Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og farmakokinetisk undersøgelse af et rekombinant koagulationsfaktor IX albuminfusionsprotein i forsøgspersoner med hæmofili B

26. januar 2012 opdateret af: CSL Behring

En åben-label, multicenter, dosis-eskaleringssikkerhed og farmakokinetisk undersøgelse af et rekombinant koagulationsfaktor IX albuminfusionsprotein (rIX-FP) hos forsøgspersoner med hæmofili B

Det primære formål med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden ved IV-administration af rIX-FP. Sikkerheden vil blive evalueret ved uønskede hændelser og laboratorieændringer over tid. Det sekundære formål med undersøgelsen er at evaluere de farmakokinetiske parametre efter en enkelt intravenøs dosis af rIX-FP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse består af både et rIX-FP dosis-eskaleringssikkerhedssegment (25, 50 og 75 IE/kg rIX-FP) og PK-evaluering af rIX-FP efter en enkelt dosis på 50 IE/kg, samt PK vurdering efter en enkelt dosis på 50 IE/kg af det tidligere indgivne faktor IX (FIX) produkt (rekombinant FIX [rFIX] eller plasma afledt FIX [pdFIX]), som anvendes som referenceprodukt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicetre, Frankrig
        • Study Site
      • Lyon, Frankrig
        • Study Site
      • Nantes, Frankrig
        • Study Site
      • Paris, Frankrig
        • Study Site
  • Israel
      • Tel Hashomer, Israel
        • Study Site
  • Italien
      • Catania, Italien
        • Study Site
      • Firenze, Italien
        • Study Site
      • Genova, Italien
        • Study Site
      • Milan, Italien
        • Study Site
      • Napoli, Italien
        • Study Site
      • Parma, Italien
        • Study Site
      • Vicenza, Italien
        • Study Site
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien
        • Study Site
      • Barcelona, Spanien
        • Study Site
      • Madrid, Spanien
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Site
      • Hamburg, Tyskland
        • Study Site
      • Hannover, Tyskland
        • Study Site
      • Munster, Tyskland
        • Study Site
  • Østrig
      • Vienna, Østrig
        • Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand, 12 - 65 år, med kropsvægt ≥ 30 kg og ≤ 120 kg
  • Dokumenteret svær hæmofili B (FIX-aktivitet på ≤ 2%) eller testet af centrallaboratoriet ved screening
  • Forsøgspersoner, der har modtaget FIX-produkter i > 150 eksponeringsdage (ED'er) (estimeret)
  • Ingen bekræftet tidligere historie med FIX-hæmmer (historie med positiv FIX-hæmmer defineret som to på hinanden følgende positive test - en bekræftende test på en anden, separat udtaget prøve kort efter den foregående positive test) og bekræftede ingen påviselige FIX-hæmmere (negativ FIX-hæmmer defineret som < 0,6 Bethesda Units [BU] ved det centrale laboratorium ved screening
  • Forsøgspersoner kan behandles on-demand eller under profylaktisk terapi
  • Underskrevet informeret samtykke/samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed (allergisk reaktion eller anafylaksi) over for ethvert FIX-produkt eller hamsterprotein
  • Enhver kendt medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse bortset fra medfødt FIX-mangel
  • Blodpladeantal < 100.000/µL
  • Immunkompromitteret (CD4-tal < 200/mm3), (hiv-positive forsøgspersoner kan deltage i undersøgelsen, og proteasehæmmere og antiviral terapi er tilladt efter investigators skøn)
  • Modtager i øjeblikket IV immunmodulerende midler såsom immunoglobulin eller kronisk systemisk kortikosteroidbehandling
  • Serum aspartat aminotransferase (AST) eller serum alanin aminotransferase (ALT) koncentration > 5 gange (x) den øvre grænse for normal (ULN)
  • Serumkreatinin > 2 x ULN
  • Tegn på trombose, herunder dyb venetrombose, slagtilfælde, lungeemboli, myokardieinfarkt og arteriel emboli inden for 3 måneder før indskrivning
  • Brug af et undersøgelseslægemiddel (IMP) inden for 30 dage før den første rIX-FP administration
  • Oplevet livstruende blødningsepisode eller gennemgik en større operation eller en ortopædkirurgisk procedure i løbet af de 3 måneder før studiestart
  • Forsøgsperson i øjeblikket på en dosis og/eller regime af FIX, der ville udelukke deltagelse i undersøgelsen på grund af mulig øget risiko for blødning på grund af kravet om at tilbageholde behandlingen i PK prøveudtagningsperioden
  • Mistænkt manglende evne (f.eks. sprogproblem eller mental tilstand) eller manglende vilje til at overholde undersøgelsesprocedurer eller historie med manglende overholdelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
25 IE/kg dosis
Biologisk: Rekombinant koagulationsfaktor IX Albumin Fusion Protein
Enkeltdosis på 25, 50 eller 75 IE/kg rIX-FP, givet som intravenøs infusion
Eksperimentel: Kohorte 2
50 IE/kg dosis
Biologisk: Rekombinant koagulationsfaktor IX Albumin Fusion Protein
Enkeltdosis på 25, 50 eller 75 IE/kg rIX-FP, givet som intravenøs infusion
Biologisk: Plasma-afledt FIX [pdFIX]
Enkeltdosis på 50 IE/kg referenceprodukt givet som intravenøs infusion
Eksperimentel: Kohorte 3
75 IE/kg dosis
Biologisk: Rekombinant koagulationsfaktor IX Albumin Fusion Protein
Enkeltdosis på 25, 50 eller 75 IE/kg rIX-FP, givet som intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: op til 14 dage efter lægemiddeladministration
op til 14 dage efter lægemiddeladministration
Hyppighed af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: op til 28 dage efter lægemiddeladministration
op til 28 dage efter lægemiddeladministration
Forekomst af inhibitor mod FIX
Tidsramme: op til 28 dage efter lægemiddeladministration
op til 28 dage efter lægemiddeladministration
Forekomst af antistoffer mod rIX-FP
Tidsramme: op til 28 dage efter lægemiddeladministration
op til 28 dage efter lægemiddeladministration

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AUC til den sidste prøve med kvantificerbar lægemiddelkoncentration (AUC0-t)
Tidsramme: Fra tidspunktet for dosering op til 7 dage efter dosis
Efter 50 IE/kg rIX-FP-infusion
Fra tidspunktet for dosering op til 7 dage efter dosis
AUC ekstrapoleret til uendelig (AUCt-∞)
Tidsramme: Fra tidspunktet for dosering op til 7 dage efter dosis
Efter 50 IE/kg rIX-FP-infusion
Fra tidspunktet for dosering op til 7 dage efter dosis
Halveringstid (t1/2)
Tidsramme: Fra tidspunktet for dosering op til 7 dage efter dosis
Efter 50 IE/kg rIX-FP-infusion
Fra tidspunktet for dosering op til 7 dage efter dosis
Inkrementel genopretning (IE/mL/IU/kg)
Tidsramme: Fra tidspunktet for dosering op til 7 dage efter dosis
Defineret som FIX-aktivitet (IE/ml) opnået 30 minutter efter infusion, pr. dosis (IE/kg) infusion.
Fra tidspunktet for dosering op til 7 dage efter dosis
Klarering
Tidsramme: Fra tidspunktet for dosering op til 7 dage efter dosis
Efter 50 IE/kg rIX-FP-infusion
Fra tidspunktet for dosering op til 7 dage efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Efterforskere

  • Studieleder: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. november 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. november 2010

Først opslået (Skøn)

3. november 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

31. januar 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. januar 2012

Sidst verificeret

1. januar 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL654_2001
  • 1508 (Anden identifikator: CSL Behring)
  • 2010-018477-38 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med Rekombinant koagulationsfaktor IX Albumin Fusion Protein

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner