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Étude d'innocuité et de pharmacocinétique d'une protéine de fusion recombinante de l'albumine du facteur de coagulation IX chez des sujets atteints d'hémophilie B

26 janvier 2012 mis à jour par: CSL Behring

Une étude ouverte, multicentrique, d'innocuité et de pharmacocinétique à doses croissantes d'une protéine de fusion albumine du facteur de coagulation IX recombinante (rIX-FP) chez des sujets atteints d'hémophilie B

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'innocuité de l'administration IV de rIX-FP. La sécurité sera évaluée par les événements indésirables et les changements de laboratoire au fil du temps. L'objectif secondaire de l'étude est d'évaluer les paramètres pharmacocinétiques, suite à une dose intraveineuse unique de rIX-FP.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude comprend à la fois un segment de sécurité d'escalade de dose de rIX-FP (25, 50 et 75 UI/kg de rIX-FP) et une évaluation PK de rIX-FP après une dose unique de 50 UI/kg, ainsi que Évaluation pharmacocinétique après une dose unique de 50 UI/kg du produit de facteur IX (FIX) administré précédemment (FIX recombinant [rFIX] ou FIX dérivé du plasma [pdFIX]) qui est utilisé comme produit de référence.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

25

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Study Site
      • Hamburg, Allemagne
        • Study Site
      • Hannover, Allemagne
        • Study Site
      • Munster, Allemagne
        • Study Site
  • Espagne
      • A Coruna, Espagne
        • Study Site
      • Barcelona, Espagne
        • Study Site
      • Madrid, Espagne
        • Study Site
  • France
      • Le Kremlin-Bicetre, France
        • Study Site
      • Lyon, France
        • Study Site
      • Nantes, France
        • Study Site
      • Paris, France
        • Study Site
  • Israël
      • Tel Hashomer, Israël
        • Study Site
  • Italie
      • Catania, Italie
        • Study Site
      • Firenze, Italie
        • Study Site
      • Genova, Italie
        • Study Site
      • Milan, Italie
        • Study Site
      • Napoli, Italie
        • Study Site
      • Parma, Italie
        • Study Site
      • Vicenza, Italie
        • Study Site
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche
        • Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Homme, 12 - 65 ans, avec un poids corporel ≥ 30 kg et ≤ 120 kg
  • Hémophilie B sévère documentée (activité FIX ≤ 2 %) ou testée par le laboratoire central lors du dépistage
  • Sujets ayant reçu des produits FIX pendant > 150 jours d'exposition (ED) (estimation)
  • Aucun antécédent confirmé d'inhibiteur de FIX (antécédents d'inhibiteur de FIX positif défini comme deux tests positifs consécutifs - un test de confirmation sur un deuxième échantillon prélevé séparément peu après le test positif précédent) et aucun inhibiteur de FIX détectable confirmé (inhibiteur de FIX négatif défini comme < 0,6 Unités Bethesda [UB] par le laboratoire central lors du dépistage
  • Les sujets peuvent être traités à la demande ou sous traitement prophylactique
  • Consentement éclairé signé/assentiment

Critère d'exclusion:

  • Hypersensibilité connue (réaction allergique ou anaphylaxie) à tout produit FIX ou protéine de hamster
  • Tout trouble de la coagulation congénital ou acquis connu autre qu'un déficit congénital en FIX
  • Numération plaquettaire < 100 000/µL
  • Immunodéprimé (nombre de CD4 < 200/mm3), (les sujets séropositifs peuvent participer à l'étude et les inhibiteurs de la protéase et la thérapie antivirale sont autorisés, à la discrétion de l'investigateur)
  • Recevant actuellement des agents immunomodulateurs IV tels que l'immunoglobuline ou un traitement corticostéroïde systémique chronique
  • Concentration sérique d'aspartate aminotransférase (AST) ou d'alanine aminotransférase (ALT) > 5 fois (x) la limite supérieure de la normale (LSN)
  • Créatinine sérique > 2 x LSN
  • Preuve de thrombose, y compris thrombose veineuse profonde, accident vasculaire cérébral, embolie pulmonaire, infarctus du myocarde et embolie artérielle dans les 3 mois précédant l'inscription
  • Utilisation d'un médicament expérimental (IMP) dans les 30 jours précédant la première administration de rIX-FP
  • A connu un épisode hémorragique mettant la vie en danger ou a subi une intervention chirurgicale majeure ou une intervention chirurgicale orthopédique au cours des 3 mois précédant l'entrée à l'étude
  • - Sujet actuellement sous dose et/ou régime de FIX qui empêcherait la participation à l'étude en raison d'un risque accru de saignement en raison de l'obligation de suspendre le traitement pendant la période d'échantillonnage PK
  • Incapacité présumée (par exemple, problème de langage ou état mental) ou refus de se conformer aux procédures d'étude ou antécédents de non-conformité

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
Dose de 25 UI/kg
Biologique: Protéine de fusion recombinante de l'albumine du facteur de coagulation IX
Dose unique de 25, 50 ou 75 UI/kg de rIX-FP, administrée en perfusion intraveineuse
Expérimental: Cohorte 2
Dose de 50 UI/kg
Biologique: Protéine de fusion recombinante de l'albumine du facteur de coagulation IX
Dose unique de 25, 50 ou 75 UI/kg de rIX-FP, administrée en perfusion intraveineuse
Biologique: FIX dérivé du plasma [pdFIX]
Dose unique de 50 UI/kg de produit de référence, administrée en perfusion intraveineuse
Expérimental: Cohorte 3
Dose de 75 UI/kg
Biologique: Protéine de fusion recombinante de l'albumine du facteur de coagulation IX
Dose unique de 25, 50 ou 75 UI/kg de rIX-FP, administrée en perfusion intraveineuse

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Fréquence des événements indésirables (EI)
Délai: jusqu'à 14 jours après l'administration du médicament
jusqu'à 14 jours après l'administration du médicament
Fréquence des événements indésirables graves (EIG)
Délai: jusqu'à 28 jours après l'administration du médicament
jusqu'à 28 jours après l'administration du médicament
Présence d'inhibiteur contre FIX
Délai: jusqu'à 28 jours après l'administration du médicament
jusqu'à 28 jours après l'administration du médicament
Présence d'anticorps dirigés contre rIX-FP
Délai: jusqu'à 28 jours après l'administration du médicament
jusqu'à 28 jours après l'administration du médicament

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
ASC jusqu'au dernier échantillon avec une concentration quantifiable de médicament (ASC0-t)
Délai: Du moment de l'administration jusqu'à 7 jours après l'administration
Suite à une perfusion de 50 UI/kg de rIX-FP
Du moment de l'administration jusqu'à 7 jours après l'administration
AUC extrapolée à l'infini (AUCt-∞)
Délai: Du moment de l'administration jusqu'à 7 jours après l'administration
Suite à une perfusion de 50 UI/kg de rIX-FP
Du moment de l'administration jusqu'à 7 jours après l'administration
Demi-vie (t1/2)
Délai: Du moment de l'administration jusqu'à 7 jours après l'administration
Suite à une perfusion de 50 UI/kg de rIX-FP
Du moment de l'administration jusqu'à 7 jours après l'administration
Récupération progressive (UI/mL/UI/kg)
Délai: Du moment de l'administration jusqu'à 7 jours après l'administration
Défini comme l'activité FIX (UI/mL) obtenue 30 minutes après la perfusion, par dose de (UI/kg) perfusion.
Du moment de l'administration jusqu'à 7 jours après l'administration
Autorisation
Délai: Du moment de l'administration jusqu'à 7 jours après l'administration
Suite à une perfusion de 50 UI/kg de rIX-FP
Du moment de l'administration jusqu'à 7 jours après l'administration

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CSL Behring

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2010

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 novembre 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 novembre 2010

Première publication (Estimation)

3 novembre 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

31 janvier 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 janvier 2012

Dernière vérification

1 janvier 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CSL654_2001
  • 1508 (Autre identifiant: CSL Behring)
  • 2010-018477-38 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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