Estudo de Segurança e Farmacocinética de uma Proteína de Fusão de Albumina do Fator IX de Coagulação Recombinante em Indivíduos com Hemofilia B
26 de janeiro de 2012 atualizado por: CSL Behring
Um estudo aberto, multicêntrico, de escalonamento de dose e segurança farmacocinética de uma proteína de fusão recombinante do fator IX albumina (rIX-FP) em indivíduos com hemofilia B
O objetivo primário do estudo é avaliar a segurança da administração IV de rIX-FP.
A segurança será avaliada por eventos adversos e alterações laboratoriais ao longo do tempo.
O objetivo secundário do estudo é avaliar os parâmetros farmacocinéticos, após uma única dose intravenosa de rIX-FP.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Este estudo é composto por um segmento de segurança de escalonamento de dose de rIX-FP (25, 50 e 75 UI/kg de rIX-FP) e avaliação farmacocinética de rIX-FP após uma dose única de 50 UI/kg, bem como Avaliação farmacocinética após uma dose única de 50 UI/kg do produto Fator IX (FIX) administrado anteriormente (FIX recombinante [rFIX] ou FIX derivado de plasma [pdFIX]) que é usado como produto de referência.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Study Site
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Hamburg, Alemanha
- Study Site
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Hannover, Alemanha
- Study Site
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Munster, Alemanha
- Study Site
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A Coruna, Espanha
- Study Site
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Barcelona, Espanha
- Study Site
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Madrid, Espanha
- Study Site
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Le Kremlin-Bicetre, França
- Study Site
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Lyon, França
- Study Site
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Nantes, França
- Study Site
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Paris, França
- Study Site
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Tel Hashomer, Israel
- Study Site
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Catania, Itália
- Study Site
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Firenze, Itália
- Study Site
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Genova, Itália
- Study Site
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Milan, Itália
- Study Site
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Napoli, Itália
- Study Site
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Parma, Itália
- Study Site
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Vicenza, Itália
- Study Site
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Vienna, Áustria
- Study Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Sexo masculino, 12 - 65 anos, com peso corporal ≥ 30 kg e ≤ 120 kg
- Hemofilia B grave documentada (atividade FIX ≤ 2%) ou testada pelo laboratório central na triagem
- Indivíduos que receberam produtos FIX por > 150 dias de exposição (EDs) (estimado)
- Nenhum histórico prévio confirmado de inibidor de FIX (histórico de inibidor de FIX positivo definido como dois testes positivos consecutivos - um teste de confirmação em uma segunda amostra coletada separadamente logo após o teste positivo anterior) e nenhum inibidor de FIX detectável confirmado (inibidor de FIX negativo definido como < 0,6 Unidades Bethesda [BU] pelo laboratório central na triagem
- Os indivíduos podem ser tratados sob demanda ou sob terapia profilática
- Consentimento/consentimento informado assinado
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida (reação alérgica ou anafilaxia) a qualquer produto FIX ou proteína de hamster
- Qualquer distúrbio de coagulação congênito ou adquirido conhecido, exceto deficiência congênita de FIX
- Contagem de plaquetas < 100.000/µL
- Imunocomprometidos (contagem de CD4 < 200/mm3), (indivíduos HIV positivos podem participar do estudo e inibidores de protease e terapia antiviral são permitidos, a critério do investigador)
- Atualmente recebendo agentes imunomoduladores IV, como imunoglobulina ou tratamento crônico com corticosteroides sistêmicos
- Concentração sérica de aspartato aminotransferase (AST) ou alanina aminotransferase (ALT) > 5 vezes (x) o limite superior do normal (LSN)
- Creatinina sérica > 2 x LSN
- Evidência de trombose, incluindo trombose venosa profunda, acidente vascular cerebral, embolia pulmonar, infarto do miocárdio e embolia arterial dentro de 3 meses antes da inscrição
- Uso de um Medicamento Experimental (PIM) dentro de 30 dias antes da primeira administração de rIX-FP
- Teve um episódio de sangramento com risco de vida ou foi submetido a uma grande cirurgia ou procedimento cirúrgico ortopédico durante os 3 meses anteriores à entrada no estudo
- Sujeito atualmente em uma dose e/ou regime de FIX que impediria a participação no estudo devido ao possível aumento do risco de sangramento devido à necessidade de suspender o tratamento durante o período de amostragem farmacocinética
- Incapacidade suspeita (por exemplo, problema de linguagem ou condição mental) ou falta de vontade de cumprir os procedimentos do estudo ou histórico de descumprimento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte 1
Dose de 25 UI/kg
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Dose única de 25, 50 ou 75 UI/kg de rIX-FP, administrada por infusão intravenosa
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Experimental: Coorte 2
Dose de 50 UI/kg
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Dose única de 25, 50 ou 75 UI/kg de rIX-FP, administrada por infusão intravenosa
Dose única de 50 UI/kg do produto de referência, administrado em infusão intravenosa
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Experimental: Coorte 3
Dose de 75 UI/kg
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Dose única de 25, 50 ou 75 UI/kg de rIX-FP, administrada por infusão intravenosa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Frequência de eventos adversos (EAs)
Prazo: até 14 dias após a administração do medicamento
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até 14 dias após a administração do medicamento
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Frequência de eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: até 28 dias após a administração do medicamento
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até 28 dias após a administração do medicamento
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Ocorrência de inibidor contra FIX
Prazo: até 28 dias após a administração do medicamento
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até 28 dias após a administração do medicamento
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Ocorrência de anticorpos contra rIX-FP
Prazo: até 28 dias após a administração do medicamento
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até 28 dias após a administração do medicamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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AUC até a última amostra com concentração quantificável de droga (AUC0-t)
Prazo: Desde o momento da administração até 7 dias após a administração
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Após infusão de 50 UI/kg de rIX-FP
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Desde o momento da administração até 7 dias após a administração
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AUC extrapolada ao infinito (AUCt-∞)
Prazo: Desde o momento da administração até 7 dias após a administração
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Após infusão de 50 UI/kg de rIX-FP
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Desde o momento da administração até 7 dias após a administração
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Meia-vida (t1/2)
Prazo: Desde o momento da administração até 7 dias após a administração
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Após infusão de 50 UI/kg de rIX-FP
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Desde o momento da administração até 7 dias após a administração
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Recuperação incremental (UI/mL/UI/kg)
Prazo: Desde o momento da administração até 7 dias após a administração
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Definida como atividade FIX (UI/mL) obtida 30 minutos após a infusão, por dose de (UI/kg) infusão.
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Desde o momento da administração até 7 dias após a administração
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Liberação
Prazo: Desde o momento da administração até 7 dias após a administração
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Após infusão de 50 UI/kg de rIX-FP
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Desde o momento da administração até 7 dias após a administração
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Iris Jacobs, MD, CSL Behring
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2011
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2011
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de novembro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de novembro de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
3 de novembro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
31 de janeiro de 2012
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de janeiro de 2012
Última verificação
1 de janeiro de 2012
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CSL654_2001
- 1508 (Outro identificador: CSL Behring)
- 2010-018477-38 (Número EudraCT)
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