu referencyjnego, podawana we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Kohorta 3
Dawka 75 j.m./kg
Biologiczny: Rekombinowane białko fuzyjne albuminy czynnika krzepnięcia IX
Pojedyncza dawka 25, 50 lub 75 j.m./kg rIX-FP podana we wlewie dożylnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: do 14 dni po podaniu leku
do 14 dni po podaniu leku
Częstość poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: do 28 dni po podaniu leku
do 28 dni po podaniu leku
Występowanie inhibitora przeciwko FIX
Ramy czasowe: do 28 dni po podaniu leku
do 28 dni po podaniu leku
Występowanie przeciwciał przeciwko rIX-FP
Ramy czasowe: do 28 dni po podaniu leku
do 28 dni po podaniu leku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
AUC do ostatniej próbki z kwantyfikowalnym stężeniem leku (AUC0-t)
Ramy czasowe: Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Po infuzji 50 j.m./kg rIX-FP
Od momentu podania do 7 dni po podaniu
AUC ekstrapolowane do nieskończoności (AUCt-∞)
Ramy czasowe: Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Po infuzji 50 j.m./kg rIX-FP
Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Okres półtrwania (t1/2)
Ramy czasowe: Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Po infuzji 50 j.m./kg rIX-FP
Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Odzysk przyrostowy (j.m./ml/j.m./kg)
Ramy czasowe: Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Zdefiniowana jako aktywność FIX (j.m./ml) uzyskana 30 minut po infuzji, na dawkę (j.m./kg) infuzji.
Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Luz
Ramy czasowe: Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Po infuzji 50 j.m./kg rIX-FP
Od momentu podania do 7 dni po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 listopada 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 listopada 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 listopada 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

31 stycznia 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2012

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL654_2001
  • 1508 (Inny identyfikator: CSL Behring)
  • 2010-018477-38 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj