Исследование безопасности и фармакокинетики рекомбинантного слитого белка альбумина фактора свертывания крови IX у субъектов с гемофилией B
26 января 2012 г. обновлено: CSL Behring
Открытое многоцентровое исследование безопасности и фармакокинетики рекомбинантного слитого белка фактора свертывания крови IX с альбумином (rIX-FP) у пациентов с гемофилией B с увеличением дозы
Основной целью исследования является оценка безопасности внутривенного введения rIX-FP.
Безопасность будет оцениваться по нежелательным явлениям и лабораторным изменениям с течением времени.
Вторичной целью исследования является оценка параметров фармакокинетики после однократного внутривенного введения rIX-FP.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Это исследование состоит как из сегмента безопасности при повышении дозы rIX-FP (25, 50 и 75 МЕ/кг rIX-FP), так и из фармакокинетической оценки rIX-FP после однократного приема 50 МЕ/кг, а также Оценка фармакокинетики после однократной дозы 50 МЕ/кг ранее введенного продукта фактора IX (FIX) (рекомбинантного FIX [rFIX] или FIX, полученного из плазмы [pdFIX]), который используется в качестве эталонного продукта.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
25
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Vienna, Австрия
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Study Site
-
Hamburg, Германия
- Study Site
-
Hannover, Германия
- Study Site
-
Munster, Германия
- Study Site
-
-
-
-
-
Tel Hashomer, Израиль
- Study Site
-
-
-
-
-
A Coruna, Испания
- Study Site
-
Barcelona, Испания
- Study Site
-
Madrid, Испания
- Study Site
-
-
-
-
-
Catania, Италия
- Study Site
-
Firenze, Италия
- Study Site
-
Genova, Италия
- Study Site
-
Milan, Италия
- Study Site
-
Napoli, Италия
- Study Site
-
Parma, Италия
- Study Site
-
Vicenza, Италия
- Study Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicetre, Франция
- Study Site
-
Lyon, Франция
- Study Site
-
Nantes, Франция
- Study Site
-
Paris, Франция
- Study Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Мужчина от 12 до 65 лет с массой тела ≥ 30 кг и ≤ 120 кг
- Документально подтвержденная тяжелая форма гемофилии В (активность FIX ≤ 2%) или проверенная в центральной лаборатории при скрининге
- Субъекты, получавшие продукты FIX в течение > 150 дней воздействия (ED) (оценка)
- Отсутствие подтвержденного предшествующего ингибитора FIX (положительный ингибитор FIX в анамнезе, определяемый как два последовательных положительных теста — подтверждающий тест на втором отдельно взятом образце вскоре после предыдущего положительного теста) и подтвержденное отсутствие обнаруживаемых ингибиторов FIX (отрицательный ингибитор FIX определяется как < 0.6 Bethesda Units [BU] центральной лабораторией при скрининге
- Субъектов можно лечить по требованию или в рамках профилактической терапии.
- Подписанное информированное согласие/согласие
Критерий исключения:
- Известная гиперчувствительность (аллергическая реакция или анафилаксия) к любому продукту FIX или хомячьему белку
- Любое известное врожденное или приобретенное нарушение свертывания крови, кроме врожденного дефицита FIX.
- Количество тромбоцитов < 100 000/мкл
- Иммунодефицит (количество CD4 < 200/мм3) (ВИЧ-позитивные субъекты могут участвовать в исследовании, и разрешены ингибиторы протеазы и противовирусная терапия по усмотрению исследователя)
- В настоящее время получает внутривенные иммуномодулирующие препараты, такие как иммуноглобулин или длительное системное лечение кортикостероидами.
- Концентрация аспартатаминотрансферазы (АСТ) или аланинаминотрансферазы (АЛТ) в сыворотке > 5 раз (х) выше верхней границы нормы (ВГН)
- Креатинин сыворотки > 2 x ULN
- Доказательства тромбоза, включая тромбоз глубоких вен, инсульт, легочную эмболию, инфаркт миокарда и артериальную эмболию в течение 3 месяцев до включения в исследование.
- Использование исследуемого лекарственного препарата (ИМП) в течение 30 дней до первого введения rIX-FP
- Перенес угрожающий жизни эпизод кровотечения или перенес серьезную операцию или ортопедическую хирургическую процедуру в течение 3 месяцев до включения в исследование.
- Субъект в настоящее время принимает дозу и/или режим FIX, которые исключают участие в исследовании из-за возможного повышенного риска кровотечения из-за требования воздержаться от лечения в течение периода отбора проб ФК.
- Подозрение на неспособность (например, проблемы с языком или психическое состояние) или нежелание соблюдать процедуры исследования или история несоблюдения
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1
25 МЕ/кг доза
|
Разовая доза 25, 50 или 75 МЕ/кг rIX-FP в виде внутривенной инфузии
|
|
Экспериментальный: Когорта 2
Доза 50 МЕ/кг
|
Разовая доза 25, 50 или 75 МЕ/кг rIX-FP в виде внутривенной инфузии
Однократная доза 50 МЕ/кг эталонного препарата в виде внутривенной инфузии
|
|
Экспериментальный: Когорта 3
75 МЕ/кг доза
|
Разовая доза 25, 50 или 75 МЕ/кг rIX-FP в виде внутривенной инфузии
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: до 14 дней после введения препарата
|
до 14 дней после введения препарата
|
|
Частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: до 28 дней после введения препарата
|
до 28 дней после введения препарата
|
|
Наличие ингибитора против FIX
Временное ограничение: до 28 дней после введения препарата
|
до 28 дней после введения препарата
|
|
Наличие антител против rIX-FP
Временное ограничение: до 28 дней после введения препарата
|
до 28 дней после введения препарата
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
AUC до последней пробы с измеримой концентрацией лекарственного средства (AUC0-t)
Временное ограничение: От момента приема до 7 дней после приема
|
После инфузии 50 МЕ/кг rIX-FP
|
От момента приема до 7 дней после приема
|
|
AUC, экстраполированная на бесконечность (AUCt-∞)
Временное ограничение: От момента приема до 7 дней после приема
|
После инфузии 50 МЕ/кг rIX-FP
|
От момента приема до 7 дней после приема
|
|
Период полураспада (t1/2)
Временное ограничение: От момента приема до 7 дней после приема
|
После инфузии 50 МЕ/кг rIX-FP
|
От момента приема до 7 дней после приема
|
|
Постепенное восстановление (МЕ/мл/МЕ/кг)
Временное ограничение: От момента приема до 7 дней после приема
|
Определяется как активность FIX (МЕ/мл), полученная через 30 минут после инфузии на дозу инфузии (МЕ/кг).
|
От момента приема до 7 дней после приема
|
|
Распродажа
Временное ограничение: От момента приема до 7 дней после приема
|
После инфузии 50 МЕ/кг rIX-FP
|
От момента приема до 7 дней после приема
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Iris Jacobs, MD, CSL Behring
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 октября 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2011 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июля 2011 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 ноября 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 ноября 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
3 ноября 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
31 января 2012 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 января 2012 г.
Последняя проверка
1 января 2012 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CSL654_2001
- 1508 (Другой идентификатор: CSL Behring)
- 2010-018477-38 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .